Loopvaardigheid Spina Bifida

Initiatief: VRA Aantal modules: 22

Prognostische factoren ambulantie SB

Uitgangsvraag

Welke prognostische factoren kunnen bijdragen aan het behoud of verlies van het bereikte ambulantieniveau en op welke leeftijd wordt het zelfstandig lopen het meest bedreigd?

Aanbeveling

De werkgroep beveelt aan om uitspraken betreffende de prognose ten aanzien van het behoud en verlies van het lopen bij kinderen met SB te doen op basis van het neurologische uitvalsniveau.

 

Er is terughoudendheid geboden bij het doen van uitspraken betreffende de prognose ten aanzien van het behoud en verlies van het lopen bij kinderen met SB op basis van andere factoren dan het neurologische uitvalsniveau.

 

De werkgroep adviseert om, in het geval van een verandering in het gangpatroon of een achteruitgang in het ambulantieniveau die niet verklaard kan worden op basis van het natuurlijke beloop passend bij het neurologische uitvalsniveau, een symptomatisch tethered cord als oorzaak van deze verslechtering te overwegen. Met name tijdens een periode waarin het kind een groeifase doormaakt. Indien een tethered cord syndroom wordt overwogen, dienen ook orthopedische en urologische uitingen van een TC te worden onderzocht.

 

De werkgroep adviseert om kinderen en ouders/verzorgers te informeren over de leeftijd waarop het zelfstandig lopen het meest bedreigd wordt.

Overwegingen

Het meest geschikte onderzoeksdesign om prognostische vragen te beantwoorden is een (prospectieve) cohort studie. Echter, in het merendeel van de gevonden cohort studies werd geen analyse verricht naar factoren die mogelijk van invloed zijn op verandering of achteruitgang in de loopvaardigheid, waardoor ze geen direct antwoord geven op de gestelde vragen. Er was slechts één cohort studie die beschreef welke factoren mogelijk verband houden met veranderingen in ambulantie, maar dit was niet statistisch onderbouwd (Asher et al., 1983).

De leeftijd binnen de onderzochte cohorten en de follow-up duur was niet voldoende om de uitkomsten aan het einde van de adolescentie te kunnen beoordelen.

 

De patiënten beschreven in de geïncludeerde studies werden allemaal volgens de gangbare maatstaven behandeld. Deze maatstaven kunnen verschillen per land, behandelcentrum of behandelaar en ook in de tijd veranderen. Deze behandeling is waarschijnlijk nodig om het potentiële niveau van loopvaardigheid te bereiken, maar wordt in de studies naar de prognostische factoren niet nader gespecificeerd.

 

De enige factor waarvoor aanwijzingen zijn gevonden dat er een relatie is met verandering in ambulantieniveau is het niveau van neurologische uitval.

Bij achteruitgang van het neurologisch uitvalsniveau dient vanzelfsprekend onderzoek te worden gedaan naar de onderliggende oorzaak (Ozek et al, 2008).

Een tethered cord (TC), kan tijdens de groei een oorzaak zijn van een verslechtering van het neurologische niveau van uitval en zo leiden tot verslechtering van het ambulantieniveau. Men spreekt dan van een tethered cord syndroom (TCS) (zie aanverwant product 'Specifieke inleiding'). Daarnaast kan een TCS een (toename van een) scoliose tot gevolg hebben. Het effect van chirurgische behandeling van een symptomatisch TC op de loopvaardigheid wordt besproken in de module 'Chirurgische behandeling bij Spina Bifida'. Opvallend was dat er geen studies gevonden zijn die de relatie tussen een symptomatisch TC en de achteruitgang van het lopen hebben onderzocht. Wel bleek uit een retrospectieve cohort studie dat 25% van de kinderen met een SBA die geopereerd werden vanwege een symptomatisch TC, zich presenteerde met een achteruitgang in het lopen (Bowman et al., 2009). In de studie van Williams wordt de aanwezigheid van een TC (dat kan leiden tot neurologische uitval) gegeven als mogelijke verklaring voor het stoppen van zelfstandig lopen. Ook bij kinderen met een SBO is beschreven dat een symptomatisch TC zich klinisch uit als onder andere moeilijkheden met lopen, pijn in de benen en een toegenomen deformiteit van de voeten (Ogiwara et al., 2011).

 

Er zijn geen studies gevonden die de relatie tussen energieverbruik tijdens lopen en achteruitgang van het lopen hebben onderzocht. Mogelijk kan dit verklaard worden door het feit dat vroegere studies niet beschikten over geschikte methodiek om energieverbruik te meten. Ook is er onvoldoende bewijs of het wel of niet geluxeerd zijn van de heup invloed heeft op het ambulantieniveau (zie submodule 'Heupoperaties bij Spina Bifida').

 

De meeste studies hebben voornamelijk factoren op het niveau van functies onderzocht. Er zijn weinig studies verricht naar welke omgevings en persoonlijke factoren en welke factoren op activiteiten- en participatieniveau van invloed zijn op behoud en verlies van het lopen. Zo worden tijdens de adolescentie steeds hogere eisen gesteld aan de jongeren waardoor het verschil ten opzichte van leeftijdsgenoten verder kan toenemen zonder dat er sprake is van een echte verslechtering in hun vermogen om te lopen (‘growing into deficit’). Ook de keuzes die jongeren maken ten aanzien van hun manier om zichzelf te verplaatsen en welke hulpmiddelen ze willen gebruiken, kunnen factoren zijn die bijdragen aan veranderingen in het ambulantieniveau tijdens de adolescentie.

Onderbouwing

Factoren die kunnen bijdragen aan het behoud of verlies van het bereikte ambulantieniveau

Niveau 3

Er zijn aanwijzingen dat het niveau van neurologische uitval een belangrijke prognostische factor is voor het behoud of verlies van het lopen.

 

Bronnen (B: Swank et al., 1994; C: Asher et al., 1983; Bartonek et al., 1999; Oakeshott et al., 2003; Stillwell et al., 1983; Fraser et al., 1992)

 

Niveau 3/4

Studies suggereren dat de volgende factoren mogelijk bijdragen aan het behoud van het bereikte ambulantieniveau:

sacraal niveau van neurologische uitval en normale of een licht verstoorde zitbalans;

lumbaal niveau van neurologische uitval en normale zitbalans;

kracht van met name de volgende spieren: iliopsoas, quadriceps, gluteus maximus, gluteus medius en tibialis anterior;

normale spierkracht van de knie-extensoren, heupabductoren en dorsaalflexoren van de enkel;

afwezigheid van spierverkorting aan de onderste extremiteiten;

IQ score van 80 of hoger;

betere aerobe fitheid;

meer bewegen in dagelijks leven;

motivatie van het kind.

 

Bronnen (C: Asher et al., 1983; Swank et al., 1994; McDonald et al., 1991b; C/D: Schopler et al., 1987; D: Buffart et al., 2008; Schoenmakers et al., 2004 en 2005)

 

Niveau 3/4

Studies suggereren dat de volgende factoren mogelijk van invloed zijn op het verlies van het bereikte ambulantieniveau:

overgewicht / meer lichaamsvet;

scoliose ≥20°;

bekkenscheefstand ≥10°;

heupflexie of knieflexie contractuur ≥20° (beperking van heup of knie extensie van ≥20° bij passief onderzoek);

spasticiteit van de onderste extremiteiten;

ernstige medische gebeurtenissen (bijvoorbeeld beroerte, invasieve chirurgische ingrepen, recidiverende infecties);

(toename in) musculoskeletale afwijkingen;

gebrek aan motivatie van kind en adolescent.

 

Bronnen (C: Asher et al., 1983; Bartonek et al., 1999; Samuelsson et al., 1988; Stillwell et al., 1983; D: Buffart et al., 2008; Shepherd et al., 1991)

 

De leeftijd waarop bij kinderen die tot lopen zijn gekomen het zelfstandig lopen het meest bedreigd wordt

Niveau 4

bij kinderen met hoog lumbaal (L1-2) uitvalsniveau stopt het lopen mogelijk bij een gemiddelde leeftijd van 8,7 jaar;

bij kinderen met mid-lumbaal (L3) uitvalsniveau stopt het lopen mogelijk bij een gemiddelde leeftijd van 13,9 jaar;

kinderen met laag lumbaal (L4-5) of sacraal uitvalsniveau lopen nog bij een gemiddeld leeftijd van 16 jaar.

