Cerebrale parese bij kinderen

Initiatief: VRA Aantal modules: 70

Meerwaarde van medicamenteuze therapie bij CP

Uitgangsvraag

Wat is de meerwaarde van medicamenteuze therapie (inclusief intrathecale baclofen) bij de behandeling van kinderen met spastische CP op vaardigheidsniveau van de hand?

Aanbeveling

De werkgroep is van mening dat zowel orale als intrathecale baclofen ter verbetering van handvaardigheden alleen toegediend moet worden bij patiënten met gegeneraliseerde ernstige vormen van spasticiteit. Hierbij is het van belang specifieke, meetbare doelen te stellen op dit gebied en het voorkomen van bijwerkingen goed te bewaken.

Overwegingen

Het veelvuldig voorkomen van serieuze bijwerkingen dient bij de indicering van de baclofenpomp in overweging genomen te worden.

Wanneer orale medicatie toegediend wordt ter verbetering van handvaardigheden is het van belang specifieke en meetbare doelen te stellen op dit gebied en te letten op het voorkomen van bijwerkingen.

Onderbouwing

Medicamenteuze behandeling kan worden gebruikt in het kader van verbetering van inzetbaarheid van de hand.

Niveau 3

Er zijn aanwijzingen dat intrathecale baclofen toediening een gunstig effect heeft op handvaardigheden.

 

C               Awaad 2003, Scheinberg 2001

 

Niveau 3

Er zijn aanwijzingen dat baclofen oraal geen effect heeft op handvaardigheden.

 

B               Milla 1977

In deze submodule ligt het accent op de effecten van orale en intrathecale medicamenteuze therapie op bimanuele vaardigheden.

Slechts in twee artikelen wordt het effect van orale spasmolytica op de bovenste extremiteit bij kinderen met CP besproken (Milla 1977, O'Flaherty 2003). O’Flaherty et al hanteren bij het toedienen van spasmolytica de open trial methode. Baclofen is het middel van keuze. Zij adviseren heldere doelen te stellen en, gezien het frequent voorkomen van bijwerkingen, voor- en nadelen tegen elkaar af te wegen (O’Flaherty 2003). In een placebogecontroleerde RCT worden effecten op zelfredzaamheid en manuele vaardigheden (“dexterity”) beschreven, echter slechts respectievelijk 30 en 20% verbeterde hierin volgens de onderzoekers (Milla 1977).

Er zijn vanaf 1991 studies verschenen naar het effect van intrathecale baclofen toediening waarbij is gekeken naar effect op de arm/hand functie (Albright, 1991). Naast effect op tonus is in enkele artikelen het effect op activiteitenniveau van de ICF beschreven (Scheinberg, O'Flaherty 2001, Awaad 2003), waarbij verbetering gemeld wordt op alle domeinen van de PEDI vaardigheden en verzorgingsschaal en bij één patiënt verbetering op de Melbourne assessment. Bij de grotere patiëntenseries worden veelvuldig bijwerkingen vermeld, van pomp en katheter (seromen, liquorlekkage, knikken en lekken van de katheter), meningitis, overdosering of juist onttrekking van baclofen door katheterproblemen. Er is slechts één studie, waarbij de bolus als dubbelblinde placebogecontroleerde studie toegediend wordt (Gilmartin 2000). In deze studie werd een verlaging van de Ashworth schaal gevonden na 2,4 en 6 uur na baclofen bolus toediening en in minder sterke mate ook na placebo toediening. Verder wordt in één studie het effect op EMG activiteit tijdens actief bewegen beschreven (Sgouros 2002). Alle andere studies over de baclofenpomp zijn beschrijvingen van patiëntenseries.

  1. Albright AL, Cervi A, Singletary J. Intrathecal baclofen for spasticity in cerebral palsy. JAMA 1991;265:1418-22.
  2. Awaad Y, Tayem H, Munoz S, Ham S, Michon AM, Awaad R. Functional assessment following intrathecal baclofen therapy in children with spastic cerebral palsy. J Child Neurol 2003;18:26-34.
  3. Gilmartin R, Bruce D, Storrs BB, Abbott R, Krach L, Ward J, et al. Intrathecal baclofen for management of spastic cerebral palsy: multicenter trial. J Child Neurol 2000;15:71-7.
  4. Milla PJ, Jackson AD. A controlled trial of baclofen in children with cerebral palsy. J Int Med Res 1977;5:398-404.
  5. O'Flaherty S, Waugh MC. Pharmacologic management of the spastic and dystonic upper limb in children with cerebral palsy. Hand Clin 2003;19(4):585-589.
  6. Scheinberg A, O'Flaherty S, Chaseling R, Dexter M. Continuous intrathecal baclofen infusion for children with cerebral palsy: a pilot study. J Paediatr Child Health 2001;37:283-8.
  7. Sgouros S, Seri S. The effect of intrathecal baclofen on muscle co-contraction in children with spasticity of cerebral origin. Pediatr Neurosurg 2003;37:225-30.

