Selectieve dorsale rhizotomie
Uitgangsvraag
Wat is de waarde van selectieve dorsale rhizotomie (SDR) bij kinderen met Cerebrale Parese (CP)?
Aanbeveling
Overweeg SDR ter vermindering van spasticiteit bij ambulante kinderen met een bilaterale spastische parese (GMFCS I-III) die voldoen aan de eerdergenoemde in- en exclusiecriteria.
Overweeg SDR ter vermindering van spasticiteit en verbetering van zorg bij niet-ambulante kinderen met bilaterale spastische parese (GMFCS IV-V).
Verwijs potentiële patiënten (GMFSC I-V) laagdrempelig naar het Amsterdam UMC ter beoordeling van de mogelijkheid tot SDR.
Overwegingen
Voor- en nadelen van de interventie en de kwaliteit van het bewijs
Het doel van deze uitgangsvraag was om te achterhalen wat de effectiviteit is van selectieve dorsale rhizotomie (SDR) vergeleken met standaardzorg in de behandeling van kinderen met CP. Hiervoor is een systematisch literatuuronderzoek verricht. In totaal zijn er twee studies gevonden die SDR gecombineerd met fysiotherapie vergeleken met enkel fysiotherapie. De bewijskracht voor de kritieke uitkomstmaat mobiliteit is beoordeeld als zeer laag. De bewijskracht was zeer laag vanwege methodologische beperkingen inclusief een niet-gerandomiseerd design en kleine onderzoekspopulaties. Het effect van SDR op de uitkomstmaten blijft erg onzeker. Derhalve kunnen er op basis van de huidige literatuur geen eenduidige conclusies worden getrokken over de effectiviteit van SDR in de behandeling van kinderen met CP. De bewijskracht voor de uitkomstmaten dagelijkse activiteit/zelfzorg, spiertonus, ICF en complicaties kon niet worden beoordeeld omdat er geen studies gevonden zijn die deze uitkomstmaten rapporteren. Deze vraag blijft dus onbeantwoord.
De lage deelnemersaantallen worden veroorzaakt doordat deze behandeling voor een selecte patiëntengroep ingezet kan worden. In de GRADE systematiek wordt er in deze gevallen niet minder streng omgegaan met de beoordeling van het domein imprecisie. De werkgroep is van mening dat, ondanks de lage patiëntaantallen, er voldoende bewijs is om te stellen dat een SDR positief is in vergelijking met standaardzorg. De overall bewijskracht van de literatuurconclusies is laag, waarmee er middels de GRADE systematiek geen duidelijke richting gegeven kan worden aan de besluitvorming. Aangezien de werkgroep van mening is dat dit de sterkste evidentie is die we voor deze zeldzame aandoening (en behandeling) kunnen krijgen, hecht de werkgroep wel veel waarde aan de gevonden effecten in de literatuur (in het voordeel van de interventie SDR).
De bestaande literatuur over de effectiviteit van SDR is vooral gericht op ambulante kinderen (GMFCS I-III). De gevonden artikelen in de huidige search beslaan ook deze patiëntengroep. De invloed van SDR bij niet-ambulante kinderen (GMFCS IV-V), waarbij de mate van verzorgbaarheid en daarbij de kwaliteit van level voor zowel patiënt als verzorgenden zeer belangrijk is, is nog onvoldoende onderzocht.
De aanbevelingen uit de vorige richtlijn uit 2015 over dit onderwerp zijn gebaseerd op drie RCT’s (McLaughlin, 1998; Wright, 1998; Steinbok, 1997). Deze RCT’s zijn in het huidige literatuuronderzoek niet naar voren gekomen aangezien de artikelen van oudere data zijn. Toch blijft de uitkomst van deze RCT’s belangrijk. In die studies werden kinderen vanaf drie jaar geïncludeerd, en werden kinderen met GMFCS V geëxcludeerd.
Twee van de drie RCT’s toonden een significante verbetering op de GMFM-88 ten opzichte van de controlegroep. Deze twee studies toonden ook een toename van de loopvaardigheid en afname van het gebruik van loophulpmiddelen in de SDR-groep (Wright, 1998; Steinbok, 1997). Geconcludeerd werd dat binnen een jaar na SDR het activiteitenniveau, gemeten met de GMFM-88, significant verbetert bij een selecte groep kinderen tot 8 jaar met een bilaterale bewegingsstoornis bij CP. Deze strikte selectiecriteria betroffen:
- Leeftijd 4-10 jaar;
- Bilaterale spastische parese, geen dyskinesie of ataxie aanwezig;
- MRI van het brein beschikbaar ter verificatie van de diagnose CP;
- Goede rompbalans;
- Geen ernstige contracturen van de onderste extremiteiten (<10 graden artrogene extensiebeperking) of ossale rotatiedeformiteiten;
- Vermogen tot geïsoleerd willekeurig bewegen in de onderste extremiteiten;
- Goede spierkracht (kniehoogstandloop, squattest 8x mogelijk), spasticiteit in 6 grote spiergroepen;
- Therapie na operatie realiseerbaar (frequentie 5x per week 45-60 minuten fysiotherapie, als het kind weer in het dagelijks leven gaat lopen wordt dit geleidelijk afgebouwd, spierkrachtverbetering treedt op tot 12-18 maanden na operatie). Dit vereist een stabiele thuissituatie met voldoende draagkracht;
- Goede coöperatie en communicatie mogelijk.
Zoals hierboven vermeld is het effect van SDR bij niet-ambulante kinderen (GMFCS IV-V), nog onvoldoende onderzocht. Er zijn geen RCTs beschikbaar voor dit onderwerp. Wel is er een systematic review uit 2019 waarin intrathecale baclofenpomp (ITB) en SDR worden vergeleken voor niet ambulante kinderen. 27 studies werden geïncludeerd. De auteurs vonden dat zowel ITB als SDR de spasticiteit kan verminderen en de grove motoriek kan verbeteren in deze niet-ambulante CP-populatie. Het complicatiepercentage was duidelijk hoger na ITB (ongeveer 1 complicatie per patiëntjaar) versus SDR (ongeveer 20% complicatiepercentage) (Davidson, 2019).
De werkgroep is van mening dat SDR volgens de huidige kennis tot een positief resultaat leidt voor kinderen die volgens de huidige selectiecriteria (zoals hierboven beschreven) voor SDR in aanmerking komen. Voor de overige groep, kinderen die volgens de selectiecriteria niet in aanmerking komen voor SDR, blijft het vooralsnog onduidelijk.
Waarden en voorkeuren van patiënten (en evt. hun verzorgers)
Momenteel wordt SDR in Nederland in één academisch centrum verricht. Aangezien er strikte selectie- en exclusiecriteria gelden, is het van belang dat de indicatiestelling multidisciplinair plaatsvindt. Hierbij is aanwezigheid van een (kinder)revalidatiearts, (kinder)neuroloog en (kinder)neurochirurg essentieel. Centralisatie is voor een dergelijk gespecialiseerde ingreep gewenst gezien de benodigde ervaring en kennis en de geringe aantallen patiënten die voor SDR in aanmerking komen.
Zoals bij iedere invasieve chirurgische behandeling kunnen ook na SDR-complicaties optreden. Potentiële complicaties gerelateerd aan de ingreep zijn wondinfectie, liquorlekkage en meningitis. Deze complicaties zijn zeldzaam (Davidson, 2019). Belangrijk is dat de ingreep plaats vindt onder intra-operatieve neuromonitoring om te beoordelen welk deel van de sensibele rootlets wordt doorgenomen, maar ook om motorische uitval en incontinentie postoperatief te voorkomen. Op langere termijn kunnen wervelkolomdeformiteiten optreden (Wheelwright, 2020).
Na de operatie volgt een intensieve periode met fysiotherapie en orthesebeleid. Aangezien SDR een invasieve, onomkeerbare ingreep is, waarna een intensief revalidatietraject volgt, is voldoende motivatie van de patiënt en zijn of haar omgeving cruciaal. In het traject van besluitvorming om deze ingreep te ondergaan staat ‘shared decision making’ tussen behandelteam, patiënt en zijn/haar naasten dus voorop. De informatievoorzining aan patiënten en ouders dient hierbij passend en begrijpelijk te zijn, met voldoende tijd voor vragen.