 

Bronnen (C: Iborra et al., 1999)

Er werden 13 cohort studies gevonden die onderzochten welke factoren geassocieerd zijn met het behoud en/of verlies vanhet lopen bij kinderen en jongeren met SB. Twee cohort studies onderzochten op welke leeftijd het zelfstandig lopen stopte. Vanwege de schaarste aan geschikte cohort studies, is besloten om ook dwarsdoorsnede studies te includeren, waarbij we ons realiseren dat uit deze studies geen oorzaakgevolg relatie kan worden vastgesteld. Het betrof voornamelijk studies bij kinderen met MMC, maar enkele studies includeerden ook kinderen met LMMC.

 

Factoren die kunnen bijdragen aan het behoud van het bereikte ambulantieniveau

Het neurologische uitvalsniveau

Uit verschillende cohort studies komt naar voren dat het neurologische uitvalsniveau een statistisch significante factor is met betrekking tot het behoud van het lopen. Hoe lager het uitvalsniveau, des te groter de kans dat een kind het maximaal bereikte ambulantieniveau behoudt (Asher et al., 1983; Bartonek et al., 1999; Fraser et al., 1992; Oakeshott et al., 2003; Stillwell et al., 1983; Swank et al., 1994).

 

Andere prognostische factoren

Naast het uitvalsniveau wordt een aantal andere prognostische factoren voor behoud van het lopen beschreven, deze worden hieronder vermeld.

 

In een prospectieve cohort studie (N=206, gemiddelde leeftijd (SD) 9,6 (3,5) jaar), werd een model ontwikkeld om te voorspellen welke kinderen de meeste kans zouden hebben om als adolescent (nog) zelfstandig buitenshuis te lopen. Dit zijn kinderen met een sacraal uitvalsniveau in combinatie met een normale zitbalans (los zitten zonder steun van handen) of een licht verstoorde zitbalans (steunen met één hand om los te kunnen zitten) en kinderen met een lumbaal uitvalsniveau (L3-L5 met quadriceps en mediale hamstrings kracht graad ≥4 op de MRC schaal) in combinatie met een normale zitbalans (Swank, 1994).

 

Een retrospectieve cohort studie (N=109) evalueerde de quadriceps kracht bij kinderen toen ze gemiddeld 12,5 jaar oud waren. Hoewel niet statistisch onderbouwd, lijkt er een associatie te zijn tussen ambulantieniveau en quadriceps kracht: 89% van de kinderen en adolescenten met quadriceps kracht graad drie tot vijf op de MRC schaal liep ten minste binnenshuis, terwijl dit voor personen met quadriceps kracht graad nul tot twee op de MRC schaal slechts 12% was (Schopler et al., 1987).

 

Een andere retrospectieve cohort studie (N=291) evalueerde de spierkracht van de onderste extremiteiten bij kinderen toen ze gemiddeld 14,5 jaar oud waren. Uit multivariate analyse blijkt dat kracht van de iliopsoas de belangrijkste voorspeller is van ambulantie niveau, en daarnaast kracht van de gluteus maximus, gluteus medius, quadriceps en tibialis anterior. Er werd geen verband gevonden tussen veranderingen in ambulantie (positief of negatief) en leeftijd (McDonald et al., 1991a en 1991b).

 

Uit een dwarsdoorsnede onderzoek (N=44, MMC en LMMC, gemiddelde leeftijd (SD) 6,0 (4,9) en 8,4 (4,9) jaar, respectievelijk) blijkt dat het hebben van normale spierkracht van heupabductoren en voetheffers, gemeten met manual musle testing, statistisch significant geassocieerd is met normale ambulantie en met de afgelegde afstand tijdens de zes minuten looptest (Schoenmakers et al., 2004).

 

Uit een ander dwarsdoorsnede onderzoek (N=122, gemiddelde leeftijd (SD) 7,9 (5,2) jaar) blijkt dat kinderen met een IQ score ≥80, kinderen zonder contracturen in de onderste extremiteiten en kinderen met normale spierkracht van de quadriceps een significant grotere kans hebben om zich volledig zelfstandig te kunnen verplaatsen (= normale scores voor verzorgingsassistentie op het domein mobiliteit van de PEDI), dan zij die een lager IQ, contracturen of spierzwakte van quadriceps hebben (Schoenmakers et al., 2005).

 

Een dwarsdoorsnede onderzoek (N=51, gemiddelde leeftijd (SD) = 21,1 ± 4,5 jaar) vond dat meer bewegen in het dagelijks leven en een betere aerobe fitheid statistisch significant samenhangen met een hoger ambulantieniveau (Buffart et al., 2008).

 

Een cohort studie onderzocht ook de invloed van persoonlijke factoren van het kind op het lopen (N=98, gemiddelde leeftijd 14 jaar en vier maanden) en concludeerde dat de motivatie van het kind en adolescent mogelijk van invloed is op gunstige veranderingen in ambulantieniveau. Er is echter geen statistische analyse gedaan om te onderzoeken of deze factor een significante voorspeller is van een verbeterde ambulantie (Asher et al., 1983).

 

Factoren die mogelijk van invloed zijn op verlies van het bereikte ambulantieniveau

Het neurologische uitvalsniveau

Het neurologische uitvalsniveau is ook een statistisch significante factor met betrekking tot achteruitgang en verlies van zelfstandig lopen: hoe hoger het uitvalsniveau, des te groter de kans dat een kind op latere leeftijd niet (meer) loopt of terugvalt in zijn ambulantieniveau (Asher et al., 1983; Bartonek et al., 1999; Fraser et al., 1992; Oakeshott et al., 2003; Stillwell et al., 1983; Swank et al., 1994).

 

Andere prognostische factoren

Naast het neurologische uitvalsniveau wordt in de literatuur een aantal andere negatieve prognostische factoren beschreven.

 

Een prospectieve cohort studie (N=163, gemiddelde leeftijd = 14 jaar en 10 maanden (2-40 jaar) onderzocht de associatie tussen de mate van scoliose (hoek van Cobb) en de ambulantie bij kinderen met MMC. De studie vond een statistisch significant verschil in de mate van scoliose tussen de ambulante en niet-ambulante groep, met hogere scoliosehoek bij de niet-ambulante groep (Samuelsson et al., 1988).

 

Een prospectieve cohort studie (N=60) vergeleek verschillen tussen adolescenten en volwassenen met SBA met onveranderd ambulantieniveau en adolescenten en volwassenen met verslechterd ambulantieniveau. Spasticiteit van de onderste extremiteiten, beperking van heup- of knie-extensie van ≥20° bij passief onderzoek, scoliose ≥20° en ernstige medische gebeurtenissen (bijvoorbeeld beroerte, invasieve chirurgische ingrepen, recidiverende infecties) kwamen vaker voor in de groep met verslechterd ambulantieniveau. Er is echter geen statistische analyse gedaan om te onderzoeken of deze factoren ook significant verschillend waren tussen beide groepen (Bartonek et al., 1999).

 

Een cohort studie (N=98, gemiddelde leeftijd 14 jaar en vier maanden) beschreef factoren die mogelijk van invloed zijn op negatieve veranderingen in ambulantieniveau: gebrek aan motivatie van het kind, overgewicht en (toename in) musculoskeletale afwijkingen. Er is echter geen statistische analyse gedaan om te onderzoeken of deze factoren ook significante invloed hadden op achteruitgang in ambulantie (Asher et al., 1983).

Een retrospectieve cohort studie (N=50, gemiddelde leeftijd 18,2 jaar (15-31 jaar)) vond dat niet-ambulante adolescenten en jongvolwassenen statistisch significant vaker flexiecontracturen, bekkenscheefstand (≥10°) en scoliose (≥20°) hadden dan lopende adolescenten en jongvolwassenen (Stillwellet al., 1983).

 

Twee dwarsdoorsnede onderzoeken (respectievelijk N=51 gemiddelde leeftijd (SD) 21,1 ± 4,5 jaar en N=59, leeftijd 0,3-29 jaar) vonden een statistisch significante associatie tussen lichaamsvet en ambulantieniveau (Buffartet al.,2008; Shepherd et al., 1991): personen met een lager ambulantieniveau hadden meer lichaamsvet dan personen met een hoger ambulantieniveau. De laatstgenoemde studie vond dat rolstoelafhankelijke personen statistisch significant meer lichaamsvet hadden dan verwacht (voor leeftijd en geslacht). Bovendien werd in deze studie gevonden dat voor de leeftijd van vier jaar de lichaamssamenstelling normaal was, daarna nam het lichaamsvet excessief toe.