Autorisatiedatum en geldigheid

Laatst beoordeeld  : 09-08-2024

Laatst geautoriseerd  : 01-09-2006

Geplande herbeoordeling  : 01-05-2025

In 2006 is de ”richtlijn diagnostiek en behandeling van kinderen met spastische Cerebrale Parese” (VRA 2006) vastgesteld. Bij de revisie (autorisatie 01-04-2015) zijn drie nieuwe uitgangsvragen uitgewerkt en zeven uitgangsvragen gereviseerd, en is de geldigheid van de niet-gereviseerde uitgangsvragen beoordeeld. Bij de eerste modulaire revisie (autorisatie 10-09-2018) is de module 'Effect van orthopedische chirurgie op mobiliteit' (zie Behandeling gericht op verbetering mobiliteit) gereviseerd en toegevoegd aan de Richtlijnendatabase.

 

Geldigheid van niet-gereviseerde uitgangsvragen uit de eerdere richtlijn (2006)

De werkgroep heeft in 2015 de geldigheid van aanbevelingen uit de eerdere versie van de richtlijn (VRA 2006) beoordeeld. Een van de onderdelen werd beoordeeld als niet meer valide: vanwege nieuwe gegevens in de literatuur waren de analyse, conclusie en aanbeveling van uitgangsvraag - 'Wat is het effect van spierverlenging, tenotomie, osteotomie op ROM, spiertonus en kracht?'- niet meer geldig. Dit onderdeel is gereviseerd in 2018 (zie module 'Effect van orthopedische chirurgie op mobiliteit').

 

De overige aanbevelingen uit de richtlijn van 2006 werden in 2015 beoordeeld als onverminderd van toepassing, wel waren enkele tekstuele correcties en aanvullingen noodzakelijk. De belangrijkste aanvullingen en correcties zijn beschreven in het addendum (zie aanverwant ‘Addendum revisie 2015’) en betreffen onder andere de verduidelijking van de rol van de kindergeneeskundige expertise.

Initiatief en autorisatie

Initiatief:
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
Geautoriseerd door:
  • Nederlandse Orthopaedische Vereniging
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
  • Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde
  • Nederlandse Vereniging voor Neurologie
  • Nederlandse Vereniging voor Plastische Chirurgie

Algemene gegevens

Mandaterende verenigingen/instanties

Nederlandse Vereniging voor Fysiotherapie in de Kinder- en Jeugdgezondheidszorg

 

Organisatie

Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO

 

Financiering:

Deze richtlijn is tot stand gekomen met financiële steun van de Orde van Medisch Specialisten in het kader van het programma ‘Evidence-Based Richtlijn Ontwikkeling (EBRO)’.

Doel en doelgroep

Doel

Deze richtlijn is een document met aanbevelingen en handelingsinstructies ter ondersteuning van de dagelijkse praktijkvoering. De richtlijn berust op de resultaten van wetenschappelijk onderzoek en aansluitende meningsvorming gericht op het expliciteren van goed medisch handelen. Er wordt aangegeven wat, volgens de huidige maatstaven en aansluitend bij de gangbare Nederlandse praktijk, in het algemeen de beste zorg is voor kinderen / jongeren met spasticiteit en CP. De richtlijn is bestemd voor personen met een spastische Cerebrale Parese in de leeftijdsgroep van 0 tot 18 jaar behalve de module met betrekking tot de transitie naar volwassenheid waar een definitie tot 25 jaar wordt gehanteerd. Met ‘kinderen’ wordt in deze richtlijn bedoeld: mensen in de leeftijd van 0 tot 18 jaar. De richtlijn geeft aanbevelingen over de diagnostiek, behandeling van spasticiteit op stoornisniveau, vaardigheidsniveau en participatie, op basis van het ICF-CY model en terminologie. Specifieke doelen van deze richtlijn voor de behandeling van spasticiteit bij kinderen met CP zijn het verkrijgen van uniformiteit met betrekking tot de diagnostiek, en de behandeling en begeleiding in de diverse centra. De richtlijn beoogt de kaders te definiëren waarbinnen de multidisciplinaire zorg van kinderen met spastische CP dient plaats te vinden. Deze richtlijn wil tevens bijdragen aan verbeterde communicatie tussen behandelaars onderling en tussen de patiënt, diens naasten en behandelaars.