Aangezien SDR vanaf het einde van de 20ste eeuw steeds meer als behandeling uitgevoerd wordt, kunnen de lange termijneffecten (> 10 jaar follow-up) steeds beter onderzocht worden. De uitkomsten hiervan zijn wisselend, maar laten over het algemeen een gunstig effect zien van SDR op het motorisch functioneren op lange termijn (Langerak, 2009; Daunter, 2017; Tedroff, 2020)
Kosten (middelenbeslag)
Een SDR gaat gepaard met kosten door een eenmalige operatie met ziekenhuisopname, alsmede een periode van intensieve begeleiding na de operatie. Het doel van de operatie is afname van spasticiteit, verbetering van mobiliteit, en afname van tijdelijke spasticiteitsbehandelingen (zoals botulinetoxine). Daarnaast is het aannemelijk dat geopereerde kinderen op volwassen leeftijd meer kansen hebben doordat zij wat betreft mobiliteit dichter bij hun leeftijdgenoten zonder CP komen. Voor de niet-ambulante kinderen met CP die een SDR ondergaan kan vanuit een maatschappelijk economisch perspectief verwacht worden dat verbetering van de verzorgbaarheid van het kind leidt tot afname van de zorgzwaarte voor ouders en verzorgenden. Dit kan resulteren in een afname van het aantal benodigde verzorgenden, of een afname van tijd die besteed wordt aan verzorging.
Aanvaardbaarheid, haalbaarheid en implementatie
Aangezien weinig patiënten in Nederland in aanmerking komen voor SDR en de ingreep gecentraliseerd is, is het van belang dat voor alle potentiële patiënten de ingreep overwogen wordt. Belangrijk is dat zorgverleners die patiënten met CP behandelen kennis hebben van de mogelijkheid tot SDR. Het laagdrempelig verwijzen naar een gespecialiseerd ziekenhuis ter evaluatie van de mogelijkheid tot SDR zal resulteren in een gelijke toegang tot de interventie voor alle potentiële patiënten. In Nederland is deze zorg gecentraliseerd in het Amsterdam UMC. De polikliniek revalidatiegeneeskunde heeft een multidisciplinair spreekuur waar patiënten worden beoordeeld. Er is voldoende capaciteit om alle kinderen met een indicatie tot SDR te behandelen in één academisch centrum. Deze ingreep en het natraject worden volledig vergoed.
Rationale van de aanbeveling: weging van argumenten voor en tegen de interventies
De bewijslast voor SDR is in de gevonden studies (zeer) laag. Dit heeft grotendeels te maken met de kwaliteit van de uitgevoerde studies en het lage aantal geïncludeerde patiënten. Uit jarenlange ervaring en expert opinion adviseren wij om SDR te overwegen bij een geselecteerde groep patiënten. Indicatiestelling dient plaats te vinden in een multidisciplinaire setting om de voor- en nadelen van de therapie zorgvuldig te wegen.
Onderbouwing
Achtergrond
SDR is een invasieve chirurgische behandeling voor kinderen met CP. De behandeling is gericht op vermindering van spasticiteit aan de benen. In de vorige versie van de richtlijn is het effect van een SDR op mobiliteit beschreven. Geconcludeerd werd dat binnen een jaar na SDR het activiteitenniveau, gemeten met de GMFM 88, significant verbetert bij een selecte groep van kinderen tot 8 jaar met een bilaterale spasticiteit bij CP. Het ging hierbij vooral om ambulante kinderen. Voor de nieuwe versie van de richtlijn is er behoefte aan specifieke adviezen voor kinderen met GMFCS I – III en de ernstiger aangedane kinderen (GMFCS IV en V). Naast mobiliteit zijn dagelijkse activiteiten en verzorging ook belangrijke uitkomstmaten om het effect van een SDR te beoordelen. Tot slot hebben ouders en zorgverleners behoefte aan een advies ten aanzien van chirurgische techniek, aangezien er een trend is naar minder invasieve benaderingen (single level SDR).
Conclusies
1. Mobility (crucial)
|
Very low GRADE |
The evidence is very uncertain about the effect of SDR plus physical therapy on mobility when compared with physical therapy alone in children with CP.
Source: Engsberg, 2006. |
2. ROM (important)
|
Very low GRADE |
The evidence is very uncertain about the effect of SDR plus physical therapy on ROM when compared with physical therapy alone in children with CP.
Source: Graubert, 2000; Engsberg, 2006. |
3. Strength (important)
|
Very low GRADE |
The evidence is very uncertain about the effect of SDR plus physical therapy on strength when compared with physical therapy alone in children with CP.
Source: Engsberg, 2006. |
4. Daily activity/care (important), 5. Muscle tone (important), 6. ICF (important), 7. Complications (important)
|
no GRADE |
No evidence was found regarding the effect of SDR on daily activity/care, muscle tone, ICF, and complications compared with care as usual in children with CP.
Source: - |
Samenvatting literatuur
Description of studies
Graubert (2000) conducted a prospective randomized controlled clinical trial to evaluate the effectiveness of SDR plus physical therapy compared to physical therapy alone. A total of 32 children aged 3-18 years with a diagnosis of spastic diplegia and the ability to ambulate with or without an assistive device were included. Participants were randomly assigned to the intervention group (n=18, mean age: 6.5 years [range, 3.25-14.5]), or the control group (n=14, mean age: 7.4 years [range, 3-17.5]). Children in the intervention group underwent SDR followed by intensive physical therapy, whereas children in the control group received intensive physical therapy only. Both groups followed the same physical therapy regime, consisting of 4 weeks with 10 hours of therapy a week, 5 months with 4-5 hours of therapy a week, and finally 6 months with 1-3 hours of therapy a week. The study reported the following outcome measure: ROM (important).
Engsberg (2006) performed a comparative study to compare multidimensional outcomes in children with CP undergoing SDR followed by intensive physical therapy with children undergoing intensive physical therapy only. Participants for the intervention group were recruited through the SDR clinic at Washington University and had to be an acceptable candidate for SDR. Participants for the control group were recruited by local and national advertisements and had the option to have an SDR after participation in the control group. In total, 68 children with spastic diplegic CP were included. Participants were assigned to either the intervention group (n=31, mean age ±SD: 9.0 ± 5.3 years, %male: 48.4%) or the control group (n=37, mean age ±SD: 9.7 ± 4.5 years, %male: 51.4%). Physical therapy was the same for both groups and consisted of four sessions per week for 8 months, followed by three sessions per week for an additional 12 months. The study reported the following outcome measures: mobility (critical), ROM (important) and strength (important).
Results
1. Mobility
Engsberg (2006) reported on mobility, assessed using the Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88). All 88-items were scored using a 4-point Likert scale from ‘0 = does not initiate’ to ‘3 = completes’ with higher scores indicating better gross motor function.
- 8 months postintervention, the authors reported a mean ± SD total percentage score of 88 ± 9 for the SDR-PT group (n=31) and 90 ± 7 for the PT-only group (n=37). Mean difference was 2 (95%CI -5.89 to 1.89) in favor of the PT-only group. This difference was considered not clinically relevant.
- 20 months postintervention, the authors reported a mean ± SD total percentage score of 92 ± 8 for the SDR-PT group (n=29) and 91 ± 7 for the PT-only group (n=36). Mean difference was 1 (95%CI -2.70 to 4.70) in favor of the SDR-PT group. This difference was considered not clinically relevant.
2. ROM
Two studies reported on ROM (Graubert, 2000; Engsberg, 2006).
Graubert (2000) reported on the mean change in ROM from baseline to 1 year posttreatment. Results are displayed in Table 2 below. Due to the lack of baseline values and inability to calculate effect measures, clinical relevance could not be assessed.