 

De leeftijd waarop het zelfstandig lopen het meest bedreigd wordt

In de studie van Williams et al., (1999, N=173) was de gemiddelde leeftijd bij follow-up 9 jaar. Omdat dit een erg jonge leeftijd is om uitspraken te kunnen doen over de leeftijd waarop het zelfstandig lopen stopt, is deze studie buiten beschouwing gelaten.

In de studie van Iborra et al., (1999, N=322) was de gemiddelde leeftijd bij de laatste follow-up 15,9 jaar.

 

In tabel 5.3 staat de gemiddelde leeftijd waarop het lopen stopte per uitvalsniveau bij kinderen die tot lopen waren gekomen. Vanwege het lage aantal van kinderen met thoracaal niveau die zelfstandig lopen (n=2) worden deze buiten beschouwing gelaten)

 

Tabel 5.3 Gemiddelde leeftijd waarop zelfstandig lopen stopt naar uitvalsniveau (Iborra et al., 1999)



Uitvalsniveau

n

Aantal dat loopt (binnen- of buitenshuis)

Gemiddelde leeftijd (range) waarop lopen stopt

Hoog lumbaal

(L1-L2)

34

11

104,3 (78-144) maanden

Mid lumbaal (L3)

77

58

167,1 (72-216) maanden

Laag lumbaal

(L4-L5)

119

112

n.v.t.

Sacraal

56

55

n.v.t.

  1. Mokkink, L. B., Terwee, C.B., Patrick, D.L., Alonso, J., Stratford, P.W., Knol, D.L. & de Vet, H.C.W. (2010). The COSMIN checklist for assessing the methodological quality of studies on measurement properties of health status measurement instruments: an international Delphi study. . Qual Life Res, 19, 539-549.
  2. Adviescommissie Richtlijnen (2011). Medisch-specialistische richtlijnen 2.0. . Utrecht: Orde van Medisch Specialisten., 1, 1-.
  3. Asher, M., Olson, J. (1983). Factors affecting the ambulatory status of patients with spina bifida cystica. Journal of Bone & Joint Surgery - American Volume, 65, 350-356.
  4. Bartonek, A., Saraste, H. (2001). Factors influencing ambulation in myelomeningocele: a cross-sectional study. Developmental Medicine & Child Neurology, 43, 253-260.
  5. Bartonek, A. (2010). Motor development toward ambulation in preschool children with myelomeningocele--a prospective study. Pediatric Physical Therapy, 22, 52-60.
  6. Bartonek, A., Saraste, H., Samuelsson, L., Skoog, M. (1999). Ambulation in patients with myelomeningocele: a 12-year follow-up. Journal of Pediatric Orthopedics, 19, 202-206.
  7. Biggio, J.R., Jr., Owen, J., Wenstrom, K.D., Oakes, W.J. (2001). Can prenatal ultrasound findings predict ambulatory status in fetuses with open spina bifida?. American Journal of Obstetrics & Gynecology, 185, 1016-1020.
  8. Bowman, R.M., Mohan, A., Ito, J., Seibly, J.M., McLone, D.G. (2009). Tethered cord release: a long-term study in 114 patients. Journal of Neurosurgery.Pediatrics., 3, 181-187.
  9. Buffart, L.M., Roebroeck, M.E., Rol, M., Stam, H.J., Berg-Emons R.J. van den, Transition Research Group (2008). Triad of physical activity, aerobic fitness and obesity in adolescents and young adults with myelomeningocele. Journal of Rehabilitation Medicine, 40, 70-75.
  10. Charney, E.B., Melchionni, J.B., Smith, D.R. (1991). Community ambulation by children with myelomeningocele and high-level paralysis. Journal of Pediatric Orthopedics, 11, 579-582.
  11. Cochrane, D.D., Wilson, R.D., Steinbok, P., Farquharson, D.F., Irwin, B., Irvine, B., Chambers, H. (1996). Prenatal spinal evaluation and functional outcome of patients born with myelomeningocele: information for improved prenatal counselling and outcome prediction. Fetal Diagnosis & Therapy, 11, 159-168.
  12. Fraser, R.K., Hoffman, E.B., Sparks, L.T., Buccimazza, S.S. (1992). The unstable hip and mid-lumbar myelomeningocele. Journal of Bone & Joint Surgery - British Volume, 74, 143-146.
  13. Iborra, J., Pages, E., Cuxart, A. (1999). Neurological abnormalities, major orthopaedic deformities and ambulation analysis in a myelomeningocele population in Catalonia (Spain). Spinal Cord, 37, 351-357.
  14. McDonald, C.M., Jaffe, K.M., Mosca, V.S., Shurtleff, D.B. (1991). Ambulatory outcome of children with myelomeningocele: effect of lower-extremity muscle strength. Dev.Med Child Neurol, 33, 482-490.
  15. McDonald, C.M., Jaffe, K.M., Shurtleff, D.B., Menelaus, M.B. (1991). Modifications to the traditional description of neurosegmental innervation in myelomeningocele. Dev.Med Child Neurol, 33, 473-481.
  16. Oakeshott, P., Hunt, G.M. (2003). Long-term outcome in open spina bifida. British Journal of General Practice, 53, 632-636.
  17. Ogiwara, H., Lyszczarz, A., Alden, T.D., Bowman, R.M., McLone, D.G., Tomita, T. (2011). Retethering of transected fatty filum terminales. Journal of Neurosurgery.Pediatrics., 7, 42-46.
  18. Ozek, M, M., Cinalli, G., Maixner, W.J. (2008). Spina Bifida, Management and Outcome. UK: Springer Verlag, 1, 1-.
  19. Samuelsson, L., Skoog, M. (1988). Ambulation in patients with myelomeningocele: a multivariate statistical analysis. J Pediatr Orthop, 8, 569-575.
  20. Schoenmakers, M.A., Gulmans, V.A., Gooskens, R.H., Helders, P.J. (2004). Spina bifida at the sacral level: more than minor gait disturbances. Clinical Rehabilitation, 18, 178-185.
  21. Schoenmakers, M.A., Uiterwaal, C.S., Gulmans, V.A., Gooskens, R.H., Helders, P.J. (2005). Determinants of functional independence and quality of life in children with spina bifida. Clinical Rehabilitation, 19, 677-685.
  22. Schopler, S.A., Menelaus, M.B. (1987). Significance of the strength of the quadriceps muscles in children with myelomeningocele. J Pediatr.Orthop, 7, 507-512.
  23. Shepherd, K., Roberts, D., Golding, S., Thomas, B.J., Shepherd, R.W. (1991). Body composition in myelomeningocele. American Journal of Clinical Nutrition, 53, 1-6.
  24. Sival, D.A., Begeer, J.H., Staal-Schreinemachers, A.L., Vos-Niel, J.M., Beekhuis, J.R., Prechtl, H. F. (1997). Perinatal motor behaviour and neurological outcome in spina bifida aperta. Early Human Development, 50, 27-37.
  25. Stillwell, A., Menelaus, M. B. (1983). Walking ability in mature patients with spina bifida. Journal of Pediatric Orthopedics, 3, 184-.
  26. Swank, M., Dias, L. (1992). Myelomeningocele: a review of the orthopaedic aspects of 206 patients treated from birth with no selection criteria. Developmental Medicine & Child Neurology, 34, 1047-1052.
  27. Swank, M., Dias, L.S. (1994). Walking ability in spina bifida patients: a model for predicting future ambulatory status based on sitting balance and motor level. J Pediatr Orthop, 14, 715-718.
  28. Verhoef, M., Barf, H.A., Post, M.W.M., van, Asbeck, F.W.A., Gooskens, H.J.M., Prevo, A.J.H. (2006). Functional independence among young adults with spina bifida, in relation to hydrocephalus and level of lesion. Developmental Medicine & Child Neurology, 48, 114-119.
  29. Williams, E.N., Broughton, N.S., Menelaus, M.B. (1999). Age-related walking in children with spina bifida. Developmental Medicine & Child Neurology, 41, 446-449.

 


Study reference

Study characteristics

Patient characteristics

Prognostic factor(s)

Follow-up

 

Outcome measures and effect size

Study quality

Research question: What factors are associated with reaching ambulation in children and adolescents with spina bifida?

Bartonek, 2001

Type of study: cross-sectional study

 

Setting: hospital based

 

Country: Sweden

 

Source of funding:

Grants from Norrbacka Eugenia

Foundation and Foundation ‘Konung Oscar II och Drottning

Sophias Guldbröllopsminne’.