 

Doelgroep

De richtlijn is bedoeld voor zorgverleners die primair bij de behandeling van kinderen met spastische CP betrokken zijn: (kinder-)revalidatieartsen, (kinder-)neurologen, kinderartsen, plastisch chirurgen, (kinder-)fysiotherapeuten, ergotherapeuten en logopedisten. Daarnaast zijn vele andere disciplines meer incidenteel betrokken bij diagnostiek en behandeling van deze kinderen, zoals jeugdartsen, artsen voor verstandelijk gehandicapten, psychosociale hulpverleners, onderwijsdeskundigen etc.

Samenstelling werkgroep

Voor het ontwikkelen van deze richtlijn is in 2004 een multidisciplinaire werkgroep samengesteld, bestaande uit vertegenwoordigers van alle bij de diagnostiek en behandeling van spasticiteit bij kinderen met CP betrokken medische en paramedische disciplines, de Vereniging van Motorisch Gehandicapten en hun Ouders (BOSK) en medewerkers van het Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO (zie ‘Samenstelling van de werkgroep’).

Bij het samenstellen van de werkgroep is zoveel mogelijk rekening gehouden met de geografische spreiding van de werkgroepleden, met een evenredige vertegenwoordiging van de verschillende betrokken verenigingen en instanties, alsmede met een spreiding van al dan niet academische achtergrond. De werkgroepleden hebben onafhankelijk gehandeld en waren gemandateerd door hun vereniging.

 

Kernredactie

  • Prof.dr. J.G. Becher, kinderrevalidatiearts, Vrije Universiteit Medisch Centrum, Amsterdam, voorzitter
  • Drs. R.F. Pangalila, kinderrevalidatiearts, Rijndam revalidatiecentrum, Rotterdam
  • Dr. R.J. Vermeulen, kinderneuroloog, Vrije Universiteit Medisch Centrum, Amsterdam
  • Ir. T.A. van Barneveld, epidemioloog, programmamanager, Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO
  • Mw.dr. C.J.I. Raats, Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO, adviseur

 

Werkgroep

  • Mw. P. Aarts, ergotherapeute, Sint Maartenskliniek, Nijmegen
  • Prof.dr. A.F. Bos, kinderarts, Universitair Medisch Centrum, Groningen
  • Mw. L. Bosma, kinderfysiotherapeute, Heliomare Revalidatie, Wijk aan Zee
  • Mw. K.A. Bron, directeur BOSK, Utrecht
  • Mw. L.M.A. Draaisma-van Trier, ergotherapeute, Sint Maartenskliniek, Nijmegen
  • Dr. J.W. Gorter, kinderrevalidatiearts, Universitair Medisch Centrum, Utrecht
  • Mw. K. van Hulst, logopedist, Universitair Medisch Centrum St. Radboud, Nijmegen
  • Mw. dr. B. Ivanyi, kinderrevalidatiearts, De Vogellanden, Centrum voor revalidatie, Zwolle
  • Dr. P.H. Jongerius, revalidatiearts, Sint Maartenskliniek, Nijmegen
  • Mw. drs. J.G. Kalf, logopedist, Universitair Medisch Centrum St. Radboud, Nijmegen
  • Dr. M. Kreulen, plastisch chirurg, Rode Kruis Ziekenhuis, Beverwijk
  • Dr. C.G.B. Maathuis, revalidatiearts, Centrum voor Revalidatie Universitair Medisch Centrum, Groningen
  • Dr. H. van de Meent, revalidatiearts, Universitair Medisch Centrum St. Radboud, Nijmegen
  • Mw. drs. A. Meester, revalidatiearts, Academisch Medisch Centrum, Amsterdam
  • E. Rameckers MRes, kinderfysiotherapeut SRL, locatie Franciscusoord, Valkenburg
  • Dr. J.A. van der Sluijs, orthopedisch chirurg, Vrije Universiteit Medisch Centrum, Amsterdam
  • Mw. prof.dr. B.C.M. Smits-Engelsman, kinderfysiotherapeut, Universitair Medisch Centrum St. Radboud, Nijmegen
  • Mw. drs. L.A.W.M. Speth, kinderrevalidatiearts SRL, locatie Franciscusoord, Valkenburg

Belangenverklaringen

Er zijn geen voor deze richtlijn relevante relaties van werkgroepleden met farmaceutische en/of hulpmiddelenindustrie gemeld.