Table 2: Mean changes in ROM from baseline to 1 year posttreatment.
|
Joint |
Mean change ±SD |
|
|
SDR-PT |
PT-only |
|
|
Ankle dorsiflexion stance |
8.05 ± 11.55 |
-0.47 ± 4.85 |
|
Ankle dorsiflexion swing |
4.10 ± 9.75 |
-3.85 ± 6.97 |
|
Foot progression |
-12.15 ± 13.55 |
1.07 ± 14.60 |
|
Hip abduction stance |
5.61 ± 3.42 |
-1.38 ± 1.40 |
|
Hip extension stance |
-8.58 ± 10.95 |
-0.56 ± 9.28 |
|
Knee extension stance |
-10.89 ± 14.79 |
-1.06 ± 7.63 |
|
Knee flexion swing |
-1.37 ± 12.00 |
-2.29 ± 6.57 |
|
Pelvic tilt |
-2.27 ± 10.35 |
-1.70 ± 6.40 |
|
Abbreviations: PT = physical therapy; SD = standard deviation; SDR = selective dorsal rhizotomy. |
||
Engsberg (2006) reported on mean ± SD gait kinematics scores 20 months postintervention. Results are displayed in Table 3 below.
Table 3: Results on ROM 20 months posttreatment.
|
Gait kinematics variable (°) |
SDR-PT |
PT-only |
Mean difference (95%CI) |
Clinically relevant (yes/no) |
|
20 months |
20 months |
|||
|
Ankle dorsiflexor/plantar flexor ROM |
16 ± 4 |
20 ± 5 |
-4.00 (-6.19 to -1.81) |
No |
|
Knee flexion/extensor ROM |
52 ± 13 |
61 ± 4 |
-9.00 (-13.91 to -4.09) |
No |
|
Hip flexion/extensor ROM |
46 ± 8 |
40 ± 4 |
6.00 (2.81 to 9.19) |
No |
|
Pelvic tilt ROM |
6 ± 3 |
3 ± 1 |
3.00 (1.86 to 4.14) |
Yes |
|
Pelvis rotation ROM |
18 ± 4 |
11 ± 6 |
7.00 (4.56 to 9.44) |
Yes |
|
Trunk rotation ROM |
12 ± 7 |
5 ± 2 |
7.00 (4.37 to 9.63) |
No |
|
Extensor foot progression angle |
-9 ± 15 |
-9 ± 5 |
0.00 (-5.70 to 5.70) |
No |
|
Values are provided as mean ± SD. Abbreviations: CI = confidence interval; PT = physical therapy; ROM = range of motion; SDR = selective dorsal rhizotomy. |
||||
3. Strength
Engsberg (2006) reported on strength, defined as the maximum active resultant torque-generating capacity that the child could produce. Results on maximum strength (torque) scores 20 months posttreatment are presented in Table 4.
Table 4: Results on strength 20 months posttreatment
|
Maximum strength (nm/kg) |
SDR-PT |
PT-only |
Mean difference (95%CI) |
Clinically relevant (yes/no) |
|
20 months |
20 months |
|||
|
Ankle plantar flexor |
0.51 ± 0.30 |
0.37 ± 0.28 |
0.14 (-0.00 to 0.28) |
No |
|
Ankle dorsiflexor |
0.24 ± 0.10 |
0.22 ± 0.09 |
0.02 (-0.03 to 0.07) |
No |
|
Knee flexor |
0.64 ± 0.28 |
0.66 ± 0.31 |
-0.02 (-0.16 to 0.12) |
No |
|
Knee extensor |
1.14 ± 0.42 |
1.06 ± 0.48 |
0.08 (-0.14 to 0.30) |
No |
|
Hip abductor |
0.59 ± 0.25 |
0.61 ± 0.30 |
-0.02 (-0.15 to 0.11) |
No |
|
Hip adductor |
0.76 ± 0.29 |
0.93 ± 0.35 |
-0.17 (-0.33 to -0.01) |
No |
|
Values are provided as mean ± SD. Abbreviations: CI = confidence interval; PT = physical therapy; SDR = selective dorsal rhizotomy. |
||||
4. Daily activity/care, 5. Muscle tone, 6. ICF, 7. Complications
None of the studies reported on daily activity/care, muscle tone, ICF, and complications.
Level of evidence of the literature
1. Mobility
The level of evidence regarding mobility was downgraded by three levels to very low because of the non-randomized design of the study that provided the evidence (risk of bias: -2) and the low number of included patients (imprecision: -1).
2. ROM
The level of evidence regarding ROM was downgraded by three levels to very low because of methodological shortcomings and the non-randomized design of one study (risk of bias: -2) and due to heterogeneity in outcome measure reporting, wide confidence intervals of individual studies, and the low number of included patients (imprecision: -1).
3. Strength
The level of evidence regarding strength was downgraded by three levels to very low because of the non-randomized design of the study that provided the evidence (risk of bias: -2) and due to the wide confidence intervals of individual studies and the low number of included patients (imprecision: -1).
4. Daily activity/care, 5. Muscle tone, 6. ICF, 7. Complications
None of the studies reported on the outcome measures daily activity/care, muscle tone, ICF, and complications and could therefore not be graded.
Zoeken en selecteren
A systematic review of the literature was performed to answer the following question:
Wat is the effect of selective dorsal rhizotomy (SDR) on mobility, daily activity/care, ROM, muscle tone, strength, ICF classification and complications in children with Cerebral Palsy (CP)?
| P: | Children with CP |
| I: | Selective dorsal rhizotomy (SDR) |
| C: | Care as usual: botox, baclofen (oral of baclofen pump) or nothing |
| O: | Mobility, daily activity/care, ROM, muscle tone, strength, ICF, complications (all focused on the lower extremity) |
Relevant outcome measures
The guideline development group considered mobility as critical outcome measures for decision making and daily activity/care, ROM, muscle tone, strength, ICF, and complications as important outcome measures for decision making.
A priori, the working group did not define the important outcome measures but used the definitions used in the studies. Mobility had to be assessed by using GMFM.
The working group defined the following differences as a minimally clinically (patient) important difference:
- Mobility: displayed in the table below
Table 1: minimum change scores needed for minimally clinically important difference of medium (0.5) or large (0.8) effect size, by GMFCS level and overall (adapted from international guideline; Jackman, 2021
Outcome tool
GMFCS I
GMFCS II
GMFCS III
Overall
MCID medium (0.5)
MCID large (0.8)
MCID medium (0.5)
MCID large (0.8)
MCID medium (0.5)
MCID large (0.8)
MCID medium (0.5)
MCID large (0.8)
GMFM-88 dimension D
2.4
3.8
3.3
5.3
1.5
2.4
1.2
1.8
GMFM-88 dimension E
4.0
6.5
2.8
4.5
1.8
3.0
1.6
2.6
GMFM-66
1.7
2.7
1.0
1.5
0.7
1.2
0.8
1.3
GMFM-88 total score: >4% point difference (Buckon, 2001) - Muscle tone: A difference of ≥25% in Tardieu score compared to baseline values has been described to be clinically significant (Bonouvrié, 2013). For the modified Ashworth scale, a difference of 0.48 was considered clinically relevant.
In all other cases, the working group defined a 25% difference for dichotomous outcomes (0.8 ≥ RR ≥ 1.25) and 0.5 SD for continuous outcomes as a minimal clinically (patient) important difference.
Search and select (Methods)
The databases Medline (via OVID) and Embase (via Embase.com) were searched with relevant search terms until 23 February 2023. The detailed search strategy is depicted under the tab Methods. The systematic literature search resulted in 332 hits. Studies were selected based on the following criteria:
- Systematic reviews (searched in at least two databases, and detailed search strategy, risk of bias assessment and results of individual studies available) or randomized controlled trials;
- Studies including children (<18 years) with CP;
- Studies published after 2000;
- Studies with a follow-up period of at least 1 year;
- Studies including >20 participants;
- Full-text English language publication;
- Studies according to the PICO.
Thirteen studies were initially selected based on title and abstract screening. After reading the full text, eleven studies were excluded (see the table with reasons for exclusion under the tab Methods), and two studies (Graubert, 2000; Engsberg, 2006) were included.
Results
Two studies were included in the analysis of the literature. Important study characteristics and results are summarized in the evidence tables. The assessment of the risk of bias is summarized in the risk of bias tables.
Referenties
- Daunter AK, Kratz AL, Hurvitz EA. Long-term impact of childhood selective dorsal rhizotomy on pain, fatigue, and function: a case-control study. Dev Med Child Neurol. 2017 Oct;59(10):1089-1095. doi: 10.1111/dmcn.13481. Epub 2017 Jun 15. PMID: 28617943; PMCID: PMC5610610.