Inclusion criteria: consecutive series of children with myelomeningocele (MMC) born between 1985 and 1992 considered to have reached an assessable ambulatory level

 

Exclusion criteria: lack of motor deficit (3), unwillingness of parents to participate (5), not living in the area (1)

 

N=53 alleen inclusion

Mean age ± SD: 7.6 (3.2-11.4)

 

Sex: % M / % F

53/47

 

Other important characteristics: 6 children attended a school for learning difficulties

 

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Muscle strength (manual muscle testing – graded 0-5, Daniels, 1995))

 

Spasticity (Stark &Baker, 1967)

 

Joint contractures and deformities - of the ankle (10° or more fixed plantar flexion), knee and hip (20° or more from a neutral joint position)

 

Balance disturbance in standing, walking or sitting

(Nora, 1996)

 

Hypotonia (generalized muscle hypotonia not related to the flaccid paresis of single muscle groups)

 

Obesity (BMI)

 

Hip dislocation (medical reports)

 

Degree of scoliosis (medical reports)

 

Orthopaedic and neurosurgical procedures performed (medical reports)

 

Shunted hydrocephalus

(medical reports)

 

Shunt revisions

(medical reports)

 

Orthoses (orthotic use, or use of other ambulatory aids or wheelchair)

 

Physical effort during walking (physical cost index- PCI) N=39

 

Functional mobility (PEDI)

 

Muscle function class (Bartonek, 1999, Sharrard, 1964, Smith&Smith, 1973)

Endpoint of follow-up:

n.a.

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): 53=100%

14/53 geen PCI

 

Reasons for incomplete outcome data described? Yes

 

 

Outcome measures and effect size

 

31 of 53 children had reached the expected ambulation considered possible according to their motor paresis (group A), whereas 22 of the 53 performed worse than expected (group B). Ambulatory function was assessed by Hoffer criteria (1973).

 

Spasticity was found in 13 of 31 children in group A (42%) and 13 of 22 children in group B (59%). (p=0.002)

 

26 of 31 children in group A (84%) and 20 of 22 children in group B (91%) had shunted hydrocephalus. Eleven children in each group had shunt revisions. In 12 children (four from group A and eight from group B) two or more shunt revisions had been performed. This was statistically significant.

 

balance disturbances sitting, standing, walking

2 of 31 (6.45%) vs 9 of 22 children (40.9%)) sign.

 

generalized muscle hypotonia

0 of 31 vs 4 of 22 children (18.1%) sign.

 

 

 

 

D

- Cross-sectional study design (no causal relationships)

 

Bartonek, 2010

Type of study:

Prospective cohort

 

Setting:

Hospital based

 

Country:

Sweden

 

Source of funding:

Not reported

Inclusion criteria:

all children diagnosed with MMC who were born with spina bifida (SB) between July 1993 and September 1999 and who were treated at the Karolinska University Hospital

 

Exclusion criteria: meningocele, additional diagnosis of juvenile idiopathic arthritis, not able to participate

 

N=43

 

Mean age ± SD: n.a.

Clinical visits were planned at 6 months and at 1, 1.5,

2, 3, 4, and 6 yrs of age

 

Sex: % M / % F

53/47

 

Other important characteristics:

40 of the children had shunted hydrocephalus (93%)

 

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Muscle strength (0-5, Daniels, 1995 and in infants by observation)

 

Muscle Function Class (1-5)

MFC I indication the lowest neurological level of impairment with weakness of intrinsic foot muscles, MFC II en MFC III with weakness or absence, resp., of plantar flexion, knee flexion, hip extension, and abduction activity, MFC IV with weak or no knee extension and hip adduction but good pelvic elevation activity, and MFC V indicating the highest level with no muscle activity in the lower limbs. Compared to Sharrard (1964) resp. S2, S1-L5, L4-L3, L1-L2, Thoracic

 

Spasticity (absent/present)

 

Range of motion of lower limb joints (recommendations of American Academy of Orthopedic Surgeons)

 

Joint contractures of the ankle (10° or more fixed plantar flexion), knee and hip (20° or more from a neutral joint position)

 

Hip extension rate (Thomas test, Bartlett, 1985)

 

Hip disclocation (medical records)

 

Orthopedic surgeries (medical records)

 

Use of orthotics (prescribed according to guidelines – MFC-group)

 

Motor development (towards ambulation) (observation)

 

Hypotonia (generalized muscle hypotonia not related to the flaccid paresis of single muscle groups)

Endpoint of follow-up:

 

In the 43 children 251 assessments were performed, on an average of 5.84

occasions (range, 3–7). 36 children were examined at app. 6 months (mean0.58 years, SD0.1),

38 at 1 year (1.1, SD 0.2), 39 at 1.5 years (1.7, SD 0.2), 36 at 2 years (2.3, SD 0.2), 28 at 3 years ( 3.1, SD0.3), 36 at 4 years (4.3, SD0.3), and 38 at 6 years (6.8, SD 0.6).

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): 5 (12%)

 

Reasons for incomplete outcome data described? no

Outcome measures and effect size

 

Walking function (modified Hoffer criteria, 1973) had been achieved at the 1-year follow-up (FU) in 2 of 38 children, at the 1.5-year FU in 7 of 39, at the 2-year FU in 14 of 36, at the 3-year FU in 21 of 28, at the 4-year FU in 28 of 36, and at the 6-year FU in 30 of 38. At the 6-year FU up 35 of 38 children walked independently with (13) or without a walking aid (17), of whom 5 required human support.

 

In MFC I (n=1) child walks independently at 1 yr-6 yr.

 

MFC II 1 (of 23), 6 (of 24), 10 (of 21), 14 (of 16), 17 (of 22), 14 (of 16) walks independently or with walking aid at resp. 1, 1.5, 2, 3,4 and 6 yr of age,

 

In MFC III 2 (of 8), 4 (of 5), 8 (of 8), 12 (of 15) walks independently or with walking aid at resp. 2, 3, 4 and 6 yr of age.

 

In MFC IV 1 (of 1), 1 (of 1), 1 (of 2) walks with walking aid at resp. 2, 4 and 6 yr.

 

IN MFC V 1 (of 5), 1 (of 5), 1 (of 4), 2 (of 4), 2 (of 4) walks with walking aid at resp. 2, 3, 4 and 6 yr of age.

 

Characteristics of children not having achieved expected ambulatory function at the 6-year follow-up:

- increased incidence of spasticity during the entire follow-up period compared with those who achieved expected ambulatory function (9 of 9 versus 15 of 31; p= 0.006)

-spine surgery performed more frequently (4 of 9 versus 2 of 31; p_0.016)

- increased use of inadequate orthoses (5 of 7 versus 4 of 31; p= 0.004).

- Use of orthoses of for less then 5 hours a day (22 of 30 versus 1 of 7; p = 0.006).

 

B

-No multivariate analysis has been performed

Biggio, 2001

Type of study:

Retrospective cohort

 

Setting: hospital based

 

Country: USA

 

Source of funding: not reported

Inclusion criteria: all pregnancies complicated by fetal open spina bifida

that were managed prenatally and postnatally at University Hospital of Alabama from January 1996 through March 2000.

 

Exclusion criteria:

fetuses with other organ system

malformations or aneuploidy and pregnancy terminations (20).

Also excluded three fetuses that underwent in utero closure of spinal defects.

 

N=33

 

Mean age ± SD: 21.9 (4.9) – wks (prenatal)

 

Sex: % M / % F

Not reported

 

Other important characteristics:

Postnatally all infants underwent standard neurosurgical closure

 

Prognostic factor(s) and method of measurement

 

Lesion level (highest vertebral level at which dysraphism was visualized) (ultrasound*)

 

Lesion type: meningocele, myeolomeningocele, myeoloschisis (ultrasound)

 

Lateral ventricle width/ ventriculomegaly (ultrasound)

 

Talipes (club foot) (ultrasound)

 

Shunt

 

* Accuson 128 XP (Accuson Corp, Mountain View, Calif) with a 3.5

MHz or 5 MHz probe or a General Electric Logic 700 with

a multi-frequency (4-7 MHz) probe (GE Medical Systems,

Milwaukee, Wis).

Before August 1997, static images were recorded on

thermal photo-paper. Since August 1997, all images

stored in digital archiving system.

Endpoint of follow-up:

16.7 (13.5) mo

 

Complete outcome data for all children (33)

 

 

Outcome measures and effect size

 

ambulatory or nonambulatory.