Inbreng patiëntenperspectief

Het perspectief van patiënten over de zorg rondom een aandoening vormt een waardevolle en essentiële aanvulling in een richtlijn. Daarom was een vertegenwoordiger van de Vereniging van Motorisch Gehandicapten en hun Ouders (BOSK) afgevaardigd in de werkgroep. Daarnaast hebben de landelijke werkgroepen ‘Volwassenen met Cerebrale Parese’ en ‘Ouders van kinderen met Cerebrale Parese’ als focusgroep bijgedragen aan module ‘Ouderbeleving ten aanzien van ziektebeeld Cerebrale Parese’ en submodules ‘Belang van ouderondersteuning’, ‘Interventies voor ouders’ en ‘Belang van trajectbegeleiding’ (Organisatie van zorg bij CP).

Methode ontwikkeling

Evidence based

Implementatie

In de verschillende fasen van de richtlijnontwikkeling is zoveel mogelijk rekening gehouden met de implementatie van de richtlijn en de daadwerkelijke uitvoerbaarheid van de aanbevelingen. De richtlijn wordt verspreid onder alle relevante beroepsgroepen en ziekenhuizen. Ook wordt een samenvatting van de richtlijn ter publicatie aangeboden aan het Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde en zal er in verschillende specifieke vaktijdschriften aandacht worden besteed aan de richtlijn. Daarnaast wordt de integrale tekst van de richtlijn op de CBO-website geplaatst.

Werkwijze

Gezien de omvang van het werk werd een aantal subgroepen gevormd met vertegenwoordigers van relevante disciplines. Daarnaast zorgde een redactieteam, bestaande uit de voorzitter, twee werkgroepleden en de adviseurs van het CBO, voor de coördinatie en onderlinge afstemming van de subgroepen. De werkgroep heeft gedurende een periode van ongeveer twee en een half jaar gewerkt aan de tekst voor de conceptrichtlijn. De werkgroepleden schreven afzonderlijk of in de subgroepen teksten die tijdens plenaire vergaderingen werden besproken en na verwerking van de commentaren werden geaccordeerd. De voltallige werkgroep is 28 maal bijeen geweest om de resultaten van de subgroepen in onderling verband te bespreken. De teksten van de subgroepen zijn door het redactieteam samengevoegd en op elkaar afgestemd tot één document: de conceptrichtlijn. Deze werd op 7 september 2006 op een landelijke richtlijnbijeenkomst gepresenteerd voor commentaar. Daarnaast is de conceptrichtlijn via websites van het Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO en beroepsverenigingen voorgelegd aan alle leden van de betrokken disciplines. Na verwerking van het commentaar is de definitieve richtlijn op 9 oktober 2006 door de voltallige werkgroep vastgesteld en ter autorisatie naar de relevante beroepsverenigingen gestuurd.

 

Wetenschappelijke bewijsvoering

De richtlijn is voor zover mogelijk gebaseerd op bewijs uit gepubliceerd wetenschappelijk onderzoek. Relevante artikelen werden gezocht door het verrichten van systematische zoekacties in de Cochrane library, Medline, Embase, Cinahl en Psychinfo. Hierbij werd de taal gelimiteerd tot Engels, Duits, Frans en Nederlands. Daarnaast werden handmatige zoekacties verricht. Er werd gezocht vanaf 1990 tot en met december 2005, zie zoekverantwoording voor de gebruikte zoekstrategie.

 

Belangrijke selectiecriteria hierbij waren: vergelijkend onderzoek met hoge bewijskracht, zoals meta-analyses, systematische reviews, randomized controlled trials (RCTs) en controlled trials (CTs). Waar deze niet voorhanden waren, werd verder gezocht naar vergelijkend cohortonderzoek, vergelijkende patiënt-controle studies of niet vergelijkend onderzoek.