- Davidson B, Schoen N, Sedighim S, Haldenby R, Dalziel B, Breitbart S, Fehlings D, Milo-Manson G, Narayanan UG, Drake JM, Ibrahim GM. Intrathecal baclofen versus selective dorsal rhizotomy for children with cerebral palsy who are nonambulant: a systematic review. J Neurosurg Pediatr. 2019 Oct 18:1-9. doi: 10.3171/2019.8.PEDS19282. Epub ahead of print. PMID: 31628286.
- Engsberg JR, Ross SA, Collins DR, Park TS. Effect of selective dorsal rhizotomy in the treatment of children with cerebral palsy. J Neurosurg. 2006 Jul;105(1 Suppl):8-15. doi: 10.3171/ped.2006.105.1.8. PMID: 16871864; PMCID: PMC2423424.
- Graubert C, Song KM, McLaughlin JF, Bjornson KF. Changes in gait at 1 year post-selective dorsal rhizotomy: results of a prospective randomized study. J Pediatr Orthop. 2000 Jul-Aug;20(4):496-500. PMID: 10912607.
- Langerak NG, Lamberts RP, Fieggen AG, Peter JC, Peacock WJ, Vaughan CL. Functional status of patients with cerebral palsy according to the International Classification of Functioning, Disability and Health model: a 20-year follow-up study after selective dorsal rhizotomy. Arch Phys Med Rehabil. 2009 Jun;90(6):994-1003. doi: 10.1016/j.apmr.2008.11.019. PMID: 19480876.
- McLaughlin J, Bjornson KF, Astley SJ, GraubertC, Hays RM, Roberts TS, et al. Selective dorsal rhizotomy: efficacy and safety in an investigator-masked randomised clinical trial. Dev Med Child Neur 1998;40:220-32
- Steinbok P, Reiner AM, Beauchamp R, Armstrong RW, Cochrane DD. A randomised clinical trial to compare selective posterior rhizotomy plus physiotherapy with physiotherapy alone in children with spastic diplegic cerebral palsy. Dev Med Child Neur 1997;39:178-84.
- Tedroff K, Hägglund G, Miller F. Long-term effects of selective dorsal rhizotomy in children with cerebral palsy: a systematic review. Dev Med Child Neurol. 2020 May;62(5):554-562. doi: 10.1111/dmcn.14320. Epub 2019 Jul 24. PMID: 31342516; PMCID: PMC7187377.
- Wheelwright M, Selvey PJ, Steinbok P, Singhal A, Ibrahim G, Fallah A, Weil AG, Halvorson K, Tu A. Systematic review of spinal deformities following multi-level selective dorsal rhizotomy. Childs Nerv Syst. 2020 May;36(5):1025-1035. doi: 10.1007/s00381-019-04375-x. Epub 2019 Oct 8. PMID: 31595313.
- Wright FV, Sheil EMH, Drake JM, Wedge JH, Naumann S. Evaluation of selective dorsal rhizotomy for the reduction of spasticity in cerebral palsy: a randomized controlled trial. Dev Med Child Neur 1998;40:239-47.
Evidence tabellen
Evidence table
|
Study reference |
Study characteristics |
Patient characteristics |
Intervention (I) |
Comparison / control (C)
|
Follow-up |
Outcome measures and effect size |
Comments |
|
Graubert, 2000 |
Type of study: Prospective RCT
Setting and country: Children’s Hospital and Regional Medical Center of Seattle, Seattle, Washington, USA.
Funding and conflicts of interest: The study was funded by NIH grant #R01NS27867-04. Nothing is reported about possible conflicting interests. |
Inclusion criteria: - Age 3-18 years. - Diagnosis of spastic diplegia. - Ability to ambulate with or without an assistive device or the potential to do so. - Intellectual function at a 36-month-old level or higher.
Exclusion criteria: Not reported.
N total at baseline: 32 I: 18 C: 14
Important prognostic factors: Age (range): I: 6.5 years (3.25-14.5) C: 7.4 years (3-17.5)
Groups comparable at baseline? Yes. |
Describe intervention: Selective dorsal rhizotomy followed by intensive physical therapy (same as control group). |
Describe control: Intensive physical therapy alone, consisting of four weeks of therapy with ten hours each week, five months with four to five hours of therapy a week, and six months with one to three hours of therapy a week. |
Length of follow-up: 12 months
Loss-to-follow-up: Intervention: 0 Reasons: -
Control: 3 Reasons: study withdrawal (n=1), unable to return for analysis (n=1), no longer able to ambulate the required distance (n=1).
Incomplete outcome data: Not reported, except loss to follow-up as reported above. |
Outcome measures and effect sizes: ROM Mean change ± SD between baseline and 1-year posttreatment Ankle dorsiflexion stance I: 8.05 ± 11.55 C: -0.47 ± 4.85 Ankle dorsiflexion swing I: 4.10 ± 9.75 C: -3.85 ± 6.97 Foot progression I: -12.15 ± 13.55 C: 1.07 ± 14.60 Hip abduction stance I: 5.61 ± 3.42 C: -1.38 ± 1.40 Hip extension stance I: -8.58 ± 10.95 C: -0.56 ± 9.28 Knee extension stance I: -10.89 ± 14.79 C: -1.06 ± 7.63 Knee flexion swing I: -1.37 ± 12.00 C: -2.29 ± 6.57 Pelvic tilt I: -2.27 ± 10.35 C: -1.70 ± 6.40 |
Authors conclusion: Children with spastic diplegia who undergo SDR will have a significant decrease in spasticity and will show improvement in gait parameters. How changes in spasticity lead to perceived improvements in gait and function and which children will be likely to benefit from SDR remains unclear.
Limitations: - Broad range of variation in outcomes.
|
|
Engsberg, 2006 |
Type of study: Non-randomized trial
Setting and country: (SDR clinic at) Washington University St. Louis, St. Louis Children’s Hospital.
Funding and conflicts of interest: The study was supported by grant (R01NS35830) from the National Institute for Neurological Disorders and Stroke at the National Institutes of Health. Nothing reported about possible conflicting interests. |
Inclusion criteria: - Ambulatory children (>4 years) with spastic diplegic CP. - Participants for the SDR group had to be an acceptable candidate for SDR.
Exclusion criteria: - Children with motor deficits resulting from neurological injury or illness that began after the 1st month of life. - Children with malformations of the central nervous system. - Moderate to severe dystonia. - Athetosis. - Ataxia. - Severe cognitive delay. - Children whose parents reported that their children were unable to follow simple commands.
N total at baseline: 68 I: 31 C: 37
Important prognostic factors: Age ± SD: I: 9.0 ± 5.3 C: 9.7 ± 4.5
Sex (%male): I: 48.4% C: 51.4%
Groups comparable at baseline? Yes. |
Describe intervention: Selective dorsal rhizotomy followed by intensive physical therapy (same as control group). |
Describe control: Intensive physical therapy alone, consisting of four sessions per week for 8 months, followed by three sessions per week for an additional 12 months. Treatment was focused on the trunk and lower extremities, on strengthening, and on functional activities. |
Length of follow-up: 20 months
Loss-to-follow-up: Intervention: 6 Reasons: no SDR after initial testing (n=3), lack of cooperation (n=1), no contact after the initial visit (n=1), distance between the research site and the participants’ home (n=1).
Control: 3 Reasons: lack of cooperation (n=1), shunt malfunction (n=1), severe changes in scoliosis after the initial visit (n=1).
Incomplete outcome data: Not reported, except loss to follow-up as reported above.
|
Outcome measures and effect sizes: Mobility Measured using GMFM-88, 20 months postoperative mean percentage score I: 92 ± 8 C: 91 ± 7
ROM Postoperative (20 months) scores Ankle DF/PF ROM I: 16 ± 4 C: 19 ± 7 Knee flex/ext ROM I: 52 ± 13 Hip flex/ext ROM I: 46 ± 8 Pelvic tilt ROM I: 6 ± 3 Pelvis rot ROM I: 18 ± 4 C: 18 ± 7 Trunk rot ROM I: 12 ± 7 C: 12 ± 6
Strength Postoperative (20 months) maximum strength scores Ankle plantar flexor I: 0.51 ± 0.30 C: 0.37 ± 0.28 Ankle dorsiflexor I: 0.24 ± 0.10 C: 0.22 ± 0.09 Knee flexor I: 0.64 ± 0.28 C: 0.66 ± 0.31 Knee extensor I: 1.14 ± 0.42 C: 1.06 ± 0.48 Hip abductor I: 0.59 ± 0.25 C: 0.61 ± 0.30 Hip adductor I: 0.76 ± 0.29 C: 0.93 ± 0.35 |
Authors conclusion: SDR is an effective treatment for children with spastic diplegic CP, improving strength, gait speed, kinematics and overall gross motor function.