 Ambulatory: children ≥2 years old had to walk, with or without appliances, and those <2 years of age at last follow-up had to have at least 4/5 muscle strength in the lower extremities. Muscle power was graded on a scale of 0-5 as follows: 0, no contraction; 1, trace of contraction; 2, active movement with gravity eliminated; 3, active movement against gravity; 4, active movement against gravity and resistance; 5, normal movement. Scoring was based on spontaneous activity, the ability and willingness to support body weight when suspended from the axillae, and testing of individual muscle groups.

 

Infants with thoracic lesions (n = 11), none were ambulatory, all had ventriculomegaly diagnosed antenatally, and all required postnatal shunt placement.

Nearly half had club foot diagnosed antenatally.

Infants with L1-L3 lesions (n = 12), 50% were ambulatory. There was no difference between the ambulatory and nonambulatory groups in terms of the incidence of ventriculomegaly, ventricular width, antenatal presence of club foot, or need for postnatal shunting.

All infants with L4-sacral lesions (n = 10) were ambulatory, and although only 60% had ventriculomegaly diagnosed antenatally, 90% ultimately required postnatal shunt placement.

 

More caudal (lower) lesion level (P < .001) and smaller lateral ventricular width seen in the ultrasound examination most proximate to delivery (P = .003) were associated with ambulatory status (univariate analyse). The presence or absence of club foot did not affect the likelihood

of ambulatory status (P = .39).

 

More caudal lesion level was significantly associated and there was a trend for smaller ventricular size to be associated with ambulatory status, P = .001 and P = .09, respectively (multiple logistic regression to control for any association between lesion level and ventricular size)

B

- Retrospective cohort study

Charney, 1991

Type of study: Retrospective cohort study

 

Setting:

Hospital based

 

Country:

USA

 

Source of funding:

Not reported

Inclusion criteria: All children followed through the age of 5 years by the Spina Bifida Program at the Children’s Hospital of Philadelphia since 1961 who had MMC and high lumbar or thoracic level paralysis and who received bracing by 3 years of age.

 

Exclusion criteria:

Severe cerebral palsy and upper extremity involvement (n=10), Chiari II respiratory complaints (n=3).

 

N=87

 

Mean age: 16 (range 6-28)

 

Sex: % M / % F

48/52

 

Other important characteristics:

94% of the children had a shunt

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Presence of hydrocephalus

 

Type of bracing and walking device first decribed

 

Spinal deformity by 5 yr of age

 

Orthopedic surgery of the hips by 5 yr of age

 

Intellect (mentally challenged IQ<70) at age > 5 yr.

 

Physical therapy received directed at walking

 

Parent compliance with walking training and wearing braces

 

All data from medical records.

Endpoint of follow-up: retrospective analysis from birth 16 (6-28) yr, every 5 years, but focus was status at 5 yr

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%):

 

Reasons for incomplete outcome data described?

Outcome measures and effect size:

 

Community ambulation, household ambulation, exercise ambulation. For purpose of analysis two groups: community ambulators (CAMS) and non-community ambulators (non-CAMS).

 

Congenital kyphosis (p=0.007), the use of either a standing frame (p=0.005) or rollator walker (p=0.001) were sign. more common among non-CAMS.

Physical therapy directed at walking, compliant parents and being not mentally challenged were sign. more common among CAMS (p<0.001). Multivariate analysis identified the last three factors as the most important in ifferentiating between CAMS and non-CAMS.

 

52% of children were CAMS by 5 yrs of age.

 

B

- Retrospective cohort study

Cochrane, 1996

Type of study: 2 retrospective cohort study and retrospective diagnostic accuracy study.

 

Setting: hospital based

 

Country: Canada

 

Source of funding: not reported

Inclusion criteria A: fetuses with spinal dysraphism diagnosed at the Center for Prenatal Diagnosis and Treatment , British Columbia Women’s Hospital between 1987 and 1991 for whom fetal ultrasound and postnatal pathological and radiological examinations had to allow confirmation of the prenatal diagnosis.

 

Exclusion criteria A:

 

N=26

 

Mean age ± SD: 15 < 22 wks; 23 wks < 7 < 30 wks, 4 > 30 wks.

 

Sex: % M / % F

Not reported

 

Other important characteristics: prenatal

 

 

Inclusion criteria B:children born at the Meningomyelocele Clinic at British Columbia Children’s Hospital with

MMC between 1971-1981 who have been treated aggressively throughout life in a manner identical to current management

 

Exclusion criteria B:

 

N=85

 

Mean age ± SD: (9-19 yr) (in 1990 analysis of children born between 1971-1981)

 

Sex: % M / % F

Not reported

 

Other important characteristics:

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

A.Retrospective diagnostic accuracy study: predicted functional outcome based on prenatal determination of most superior level of dysraphism compared with postnatal pathological or radiographic examinations and actual outcome and expected outcome based op study population B.

 

B.Level of MMC:

-thoracolumbar (last intact level at L2), lumbar (last intact level at L3-4), sacral (last intact level at L5)

Endpoint of follow-up:

A: less then 5 yrs

B: Follow-up in 1990

Children born between 1971 en 1981 (9-19 yr)

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): n.a.

 

Reasons for incomplete outcome data described?

Outcome measures and effect size

 

A.From an eventual functional perspective, the prenatal study accurately localized the cranial level of the dysraphic state in all but the fetus with hemiMMC. Only 3 of the 26 fetuses had a daviation of 3 vetrebral bodies from the predicted to the actual level, but these were above L2 > no functional predictions incorrect.

 

B.Locomotion (walking without aids, with ankle foot orthoses (AFO) or insert:

inside ambulatory, community ambulatory with braces and crutches or walker, total community ambulators, wheelchair.

 

10% of 20 thoracolumbar patients (2/20), 52% of 31 lumbar-level (16/31) and 83% of 30 sacral level patients (25/30) became total community ambulators.

 

 

B

- Retrospective cohort study

Fraser, 1992

Type of study: retrospective cohort

 

Setting: hospital based

 

Country: South Africa

 

Source of funding: not reported

Inclusion criteria: Patients presenting with mid-lumbar neurological MMC during 1970-1986.

 

Exclusion criteria: ≤4 yr

 

N=55

 

Mean age ± SD: not reported

 

Sex: % M / % F not reported

 

Other important characteristics:

 

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Hip stability

 

Fixed flexion deformities ≥10◦, deformities of spine, ankle or foot.

 

Spasticity in lower limbs

 

Intelligence

 

Neurological lesion level:

L3 quadriceps power of MRC ≥ grade 3 medial hamstrings ≤ grade 3 (n=24)

 L4 :quadriceps power ≤ MRC grade 3, medial hamstrings ≤ grade 3. (n=14)

 

Radiography of hips, dislocated or subluxated hips were considered to be unstable.

 

Orthotic use

 

Surgical procedures

Endpoint of follow-up: 10.2 yr (4-19)

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): 20 (36%)

 

Reasons for incomplete outcome data described?

Yes (n=7), no (n=13) – 24%

Outcome measures and effect size

 

Walking ability (Hoffer, 1973) Only community ambulation was considered useful ambulation.

 

Mean age of walking 3 yr, 8 mo (2 yrs, 6 mo – 5 yr, 6 mo)

L4 patients walked on average six months earlier than L3 patients (3yrs 6 mo as opposed to 4 yrs 1 mo)

 

All ambulant patients used bilateral elbow crutches and below-knee orthoses.

 

All patients with an L4 level could walk whether the hip was stable or not (n=14). Only a third of those with an L3 level walked and the majority of these had un unstable hip. (n=24)

 

Hip stability, intelligence quotient and fixed deformity did not influence walking ability.

 

 

C

- Unclear if inception cohort

- Retrospective cohort study

- FU incomplete (36%)

 

Iborra, 1999

Type of study: Cross-sectional

 

Setting: Hospital based

 

Country: Spain

 

Source of funding: not reported

Inclusion criteria: MMC patients who were

treated and followed-up in a multidisciplinary unit from 1967- 1995.

 

Exclusion criteria:

Death (n-17)

Patients for whom control had been

interrupted during the previous 3 years (n=55)

 

N= 322

 

Mean age ± SD:
15.9 yr (± 8)

 

Sex: 55% M /45 % F

 

Other important characteristics:

 

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Functional neurologic level: the lowest level muscle capable of an antigravitory force of grade 3 or more on the MRC scale.

 

Patients were grouped according to functional

levels: thoracic (T6 - T12), high lumbar (L1 -L2), mid-

lumbar (L3), low lumbar (L4 - L5) and sacral (S1 - S5).