 

De kwaliteit van deze artikelen werd door de werkgroepleden beoordeeld aan de hand van ‘evidence-based richtlijnontwikkeling’ (EBRO)-beoordelingsformulieren. Artikelen van matige of slechte kwaliteit werden uitgesloten. Na deze selectie bleven de artikelen over die als onderbouwing bij de verschillende conclusies in de richtlijn staan vermeld. De geselecteerde artikelen zijn vervolgens gegradeerd naar de mate van bewijs, waarbij de volgende indeling is gebruikt (zie tabel 1). De mate van bewijskracht en niveau van bewijs zijn in de conclusies van de verschillende hoofdstukken weergegeven. De belangrijkste literatuur waarop de conclusies zijn gebaseerd is daarbij vermeld.

 

Tabel 1. Indeling van de literatuur naar de mate van bewijskracht

Niveau: Voor artikelen betreffende: interventie (preventie of therapie)

A1

systematische reviews die tenminste enkele onderzoeken van A2-niveau betreffen, waarbij de resultaten van afzonderlijke onderzoeken consistent zijn;

A2

gerandomiseerd vergelijkend klinisch onderzoek van goede kwaliteit (gerandomiseerde, dubbelblind gecontroleerde trials) van voldoende omvang en consistentie;

B

gerandomiseerde klinische trials van matige kwaliteit of onvoldoende omvang of ander vergelijkend onderzoek (niet-gerandomiseerd, vergelijkend cohortonderzoek, patiënt-controle-onderzoek);

C

niet-vergelijkend onderzoek;

D

mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden.

 

Niveau: Voor artikelen betreffende: diagnostiek

A1

onderzoek naar de effecten van diagnostiek op klinische uitkomsten bij een prospectief gevolgde goed gedefinieerde patiëntengroep met een tevoren gedefinieerd beleid op grond van de te onderzoeken testuitslagen, of besliskundig onderzoek naar de effecten van diagnostiek op klinische uitkomsten, waarbij resultaten van onderzoek van A2-niveau als basis worden gebruikt en voldoende rekening wordt gehouden met onderlinge afhankelijkheid van diagnostische tests;

A2

onderzoek ten opzichte van een referentietest, waarbij van tevoren criteria zijn gedefinieerd voor de te onderzoeken test en voor een referentietest, met een goede beschrijving van de test en de onderzochte klinische populatie; het moet een voldoende grote serie van opeenvolgende patiënten betreffen, er moet gebruikgemaakt zijn van tevoren gedefinieerde afkapwaarden en de resultaten van de test en de 'gouden standaard' moeten onafhankelijk zijn beoordeeld. Bij situaties waarbij multipele, diagnostische tests een rol spelen, is er in principe een onderlinge afhankelijkheid en dient de analyse hierop te zijn aangepast, bijvoorbeeld met logistische regressie;

B

vergelijking met een referentietest, beschrijving van de onderzochte test en populatie, maar niet de kenmerken die verder onder niveau A staan genoemd;

C

niet-vergelijkend onderzoek;

D

mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden.

 

Niveau van de conclusies op basis van het bewijs

1

1 systematische review (A1) of tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau A2;

2

1 onderzoek van niveau A2 of tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau B;

3

1 onderzoek van niveau B of C;

4

mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden.

 

Totstandkoming van de aanbevelingen

Voor het komen tot een aanbeveling zijn er naast het wetenschappelijk bewijs vaak andere aspecten van belang, bijvoorbeeld: patiëntenvoorkeuren, beschikbaarheid van speciale technieken of expertise, organisatorische aspecten, maatschappelijke consequenties of kosten. Deze aspecten worden besproken na de ‘Conclusie’ in de ‘Overige overwegingen’. Hierin wordt de conclusie op basis van de literatuur in de context van de dagelijkse praktijk geplaatst en vindt een afweging plaats van de voor- en nadelen van de verschillende beleidsopties. De uiteindelijk geformuleerde aanbeveling is het resultaat van het beschikbare bewijs in combinatie met deze overwegingen.

Het volgen van deze procedure en het opstellen van de richtlijn in dit format heeft als doel de transparantie van de richtlijn te verhogen. Het biedt ruimte voor een efficiënte discussie tijdens de werkgroepvergaderingen en vergroot bovendien de helderheid voor de gebruiker van de richtlijn.

Zoekverantwoording

Zoekacties zijn opvraagbaar. Neem hiervoor contact op met de Richtlijnendatabase.

Volgende:
Behandeling communicatie en mondmotoriek CP