Limitations: - Non-randomized design
|
Risk of bias table
|
Study reference |
Was the allocation sequence adequately generated? |
Was the allocation adequately concealed? |
Blinding: Was knowledge of the allocated interventions adequately prevented? Were patients/healthcare providers/data collectors/outcome assessors/data analysts blinded? |
Was loss to follow-up (missing outcome data) infrequent? |
Are reports of the study free of selective outcome reporting? |
Was the study apparently free of other problems that could put it at a risk of bias? |
Overall risk of bias If applicable/necessary, per outcome measure |
|
Graubert, 2000 |
Probably yes
Reason: Randomization was performed in a 1:1 ratio using a block (size 4) design. This was performed by a statistician not involved in clinical aspects of the study. Other investigators were masked to cell size. Stratification was performed by age and ambulatory status. |
Probably yes
Reason: Sealed envelopes were used. |
Definitely yes
Reason: Single (investigator)-blinded trial. Sham surgery was deemed unethical, which prevented the use of a double-masked design. |
Probably yes
Reason: Three participants were lost to follow-up in the control group. Not related to the study intervention. |
Probably yes
Reason: No study protocol available, but no specific reasons to doubt that the reports are free of selective outcome reporting. |
Definitely yes
Reason: No other problems reported. |
Some concerns |
|
Engsberg, 2006 |
Definitely no
Reason: Non-randomized |
Definitely no
Reason: Non-randomized |
Definitely no
Reason: Nothing is reported about blinding of the participants and/or investigators. |
Definitely no
Reason: 9/77 (12%) children were lost to follow-up. |
No information
Reason: No protocol available. |
Probably yes
Reason: No other problems reported. |
HIGH |
Table of excluded studies
|
Reference |
Reason for exclusion |
|
Davidson B, Schoen N, Sedighim S, Haldenby R, Dalziel B, Breitbart S, Fehlings D, Milo-Manson G, Narayanan UG, Drake JM, Ibrahim GM. Intrathecal baclofen versus selective dorsal rhizotomy for children with cerebral palsy who are nonambulant: a systematic review. J Neurosurg Pediatr. 2019 Oct 18:1-9. doi: 10.3171/2019.8.PEDS19282. Epub ahead of print. PMID: 31628286. |
Includes only one relevant study (Silva, 2012), but this is a non-randomized study that reports wrong outcomes (hip dislocation, secondary hip containment). |
|
Grunt S, Becher JG, Vermeulen RJ. Long-term outcome and adverse effects of selective dorsal rhizotomy in children with cerebral palsy: a systematic review. Dev Med Child Neurol. 2011 Jun;53(6):490-8. doi: 10.1111/j.1469-8749.2011.03912.x. Epub 2011 Apr 19. PMID: 21518341. |
Includes only one relevant study (Lundkvist, 2006), but this is a non-randomized study that reports wrong outcome (surgical intervention). |
|
Kakodkar P, Girgis H, Nabhan P, Chee SS, Tu A. Efficacy of Selective Dorsal Rhizotomy and Intrathecal Baclofen Pump in the Management of Spasticity. Adv Tech Stand Neurosurg. 2022;45:379-403. doi: 10.1007/978-3-030-99166-1_13. PMID: 35976458. |
Unclear which data is derived from which individual study. |
|
Kudva A, Abraham ME, Gold J, Patel NA, Gendreau JL, Herschman Y, Mammis A. Intrathecal baclofen, selective dorsal rhizotomy, and extracorporeal shockwave therapy for the treatment of spasticity in cerebral palsy: a systematic review. Neurosurg Rev. 2021 Dec;44(6):3209-3228. doi: 10.1007/s10143-021-01550-0. Epub 2021 Apr 19. PMID: 33871733. |
Includes one relevant study; which is found in our search as well and is included as individual study. |
|
McLaughlin J, Bjornson K, Temkin N, Steinbok P, Wright V, Reiner A, Roberts T, Drake J, O'Donnell M, Rosenbaum P, Barber J, Ferrel A. Selective dorsal rhizotomy: meta-analysis of three randomized controlled trials. Dev Med Child Neurol. 2002 Jan;44(1):17-25. doi: 10.1017/s0012162201001608. PMID: 11811645. |
All included studies are prior to 2000. |
|
Health Quality Ontario. Lumbosacral Dorsal Rhizotomy for Spastic Cerebral Palsy: A Health Technology Assessment. Ont Health Technol Assess Ser. 2017 Jul 6;17(10):1-186. PMID: 28757906; PMCID: PMC5515320. |
Wrong intervention (dorsal rhizotomy). |
|
Tedroff K, Hägglund G, Miller F. Long-term effects of selective dorsal rhizotomy in children with cerebral palsy: a systematic review. Dev Med Child Neurol. 2020 May;62(5):554-562. doi: 10.1111/dmcn.14320. Epub 2019 Jul 24. PMID: 31342516; PMCID: PMC7187377. |
Includes only non-randomized studies: wrong/no comparison (age-matched typically developing controls). |
|
Armstrong RW. The first meta-analysis of randomized controlled surgical trials in cerebral palsy (2002). Dev Med Child Neurol. 2008 Apr;50(4):244. doi: 10.1111/j.1469-8749.2008.00244.x. PMID: 18352992. |
Wrong publication type (commentary). |
|
Novak I, McIntyre S, Morgan C, Campbell L, Dark L, Morton N, Stumbles E, Wilson SA, Goldsmith S. A systematic review of interventions for children with cerebral palsy: state of the evidence. Dev Med Child Neurol. 2013 Oct;55(10):885-910. doi: 10.1111/dmcn.12246. Epub 2013 Aug 21. PMID: 23962350. |
Wrong publication type (systematic review of systematic reviews: state of the evidence). |
|
Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, Langdon K, Namara MM, Paton MC, Popat H, Shore B, Khamis A, Stanton E, Finemore OP, Tricks A, Te Velde A, Dark L, Morton N, Badawi N. State of the Evidence Traffic Lights 2019: Systematic Review of Interventions for Preventing and Treating Children with Cerebral Palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020 Feb 21;20(2):3. doi: 10.1007/s11910-020-1022-z. PMID: 32086598; PMCID: PMC7035308. |
Updated version of Novak (2013). |
|
Rana, Mahendra; Upadhyay, Jyoti; Rana, Amita; Durgapal, Sumit; Jantwal, Arvind. A Systematic Review on Etiology, Epidemiology, and Treatment of Cerebral Palsy. International Journal of Nutrition, Pharmacology, Neurological Diseases 7(4):p 76-83, Oct–Dec 2017. | DOI: 10.4103/ijnpnd.ijnpnd_26_17 |
Wrong publication type (literature review). |
Verantwoording
Autorisatiedatum en geldigheid
Laatst beoordeeld : 09-08-2024
Laatst geautoriseerd : 09-08-2024
Geplande herbeoordeling : 01-05-2025
Autorisatie Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen onder voorbehoud van goedkeuring door de ALV.
Algemene gegevens
De ontwikkeling/herziening van deze richtlijnmodule werd ondersteund door het Kennisinstituut van de Federatie Medisch Specialisten (www.demedischspecialist.nl/kennisinstituut) en werd gefinancierd uit de Kwaliteitsgelden Medisch Specialisten (SKMS). Patiëntenparticipatie bij deze richtlijn werd medegefinancierd uit de Kwaliteitsgelden Patiënten Consumenten (SKPC) binnen het programma KIDZ.
De financier heeft geen enkele invloed gehad op de inhoud van de richtlijnmodule.
Samenstelling werkgroep
Voor het ontwikkelen van de richtlijnmodule is in 2022 een multidisciplinaire werkgroep ingesteld, bestaande uit vertegenwoordigers en ervaringsdeskundigen van alle relevante specialismen (zie hiervoor de Samenstelling van de werkgroep) die betrokken zijn bij de zorg voor kinderen met cerebrale parese.