When relating the different variables to the neurologic

level, the most highly affected of the two sides was chosen.

 

BMI (Quelet, Roche)

Wechsler Intelligence Scale

Spine deformities (X-rays, criteria Scoliosis,Research Society)

Shunts

Brain lesions

Hip flexion contracture

Sub- or dislocated hips

 

 

 

Endpoint of follow-up: n.a.

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): n.a.

 

Reasons for incomplete outcome data described? n.a.

Outcome measures and effect size

Initiation of ambulation / age (mo)

≥ T12

73 (±1

.1; limits 48 -108)

L1-L2

47.7 (±16.2; limits 18 - 72)

L3

46.4 (±35.9; limits 17 - 216)

L

-L5

32 (±20.2; limits 10 -144)

Sacral

26.4 (±13.7; limits 11 - 72)

P

<0.02

 

 

Ambulatory status:

Level

Com.

 

hh

<3 /

o

total

≥ T

2

1

1

34

36

L1

L2

7

4

23

34

L3

42 [5]

16

16

77

L4-L5

103

9

 

7

11

9

Sacral

54

1

1

56

 

210

31

81

322

P

<0.001

 

 

 

 

Community ambulation: 610 m

Household 30 m

Non-functional < 3 m

Non-ambulators

C

- Unclear if inception cohort

- Retrospective study

- No analysis of prognostic factors related to start of walking

 

Sival, 1997

Type of study: prospective

 

Setting: hospital based

 

Country: The Netherlands

 

Source of funding: not reported

Inclusion criteria:13 pregnancies complicated by spina bifida aperta

 

Exclusion criteria:

 

N=13

 

Mean age ± SD: prenatal: 18-39 wks

 

Sex: % M / % F

Not reported

 

Other important characteristics:

 

Describe prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Quality of prenatal leg movements and general movements (ultrasound)

 

Spinal level of morphological defect.

 

 

 

 

Endpoint of follow-up: 18 mo.

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): 58%

 

Reasons for incomplete outcome data described?

Yes (death, n=7, n=1 ?)

Outcome measures and effect size (include 95% CI and p-value if available):

 

Walking y/n

 

Postnatally, the level of the spinal defect was assessed by means of radiological investigation of the vertebral column

 

Postnatal sensory function

the level of sensory function was determined by the lowest dermatome at which a pinprick elicited clearly

emotional responses

 

Postnatal sensory function could be tested in 11 out of 13 cases. Relating the lowest level of sensory function (at day 1) to the prenatally assessed defect (by means of ultrasound) revealed statistical significance (r = 0.76; P = 0.005). In 6 out of 11 cases neonatal death prevented a comparison of sensory function and final neurological outcome. In the remaining 5 neonates sensory function at day 1 proved to be a good indicator for the final neurological dysfunction at 18 months.

A favourable final motor outcome (i.e. walking) was found in neonates (case 9 and 13) with the lowest spinal sensory function. Neonatal leg movements were not related to the spinal defect (r = 0.76; P = 0.005) and to the final motor outcome.

 

Postnatal motor behaviour

Postnatally, video recordings were made of the infants’ spontaneous motor behaviour and scored off-line for qualitative aspects. When possible, videorecordings were made during the first and second postnatal day, and further on a weekly basis during admission.

Neurological condition assessed repeatedly by an independent child neurologist, not involved in the study.

C

- Small study size (n=13)

Swank, 1992

Type of study: retrospective cohort

(data collection prospective)

 

Setting: not reported

(same as Swank, 1996) hospital based

 

Country: USA

 

Source of funding: not reported

Inclusion criteria: all patients with MMC who presented to our institution within the first 24 hours of life since late 1975

 

Exclusion criteria:

 

N=206

 

Mean age ± SD: 5.12 yr (1 mo – 13 yr)

 

Sex: % M / % F

 

Other important characteristics:

 

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Functional motor level:

1)Thoracic level/high lumbar level – no gluteus medius function – (T12-L2); 2)Lumbar level - strong quadriceps and medial hamstrings, no gastrocsoleus or gluteus power (L3-L5); sacral level – quadriceps, medial hamstrings, gastrocsoleus and some gluteus function (S1-3) - Motor level (manual muscle testing) before closure, discharge, 6 mo., yearly

 

 

Sitting balance (clinical assessment)

 

Number and types of deformities (clinic charts, clinical and/or radiographic abnormality)

 

Orthopaedic procedures (number and indications) (operative reports)

Endpoint of follow-up: 5.12 yr (1 mo -13 yr)

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): 80 (42% thoracic level, 18 % lumbar level and 40% sacral)

 

Reasons for incomplete outcome data described? Not reported

Outcome measures and effect size

 

Walking ability (Hoffer, 1973)

 

Average age of first ambulation was 27.9 mo. T-patients (n-71): 35.1 mo; L-patients (n=73) : 27.7 mo, S-patients (n=62): 22.9 mo. (p=n.s. due to variability and small numbers).

Patients > 48 mo.

24% of T-patients (n=29) were community ambulators, 41% were household ambulators and 35% non ambulatory. L-patients (n=36) 92% c.a., 8% h.a.. S-patients (n=20): all c.a. except one with severe balance deficit.

 

 None of the patients with moderate or severe balance deficits were c.a. (p=n.s.)

 

Thoracic, lumbar and sacral level patients had an average of 4.9, 6.3 and 4.0 procedures each.

 

B

- Retrospective cohort study

Swank, 1994

Type of study: prospective cohort, prediction model

 

Setting: hospital based

 

Country: USA

 

Source of funding: not reported

Inclusion criteria: all children referred to Children’s Memorial Hospital in Chicago, treated with early neurosurgical closure without selective criteria and aggressive correction of their orthopaedic deformities between 1975 and 1985.

 

Exclusion criteria:

 

N=206 from an initial cohort of 286 children. 163 patients were followed since 1985, 40 patients were seen with 2 years of the study’s completion. 3 were LTFU

 

Mean age ± SD: 115 mo (±42)

 

Sex: % M / % F

Not reported

 

Other important characteristics:

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Motor level, defined on the basis if manual muscle testing by a registered physical therapist.

Thoracic > L3, without functional quadriceps

Lumbar level, strong quadriceps and medial hamstrings, no gastrocsoleus (L3-L5)

Sacral level < S1 and at least some gastrocsoleus function.

 

Sitting balance deficit. (none, mild, moderate or severe)

 

Number and type of surgeries.

 


Presence and number of shunt revisions.

 

Presence of tethered cord.

Endpoint of follow-up: ?

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): 3, 43 – 22.3%

 

Reasons for incomplete outcome data described? No

Outcome measures and effect size

 

Ambulatory status (modified from Hoffer, 1973 – no exercise walking)

Dichotomized: household ambulation and non-ambulation > non-ambulators / community ambulation

 

The two variables that were statistically correlated with ambulatory status were motor level at birth (p<0.05) and sitting balance (p<0.05)

 

 

B

- Prospective inception cohort

- Unclear if follow-up was sufficiently long

- Reasons for missing data not reported

- Adequate control for confounding

Verhoef, 2006

Type of study:

retrospectifive cohort

 

Setting: Hospital-based

 

Country: The Netherlands

 

Source of funding:

Not reported

Inclusion criteria: Young adults with different types of spina bifida (aperta and occulta; ICD); between 16 and 25 years and living in the Netherlands

 

Exclusion criteria: patients with spina bifida occulta without any neurological loss, non-Dutch-speaking patients,

or patients with comorbidity independently causing more

physical and/or cognitive problems than the spina bifida itself.

 

Patients were recruited from 11 of the 12 multidisciplinary

spina bifida teams in the Netherlands. The Dutch Association for Patients with Spina Bifida also invited members to participate.

In addition, rehabilitation centres, special housing facilities,

and special schools were approached to find potential

participants.

 

N= 168

Data for the present study on functional independence

were complete for 165 patients.

 

Mean age ± SD: 20 yr 9 months (range 16 -25 yr ± 2.9)

 

Sex: 42 % M /58 % F

84% had spina bifida aperta

71% of patients had hydrocephalus.

44% of patients had a level of lesion of L2 and above, 40%

L3 to L5, and 16% S1 and below.

functional independence among young adults with spina bifida and its relationships with pathological characteristics known from birth (hydrocephalus and level of lesion).

 

 Functional independence was assessed on six domains (self-care, sphincter control, transfers, locomotion, communication, and social cognition) using the Functional Independence Measure (FIM).

Endpoint of follow-up: ?

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N =11

 

Reasons for incomplete outcome data described?

because no neurological loss was determined; two were excluded because of comorbidity independently

inducing serious physical and/or cognitive disorders

(one had a serious heart disease and one a chromosome

disorder).

Patients without hydrocephalus were independent for all FIM domains except sphincter control, as were patients with hydrocephalus with a lesion level below L2.

 

 Most patients with hydrocephalus and a lesion at L2 or above were dependent as regards sphincter control (98%), locomotion (79%), and self-care (54%), and quite a few needed support in transfers (38%), social cognition (29%), and communication (15%).

 

C

- retrospective cohort

- Unclear if follow-up was sufficiently long

- small amounts

- Adequate control for confounding

Williams, 1999

Type of study:

Retrospective cohort

 

Setting: Hospital-based

 

Country: Australia

 

Source of funding:

Not reported

Inclusion criteria: Patients with SB who were regularly assessed at the Royal’s Children’s Hopsital Melbourne between 1978-1993.

Diagnoses included

MMC, lipomyelomeningocele, or intraspinal lipoma.

Community ambulation or cessation sustained for more than one evaluation

 

Exclusion criteria:

Asymmetry significant enough to affect ambulation (n=1). when lesion level could not be determined

because of spasticity. Children under 5 years of age were only

included if recorded as cooperative when manual muscle

charting was performed (McDonald et al. 1986). Exceptions

were made for 3 others who were included, although not

recorded as cooperative, as they clearly had a lesion at the sacral level, were ambulating by 3 years of age, and met the

other criteria.

 

N=173

 

Mean age ± SD: 3-9 yr (3-22)

 

Sex: % M / % F

not reported

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Neurosegmental level (International Myeolodysplasia Study Criteria Manual), and modified from Sharard (1964)

 

 

 

 

Endpoint of follow-up:

9 yr = mean age of latest evaluation

 

At least 3 regular evaluations at which a diagnosis, age in months, cooperative level, motor (lesion) level, and usual

means of locomotion were recorded.

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): n.a.

 

Reasons for incomplete outcome data described?

n.a.

Outcome measures and effect size

 

Community ambulation (defined as complete ambulatory function with or without aids or braces, wheelchair may be used for long distances, Broughton, 1993)

 

Thirty-five children had a lesion at the thoracic level; seven

of whom walked at a mean age of 4 years 6 months (20%). .

 

Ten children had a lesion at the high-lumbar level (L1/2) and five

walked at a mean age of 5 years 2 months. (50%)

 

Fifteen had a lesion at the mid-lumbar level (L3) and nine walked at a mean age of 5 years. (60%)

 

Forty-five children had a lesion at the low-lumbar level (L4/5) and 38 walked at a mean age of 3 years 10 months. (84%)

 

Sixty-eight children had a lesion at the sacral level; all of whom all

walked at an average age of 2 years 2 months. (100%)

 

 

C

- Unclear if inception cohort

- Retrospective study

- No analysis of prognostic factors related to start of walking

 

 

<td valign="top"

<

Study reference

Study characteristics

Patient characteristics

Prognostic factor(s)

Follow-up

 

Outcome measures and effect size

Study quality

Research question: What factors are associated with maintenance or loss of ambulation in ambulatory children and adolescents with spina bifida?

Asher, 1983

Type of study:

Cohort study (unclear whether retrospective or prospective)

 

Setting:

Hospital

 

Country:

USA

 

Source of funding:

Not stated

Inclusion criteria:

patients with spina bifida cystica treated and followed at University of Kansas Medical Center

 

Exclusion criteria:

Severe concurrent spastic tetraplegia

 

N=98

 

Mean age and range:

14 years and 4 months (6-32 years)

 

Sex: 51% M / 49% F

 

Other important characteristics:

Thoracic (T10-12):

28 (29%)

High lumbar (L1-2):

12 (12%)

Mid lumbar (L3):

20 (20%)

Low lumbar (L4-5):

26 (27%)

Sacral:

12 (12%)

Describe prognostic factor(s) and method of measurement:

 

- Neurological level

- Age at time of study

- Age child was first fitted with braces and stood

- Age at closure of sac

- Hydrocephalus

- Seizures or spasticity

- Spine deformity

- Pelvic obliquity

- Hip deformity

- Knee-foot-ankle deformity

- Fractures

- Kidney status

- Weight

- IQ

- Psychological dependence

 

Endpoint of follow-up:

Unclear

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%):

0

 

Reasons for incomplete outcome data described?

Not applicable

 

Outcome measures and effect size (include 95%CI and p-value if available):

 

Most significant single factor affecting walking ability was level of neural involvement (p < 0.001)

 

Significant variables associated with walking ability by neural level (Pearson linear correlation coefficient):

T:

- Age at time of study (p < 0.001)

- knee-foot-ankle deformities (p < 0.005)

L1-2:

- Weight (p < 0.01)

L3:

- hip deformity (p < 0.001)

L4:

- Age when first braced (p < 0.001)

- spinal deformity (p < 0.005)

- pelvic obliquity (p < 0.001)

- hip deformity (p < 0.001)

- knee-foot-ankle deformities (p < 0.005)

L5 or sacral:

all (but 1) community ambulators

 

Transitions in ambulatory status (only descriptive, no statistical analysis):

T:

11/21 patients had transitions:

2 upward, 17 downward (motivation of patient)

L1-2:

6/12 patients had transitions: 4 upward (improved orthotic management), 13 downward (lack of motivation, skin problems, obesity)

L3:

16/20 patients had transitions: 3 upward (improved orthotic management), 19 downward (lack of motivation, skin problems, obesity, musculoskeletal deformity)

L4:

3/17 patients had transitions: 3 upward (correction of musculoskeletal deformity), 2 downward (increasing musculoskeletal deformity)

L5 or sacral:

No transitions

 

Upward transitions most commonly occurred between 5 and 10 years of age. There was no common age for downward transitions.

C

- Unclear whether prospective or retrospective cohort

- Unclear if inception cohort

- Endpoint of follow-up not reported

- No control for confounding (multivariate analysis)

- Only narrative analysis of factors possibly associated with changes in ambulation

 

Bartonek,

1999

Type of study:

Prospective cohort study

 

Setting:

Hospital

 

Country:

Sweden

 

Source of funding:

grants from Norrbacka Eugenia Foundation and Foundation "Konung Oscar II och Drottning Sophias Guldbröllopsminne"

Inclusion criteria:

ambulating patients with myelomeningocele treated between 1952 and 1983 at the Karolinska Hospital in Stockholm and Örebro Medical Center Hospital

 

Exclusion criteria:

Not reported

 

N=100, 60 available for follow-up

 

Median age and range:

22 years (12-54)

 

Sex: 43% M / 57% F

 

Other important characteristics:

41 community, 12 household, 7 nonfunctional ambulators

Describe prognostic factor(s) and method of measurement:

 

- Neurological level

- Spasticity lower limbs

- Hip-flexion contracture ≥ 20°

- Knee-flexion contracture ≥ 20°

- Scoliosis ≥ 20°

- Major medical events (eg stroke, lower limb edema, recurrent skin infections, frequent epileptic seizures, multiple shunt revisions, invasive surgical prodedures)

- Pressure sores

 - Ischial tuberosity

 - Foot

- Musculoskeletal pain

- Use of orthoses

 

Endpoint of follow-up:

12 years

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%):

N=40 (40%)

 

Reasons for incomplete outcome data described?

N=14 untraceable

N=1 relocated

N=25 refused to participate

Outcome measures and effect size (include 95%CI and p-value if available):

 

No statistical analysis, only comparison of factors between patients with unchanged ambulation level (N=41) vs. patients with deteriorated ambulation level (N=19)

 

Neurological level:

 17% vs. 47%

Spasticity lower limbs:

20% vs. 26%

Hip-flexion contracture ≥ 20°:

15% vs. 79%

Knee-flexion contracture ≥ 20°:

5% vs. 89%

Scoliosis ≥ 20°:

24% vs. 53%

Major medical events:

15% vs. 89%

Pressure sores

- Ischial tuberosity:

2% vs. 21%

- Foot:

12% vs. 0%

Musculoskeletal pain:

49% vs. 63%

Use of orthoses:

20% vs. 58%

C

 - Unclear if inception cohort

- 40% loss to follow-up

- No statistical analysis (and no control for confounding)

- No analysis of factors associated with changes in ambulation

Buffart, 2008

Type of study:

Cross-sectional study

 

Setting:

University hospitals and rehabilitation centres

 

Country:

Netherlands

 

Source of funding:

Johanna Children’s Fund

Inclusion criteria:

- Adolescents and young adults with MMC, aged between 16 and 30 years from 4 university hospitals

and 5 rehabilitation centres in the adjacent region

 

Exclusion criteria:

- inability to understand the measurements performed in this study (judged by the treating physician or a family member)

- complete dependence on a powered wheelchair

- presence of disorders other than MMC that affect daily physical activity

- contra-indication for a maximal exercise test

 

N=51

 

Mean age ± SD:

21.1 ± 4.5 years

 

Sex: 51% M / 49% F

 

Other important characteristics:

15 community, 8 household, 28 (non) functional ambulators

Describe prognostic factor(s) and method of measurement:

 

- daily physical activity: AM

- aerobic fitness: maximum oxygen uptake during progressive maximal aerobic test on arm or cycle ergometer

- body composition and body fat: sum of 4 skin fold measurements, BMI

 

Endpoint of follow-up:

Not applicable

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%):

0

 

Reasons for incomplete outcome data described?