Werkgroep
- Prof. dr. A.I. Buizer, (kinder)revalidatiearts, VRA
- Dr. M.W. Alsem, (kinder)revalidatiearts, VRA
- Dr. M.J. Nederhand, (kinder)revalidatiearts , VRA
- Drs. R.A. van Stralen, orthopedisch chirurg, NOV
- Prof. dr. R.J. Vermeulen, (kinder)neuroloog, NVN
- Dr. K.M. Slot, (kinder)neurochirurg, NVvN
- Dr. M.C. Obdeijn, plastisch chirurg, NVPC
- Dr. E.A.A. Rameckers, onderzoeker en kinderfysiotherapeut, KNGF/NVFK
- Dr. P.B.M. Aarts, onderzoeker en ergotherapeut, EN
- Dr. M. Ketelaar, senior onderzoeker, persoonlijke titel
- Drs. M.G. van Driel-Boerrigter, voorzitter, CP Nederland
- Ing. E.P.E. Beije, bestuurslid en penningmeester, CP Nederland
Klankbordgroep
- Dr. C.J.I. Raats, CP-Net
- Dr. C.A. van Nieuwenhoven, plastisch chirurg
- Dr. J. Verhof, plastisch chirurg en handchirurg
- Drs. T. Tempelman, plastisch chirurg
Met ondersteuning van
- Dr. M. den Ouden – Vierwind, adviseur, Kennisinstituut van de Federatie Medisch Specialisten
- Drs. F. Ham, adviseur, Kennisinstituut van de Federatie Medisch Specialisten
- Drs. L. van Wijngaarden, junior adviseur, Kennisinstituut van de Federatie Medisch Specialisten
- Dr. L. Oostendorp, adviseur, Kennisinstituut van de Federatie Medisch Specialisten
Belangenverklaringen
De Code ter voorkoming van oneigenlijke beïnvloeding door belangenverstrengeling is gevolgd. Alle werkgroepleden hebben schriftelijk verklaard of zij in de laatste drie jaar directe financiële belangen (betrekking bij een commercieel bedrijf, persoonlijke financiële belangen, onderzoeksfinanciering) of indirecte belangen (persoonlijke relaties, reputatiemanagement) hebben gehad. Gedurende de ontwikkeling of herziening van een module worden wijzigingen in belangen aan de voorzitter doorgegeven. De belangenverklaring wordt opnieuw bevestigd tijdens de commentaarfase.
Een overzicht van de belangen van werkgroepleden en het oordeel over het omgaan met eventuele belangen vindt u in onderstaande tabel. De ondertekende belangenverklaringen zijn op te vragen bij het secretariaat van het Kennisinstituut van de Federatie Medisch Specialisten.
|
Lid |
Functie |
Nevenfuncties |
Gemelde belangen |
Ondernomen actie |
|
Werkgroep |
||||
|
Prof. dr. A.I. Buizer
|
(Kinder)revalidatiearts |
Voorzitter bestuur Dutch Academy of Childhood Disability (DACD) |
* MegaMuscle: observationeel onderzoek naar effecten van interventies op spiereigenschappen bij cerebrale parese. Deels gefinancierd door onderzoeksinstituut Amsterdam Movement Sciences, deels door liefdadigheids-fondsen: Johanna Kinderfonds, en Phelps Stichting voo Spasticy (niet-commercieel). Betrokken als Projectleider. * Co-auteur van diverse wetenschappelijke artikelen over cerebrale parese, die mogelijk in de richtlijn zullen worden opgenomen. * Financiering aangevraagd bij BeNeFIT voor een studie naar SDR vs ITB bij niet-ambulante kinderen met CP (nog niet toegekend). * Betrokkenheid Power2Walk studie. |
Geen restricties. |
|
Dr. M.W. Alsem
|
(Kinder)revalidaitearts UMC Utrecht |
* Co-editor tijdschrift Child: Care, Health and Development (betaald) |
* ZonMW: Bestendig op weg naar (t)huis * Betrokken geweest bij ontwikkeling Kwaliteitsstandaard Psychosociale zorg in de kinderrevalidatie |
Geen restricties. |
|
Dr. M.J. Nederhand
|
* (Kinder)revalidatiearts 0.8: Roessingh, Centrum voor Revalidatie |
Geen. |
Geen. |
Geen restricties. |
|
Drs. R.A. van Stralen
|
Orthopedisch chirurg in het ErasmusMC. |
Geen. |
* Financiering toegekend van de for Wishdom foundation (restricted grant) voor 2 studies, getiteld 'Guided growth van het proximale femur bij kinderen met CP'. Betrokken als projectleider samen met Jaap Tolk. * Toename van eigen expertise op (deel)gebied waar het advies/richtlijn zich op richt. * Vernieuwde aanpak van eigen organisatie. * Boegbeeldfunctie bij een patiënten- of beroepsorganisatie. |
Geen restricties. |
|
Prof. dr. R.J. Vermeulen
|
* (Kinder)neuroloog bij Academisch ziekenhuis Maastricht. |
Geen. |
* Revalidatie NL - Iunilaterale cerebrale parese, functionele electrische stimulatie, verbeteren van lopen. Betrokken als projectleider.. * Stchting Vooruit -Behandeling van dystonie bij kinderen. Betrokken als projectleider. * Stichting Janivo - Behandeling van dystonie bij kinderen. Geen projectleider. * Lid van de "general management committee" van de European academy of child hood disability (EACD). Wij hebben richtlijn ontwikkeling maar classificatie van visuele stoornissen gesponsort. * Aanwezig bij gebruikersdag voor professionals die werken met baclofen pompen (2-12-2022), gefinancierd door NVN (zonder invloed van MEdtronic op de presentaties), vergoeding voor tijd aan het ziekenhuis. * Betrokkenheid Power2Walk studie. |
Geen restricties. |
|
Dr. K.M. Slot
|
(Kinder)neurochirurg Amsterdam UMC. |
Geen. |
* Financiering aangevraagd bij BeNeFIT voor een studie naar SDR vs ITB bij niet-ambulante kinderen met CP (nog niet toegekend). |
Geen restricties. |
|
Dr. M.C. Obdeijn
|
Plastisch chirurg in het Amsterdam UMC. |
* Opleider * Lid van het Concillium Plastico Chirurgicum (onbetaald). *Lid van Raad Opleidingen (onbetaald). |
Door deel te nemen aan de richtlijn commissie kan mijn reputatie en bekendheid als ervaren CP chirurg toenemen. |
Geen restricties. |
|
Dr. E.A.A. Rameckers
|
Senior onderzoeker en kinderfysiotherapeut Adelante revalidatie, Hasselt universiteit 25%. |
* Werkzaam Universiteit Maastricht (betaald). * Senior onderzoeker Adelante kenniscentrum (betaald). |
* Projectleider bij veel kinderrevalidatieprojecten: Wij wheelen mee, Power2walk, klaar om te eten, Promis studie. * Ik ben co-auteur van diverse wetenschappelijke artikelen over cerebrale parese, die mogelijk in de richtlijn zullen worden opgenomen. |
Geen restricties. |
|
Dr. P.B.M. Aarts
|
(Pre-pensioen) als hoofd unit Kinderrevalidatie van de Sint Maartenskliniek. |
* Voorzitter bestuur stichting CP net (onbetaald). * Senior onderzoeker bij 3 nog lopende promotieonderzoeken (onbetaald). *Scholing (betaald vanuit VOF EDUTIVEAA). |
Co-auteur van diverse wetenschappelijke artikelen over arm-hand diagnostiek en behandeling bij kinderen met cerebrale parese, waarvan er mogelijk iets in de richtlijn genoemd wordt. |
Geen restricties. |
|
Dr. M. Ketelaar
|
Senior onderzoeker |
Bestuurslid CP-Net (onbetaald). |
* Projectleider diverse studies bij kinderen en jongeren met CP. * Co-auteur van diverse wetenschappelijke artikelen over CP, die mogelijk in de richtlijn zullen worden opgenomen (gefinancierd door ‘neutrale’ subsidiegevers, zoals ZonMw). * Lid van Committee Education and Training van de European Academy of Childhood Disability (EACD). |
Geen restricties. |
|
Drs. M.G. van Driel-Boerrigter |
* Voorzitter van CP Nederland (onbezoldigd) |
Geen. |
Geen. |
Geen restricties. |
|
Ing. E.P.E. Beije
|
–Penningmeester bij CP-Nederland (onbetaald). |
Geen. |
* Zoon 10 jaar heeft CP.
|
Geen restricties. |
|
Klankbordgroep |
||||
|
Dr. C.J.I. Raats |
Projectcoördinator, Stichting CP-Net. |
Zelfstandig adviseur/ trainer/ projectleider (ZZP) op het gebied van kwaliteit van zorg en patiëntgerichte zorg voor diverse opdrachtgevers, zoals zorginstellingen, patiëntenorganisaties, beroepsorganisaties, brancheorganisaties, kennisinstituten. |
Stichting CP-Net houdt zich o.a. bezig met de implementatie van de richtlijn CP. |
Geen restricties. |
Inbreng patiëntenperspectief
Er werd aandacht besteed aan het patiëntenperspectief door een afgevaardigde van de patiëntenvereniging CP Nederland in de werkgroep uit te nodigen. De verkregen input is meegenomen bij het opstellen van de uitgangsvragen, de keuze voor de uitkomstmaten en bij het opstellen van de overwegingen (zie kop Waarden en voorkeuren van patiënten). De conceptrichtlijn is tevens voor commentaar voorgelegd aan deelnemers van de patiëntenverenigingen en de eventueel aangeleverde commentaren zijn bekeken en verwerkt.
Kwalitatieve raming van mogelijke financiële gevolgen in het kader van de Wkkgz
Bij de richtlijnmodule is conform de Wet kwaliteit, klachten en geschillen zorg (Wkkgz) een kwalitatieve raming uitgevoerd om te beoordelen of de aanbevelingen mogelijk leiden tot substantiële financiële gevolgen. Bij het uitvoeren van deze beoordeling is de richtlijnmodule op verschillende domeinen getoetst (zie het stroomschema op de Richtlijnendatabase).
|
Module |
Uitkomst raming |
Toelichting |
|
Module Selectieve dorsale rhizotomie |
Geen financiële gevolgen |
Uit de toetsing volgt dat de aanbevelingen niet breed toepasbaar zijn (<5.000 patiënten) en daarom naar verwachting geen substantiële financiële gevolgen zullen hebben voor de collectieve uitgaven. |
Werkwijze
AGREE
Deze richtlijnmodule is opgesteld conform de eisen vermeld in het rapport Medisch Specialistische Richtlijnen 2.0 van de adviescommissie Richtlijnen van de Raad Kwaliteit. Dit rapport is gebaseerd op het AGREE II instrument (Appraisal of Guidelines for Research & Evaluation II; Brouwers, 2010).
Knelpuntenanalyse en uitgangsvragen
Tijdens de voorbereidende fase inventariseerde de werkgroep de knelpunten in de zorg voor kinderen met cerebrale parese. De werkgroep beoordeelde de aanbevelingen uit de eerdere richtlijn (VRA, 2018) op noodzaak tot revisie aan de hand van een onderhoudsplan die in 2021 is opgesteld voor deze richtlijn. Tevens zijn er knelpunten aangedragen door CP-Nederland, CP-Net, EN, KNGF/NVFK, NOV, NVD, NVK, NVLF, NVPC, RN, en VRA via een invitational conference. Een verslag hiervan is opgenomen onder aanverwante producten.
Op basis van de uitkomsten van de knelpuntenanalyse zijn door de werkgroep concept-uitgangsvragen opgesteld en definitief vastgesteld.
Uitkomstmaten
Na het opstellen van de zoekvraag behorende bij de uitgangsvraag inventariseerde de werkgroep welke uitkomstmaten voor de patiënt relevant zijn, waarbij zowel naar gewenste als ongewenste effecten werd gekeken. Hierbij werd een maximum van acht uitkomstmaten gehanteerd. De werkgroep waardeerde deze uitkomstmaten volgens hun relatieve belang bij de besluitvorming rondom aanbevelingen, als cruciaal (kritiek voor de besluitvorming), belangrijk (maar niet cruciaal) en onbelangrijk. Tevens definieerde de werkgroep tenminste voor de cruciale uitkomstmaten welke verschillen zij klinisch (patiënt) relevant vonden.
Methode literatuursamenvatting
Een uitgebreide beschrijving van de strategie voor zoeken en selecteren van literatuur is te vinden onder ‘Zoeken en selecteren’ onder Onderbouwing. Indien mogelijk werd de data uit verschillende studies gepoold in een random-effects model. Review Manager 5.4 werd gebruikt voor de statistische analyses. De beoordeling van de kracht van het wetenschappelijke bewijs wordt hieronder toegelicht.
Beoordelen van de kracht van het wetenschappelijke bewijs
De kracht van het wetenschappelijke bewijs werd bepaald volgens de GRADE-methode. GRADE staat voor ‘Grading Recommendations Assessment, Development and Evaluation’ (zie http://www.gradeworkinggroup.org/). De basisprincipes van de GRADE-methodiek zijn: het benoemen en prioriteren van de klinisch (patiënt) relevante uitkomstmaten, een systematische review per uitkomstmaat, en een beoordeling van de bewijskracht per uitkomstmaat op basis van de acht GRADE-domeinen (domeinen voor downgraden: risk of bias, inconsistentie, indirectheid, imprecisie, en publicatiebias; domeinen voor upgraden: dosis-effect relatie, groot effect, en residuele plausibele confounding).
GRADE onderscheidt vier gradaties voor de kwaliteit van het wetenschappelijk bewijs: hoog, redelijk, laag en zeer laag. Deze gradaties verwijzen naar de mate van zekerheid die er bestaat over de literatuurconclusie, in het bijzonder de mate van zekerheid dat de literatuurconclusie de aanbeveling adequaat ondersteunt (Schünemann, 2013; Hultcrantz, 2017).
Aangezien deze richtlijn een niet veelvoorkomende heterogene aandoening betreft, en tevens behandelingen beschrijft die voor een selecte groep van deze populatie van toepassing is, betreffen de geïncludeerde studies vaak onvoldoende power. Bij de beoordeling van de bewijskracht is er daarom in veel gevallen gedowngraded voor imprecisie (tot GRADE low of very low). Hiermee kunnen literatuurconclusies geen duidelijke richting geven aan de besluitvorming. In het kader van passend bewijs is de werkgroep van mening dat dit GRADE low in veel gevallen de sterkste evidentie is in deze richtlijn.
|
GRADE |
Definitie |
|
Hoog |
|
|
Redelijk |
|
|
Laag |
|
|
Zeer laag |
|
Bij het beoordelen (graderen) van de kracht van het wetenschappelijk bewijs in richtlijnen volgens de GRADE-methodiek spelen grenzen voor klinische besluitvorming een belangrijke rol (Hultcrantz, 2017). Dit zijn de grenzen die bij overschrijding aanleiding zouden geven tot een aanpassing van de aanbeveling. Om de grenzen voor klinische besluitvorming te bepalen moeten alle relevante uitkomstmaten en overwegingen worden meegewogen. De grenzen voor klinische besluitvorming zijn daarmee niet één op één vergelijkbaar met het minimaal klinisch relevant verschil (Minimal Clinically Important Difference, MCID). Met name in situaties waarin een interventie geen belangrijke nadelen heeft en de kosten relatief laag zijn, kan de grens voor klinische besluitvorming met betrekking tot de effectiviteit van de interventie bij een lagere waarde (dichter bij het nuleffect) liggen dan de MCID (Hultcrantz, 2017).
Overwegingen (van bewijs naar aanbeveling)
Om te komen tot een aanbeveling zijn naast (de kwaliteit van) het wetenschappelijke bewijs ook andere aspecten belangrijk en worden meegewogen, zoals aanvullende argumenten uit bijvoorbeeld de biomechanica of fysiologie, waarden en voorkeuren van patiënten, kosten (middelenbeslag), aanvaardbaarheid, haalbaarheid en implementatie. Deze aspecten zijn systematisch vermeld en beoordeeld (gewogen) onder het kopje ‘Overwegingen’ en kunnen (mede) gebaseerd zijn op expert opinion. Hierbij is gebruik gemaakt van een gestructureerd format gebaseerd op het evidence-to-decision framework van de internationale GRADE Working Group (Alonso-Coello, 2016a; Alonso-Coello 2016b). Dit evidence-to-decision framework is een integraal onderdeel van de GRADE methodiek.
Formuleren van aanbevelingen
De aanbevelingen geven antwoord op de uitgangsvraag en zijn gebaseerd op het beschikbare wetenschappelijke bewijs en de belangrijkste overwegingen, en een weging van de gunstige en ongunstige effecten van de relevante interventies. De kracht van het wetenschappelijk bewijs en het gewicht dat door de werkgroep wordt toegekend aan de overwegingen, bepalen samen de sterkte van de aanbeveling. Conform de GRADE-methodiek sluit een lage bewijskracht van conclusies in de systematische literatuuranalyse een sterke aanbeveling niet a priori uit, en zijn bij een hoge bewijskracht ook zwakke aanbevelingen mogelijk (Agoritsas, 2017; Neumann, 2016). De sterkte van de aanbeveling wordt altijd bepaald door weging van alle relevante argumenten tezamen. De werkgroep heeft bij elke aanbeveling opgenomen hoe zij tot de richting en sterkte van de aanbeveling zijn gekomen.
In de GRADE-methodiek wordt onderscheid gemaakt tussen sterke en zwakke (of conditionele) aanbevelingen. De sterkte van een aanbeveling verwijst naar de mate van zekerheid dat de voordelen van de interventie opwegen tegen de nadelen (of vice versa), gezien over het hele spectrum van patiënten waarvoor de aanbeveling is bedoeld. De sterkte van een aanbeveling heeft duidelijke implicaties voor patiënten, behandelaars en beleidsmakers (zie onderstaande tabel). Een aanbeveling is geen dictaat, zelfs een sterke aanbeveling gebaseerd op bewijs van hoge kwaliteit (GRADE gradering HOOG) zal niet altijd van toepassing zijn, onder alle mogelijke omstandigheden en voor elke individuele patiënt.
|
Implicaties van sterke en zwakke aanbevelingen voor verschillende richtlijngebruikers |
||
|
|
||
|
|
Sterke aanbeveling |
Zwakke (conditionele) aanbeveling |
|
Voor patiënten |
De meeste patiënten zouden de aanbevolen interventie of aanpak kiezen en slechts een klein aantal niet. |
Een aanzienlijk deel van de patiënten zouden de aanbevolen interventie of aanpak kiezen, maar veel patiënten ook niet. |
|
Voor behandelaars |
De meeste patiënten zouden de aanbevolen interventie of aanpak moeten ontvangen. |
Er zijn meerdere geschikte interventies of aanpakken. De patiënt moet worden ondersteund bij de keuze voor de interventie of aanpak die het beste aansluit bij zijn of haar waarden en voorkeuren. |
|
Voor beleidsmakers |
De aanbevolen interventie of aanpak kan worden gezien als standaardbeleid. |
Beleidsbepaling vereist uitvoerige discussie met betrokkenheid van veel stakeholders. Er is een grotere kans op lokale beleidsverschillen. |
Organisatie van zorg
In de knelpuntenanalyse en bij de ontwikkeling van de richtlijnmodule is expliciet aandacht geweest voor de organisatie van zorg: alle aspecten die randvoorwaardelijk zijn voor het verlenen van zorg (zoals coördinatie, communicatie, (financiële) middelen, mankracht en infrastructuur). Randvoorwaarden die relevant zijn voor het beantwoorden van deze specifieke uitgangsvraag zijn genoemd bij de overwegingen. Meer algemene, overkoepelende, of bijkomende aspecten van de organisatie van zorg worden behandeld in de module Organisatie van zorg.
Commentaar- en autorisatiefase
De conceptrichtlijnmodule werd aan de betrokken (wetenschappelijke) verenigingen en (patiënt) organisaties voorgelegd ter commentaar. De commentaren werden verzameld en besproken met de werkgroep. Naar aanleiding van de commentaren werd de conceptrichtlijnmodule aangepast en definitief vastgesteld door de werkgroep. De definitieve richtlijnmodule werd aan de deelnemende (wetenschappelijke) verenigingen en (patiënt) organisaties voorgelegd voor autorisatie en door hen geautoriseerd dan wel geaccordeerd.
Literatuur
Agoritsas T, Merglen A, Heen AF, Kristiansen A, Neumann I, Brito JP, Brignardello-Petersen R, Alexander PE, Rind DM, Vandvik PO, Guyatt GH. UpToDate adherence to GRADE criteria for strong recommendations: an analytical survey. BMJ Open. 2017 Nov 16;7(11):e018593. doi: 10.1136/bmjopen-2017-018593. PubMed PMID: 29150475; PubMed Central PMCID: PMC5701989.
Alonso-Coello P, Schünemann HJ, Moberg J, Brignardello-Petersen R, Akl EA, Davoli M, Treweek S, Mustafa RA, Rada G, Rosenbaum S, Morelli A, Guyatt GH, Oxman AD; GRADE Working Group. GRADE Evidence to Decision (EtD) frameworks: a systematic and transparent approach to making well informed healthcare choices. 1: Introduction. BMJ. 2016 Jun 28;353:i2016. doi: 10.1136/bmj.i2016. PubMed PMID: 27353417.
Alonso-Coello P, Oxman AD, Moberg J, Brignardello-Petersen R, Akl EA, Davoli M, Treweek S, Mustafa RA, Vandvik PO, Meerpohl J, Guyatt GH, Schünemann HJ; GRADE Working Group. GRADE Evidence to Decision (EtD) frameworks: a systematic and transparent approach to making well informed healthcare choices. 2: Clinical practice guidelines. BMJ. 2016 Jun 30;353:i2089. doi: 10.1136/bmj.i2089. PubMed PMID: 27365494.
Brouwers MC, Kho ME, Browman GP, Burgers JS, Cluzeau F, Feder G, Fervers B, Graham ID, Grimshaw J, Hanna SE, Littlejohns P, Makarski J, Zitzelsberger L; AGREE Next Steps Consortium. AGREE II: advancing guideline development, reporting and evaluation in health care. CMAJ. 2010 Dec 14;182(18):E839-42. doi: 10.1503/cmaj.090449. Epub 2010 Jul 5. Review. PubMed PMID: 20603348; PubMed Central PMCID: PMC3001530.
Hultcrantz M, Rind D, Akl EA, Treweek S, Mustafa RA, Iorio A, Alper BS, Meerpohl JJ, Murad MH, Ansari MT, Katikireddi SV, Östlund P, Tranæus S, Christensen R, Gartlehner G, Brozek J, Izcovich A, Schünemann H, Guyatt G. The GRADE Working Group clarifies the construct of certainty of evidence. J Clin Epidemiol. 2017 Jul;87:4-13. doi: 10.1016/j.jclinepi.2017.05.006. Epub 2017 May 18. PubMed PMID: 28529184; PubMed Central PMCID: PMC6542664.
Medisch Specialistische Richtlijnen 2.0 (2012). Adviescommissie Richtlijnen van de Raad Kwalitieit. http://richtlijnendatabase.nl/over_deze_site/over_richtlijnontwikkeling.html
Neumann I, Santesso N, Akl EA, Rind DM, Vandvik PO, Alonso-Coello P, Agoritsas T, Mustafa RA, Alexander PE, Schünemann H, Guyatt GH. A guide for health professionals to interpret and use recommendations in guidelines developed with the GRADE approach. J Clin Epidemiol. 2016 Apr;72:45-55. doi: 10.1016/j.jclinepi.2015.11.017. Epub 2016 Jan 6. Review. PubMed PMID: 26772609.
Schünemann H, Brożek J, Guyatt G, et al. GRADE handbook for grading quality of evidence and strength of recommendations. Updated October 2013. The GRADE Working Group, 2013. Available from http://gdt.guidelinedevelopment.org/central_prod/_design/client/handbook/handbook.html.
Zoekverantwoording
Zoekacties zijn opvraagbaar. Neem hiervoor contact op met de Richtlijnendatabase.