Not applicable

Outcome measures and effect size (include 95%CI and p-value if available):

 

Multiple regression analyses performed. β = standardized

regression coefficient

 

Ambulatory status was related to daily physical activity β = 0.541, p<0.001), aerobic fitness (β = 0.397, p<0.001) and body fat (β = –0.243, p=0.03).

 

Physical activity was related to aerobic fitness in non-ambulatory persons with MMC (β = 0.398, p=0.04), but not in ambulatory persons.

 

Body fat was not related

to physical activity, or to aerobic fitness in both ambulatory

and non-ambulatory persons with MMC.

 

D

- Cross-sectional study design (no causal relationships)

 

Fraser, 1992

Type of study: retrospective cohort

 

Setting: hospital based

 

Country: South Africa

 

Source of funding: not reported

Inclusion criteria: Patients presenting with mid-lumbar neurological MMC during 1970-1986.

 

Exclusion criteria: ≤4 yr

 

N=55

 

Mean age ± SD: not reported

 

Sex: % M / % F not reported

 

All ambulant patients used bilateral elbow crutches and below-knee orthoses.

 

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Hip stability

 

Fixed flexion deformities ≥10◦, deformities of spine, ankle or foot.

 

Spasticity in lower limbs

 

Intelligence

 

Neurological lesion level:

L3 quadriceps power of MRC ≥ grade 3 medial hamstrings ≤ grade 3 (n=24)

 L4 :quadriceps power ≤ MRC grade 3, medial hamstrings ≤ grade 3. (n=14)

 

Radiography of hips, dislocated or subluxated hips were considered to be unstable.

 

Orthotic use

 

Surgical procedures

Endpoint of follow-up: 10.2 yr (4-19)

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): 20 (36%)

 

Reasons for incomplete outcome data described?

Yes (n=7), no (n=13) – 24%

Outcome measures and effect size

 

Neurological most significant determinant of walking ability:

All patients with L4 level could walk, but only one-third of those with L3 lesion could do so.

 

Hip stability, intelligence quotient and fixed deformity did not influence walking ability.

 

C

- 36% loss to follow-up

- No statistical analysis (and no control for confounding)

- No analysis of factors associated with changes in ambulation

 

 

McDonald, 1991

Type of study: retrospective cohort study

 

Setting: hospital based

 

Country: USA

 

Source of funding: spina bifida association of America, March of Dimes-Birth Defects Foundation, Student Research and Computer Funds

Inclusion criteria:

Patients with myelomeningocele and at least 3 evaluations after the age of 5 years

Exclusion criteria:

Not reported

 

N=308 (from clinic population of 981 patients seen between 1957 and 1985)

 

Mean age at last examination (median): 174 months=14.5 years (171 months)

Sex: not reported

Neurological level:

Thoracic: 21.5%

Upper lumbar: 9.8%

Mid-lumbar: 17.1%

Lower lumbar: 25.9%

Sacral: 25.7%

 

 

Prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Lower-extremity muscle strength tested with standard manual muscle testing (0-5 or intermediate according to guidelines used by International Myelodysplasia Study Group.

Muscle strength was recorded as the median of all examinations after age 60 months and before any surgical procedures which potentially weaken muscle strength.

Ambulatory status:

nonambulatory, partial ambulator, community ambulator with aids and/or braces but no wheelchair) or community ambulator without aids or braces.

 

Endpoint of follow-up: mean age 174 months

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%): 17/308=5.5%

 

Reasons for incomplete outcome data described?

Progressive loss of muscle strength (≥3 grades in more than 1 muscle) because of Arnold-Chiari malformation or because muscle strengths were unreliable because of limited joint movement or spasticity in all lower-extremity muscles

Outcome measures and effect size

Stepwise multiple regression analysis:

Independent variables that contributed statistically significant (p< 0.05) to ambulatory status:

  • iliopsoas
  • gluteus maximus
  • gluteus medius
  • quadriceps
  • anterior tibialis

 

Muscle strength > 3 positively correlated with ambulation.

 

Changes in mobility were not age-related (no significant differences in changes across all ages, and they occurred in both directions).

C

- Only limited analysis of factors possibly associated with changes in ambulation over time (limitations: few patients had serial examinations across all age ranges of interest, cross-sectional analyses are inappropriate because of historical differences in the care given to the various age cohorts, no analysis of potential other causal effects)

Oakeshott, 2003

Type of study:

Prospective cohort study

 

Setting:

Hospital

 

Country:

England

 

Source of funding:

Association for Spina Bifida and Hydrocephalus (ASBAH)

Inclusion criteria:

Newborn babies with open spina bifida referred to the Regional Neurosurgical Unit at Addenbrooke’s Hospital, Cambridge between 1963 and 1971

 

Exclusion criteria:

Not reported

 

N=117, 57 survivors at follow-up

 

Mean age (range):

30 years (26-33) (N=57)

 

Sex: 44% M / 56% F (N=57)

 

Other important characteristics:

Sensory level at infancy:

13 above T11, 16 T11-L3, 8 L4, 6 L5-S2, 11 no sensory loss, 3 asymmetrical loss

Describe prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Sensory level

 

 

Endpoint of follow-up:

Mean of 30 years

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%):

60/117 (51%)

 

Reasons for incomplete outcome data described?

N=60 deaths

Outcome measures and effect size (include 95%CI and p-value if available):

 

Community walkers at 9 years (n=32) vs. community walkers at 30 years (n=17):

Above T11: 0 vs 0

T11-L3: 5 vs. 0

L4: 8 vs. 1

L5-S2: 6 vs. 5

No sensory loss: 11 vs. 10

Asymmetrical loss: 2 vs. 1

 

Survivors with lower sensory levels are more likely to be walkers (X2

 for trend P<0.0001 for both age nine years and 30 years).

 

Community walkers at 9 years: 32/57 (56%)

Community walkers at 30 years: 17/57 (30%)

 

Community walker: being albe to walk > 50 metres with or without aids

C

- No control for confounding (multivariate analysis)

- No analysis of factors associated with changes in ambulation

Samuelsson, 1988

Type of study:

Prospective cohort study

 

Setting:

hospital

 

Country:

Sweden

 

Source of funding:

Orebro county council and king oscar’s and queen sophia’s golden wedding memorial fund

Inclusion criteria:

Whole population of patients with MMC treated at Karolinska Hospital and Orebro Medical Center between 1952 and 1983

 

Exclusion criteria:

Not reported

 

N=196 whole population, 163 included in analysis

 

Mean age ± SD:

14 years and 10 months (2-40)

 

Sex: 85 M / 78 F

Describe prognostic factor(s) and method of measurement:

 

Neurological level

Scoliosis

Pelvic obliquity

Hip disclocation

Flexion contracture at hip and knee

Endpoint of follow-up:

Not reported

 

For how many participants were no complete outcome data available?

N (%):

36/196 (18%)

 

Reasons for incomplete outcome data described?

N=11 death

N=17 relocated

N= 5 untraceable

N=3 unknown

Outcome measures and effect size (include 95%CI and p-value if available):

 

Amount of scoliosis between ambulators and nonambulators at each neurological level was significantly different (p < 0.05)

C

- No control for confounding (multivariate analysis)

- No analysis of factors associated with changes in ambulation&

Autorisatiedatum en geldigheid

Laatst beoordeeld  : 18-04-2013

Laatst geautoriseerd  : 18-04-2013

Geplande herbeoordeling  : 01-01-2019

Uiterlijk in 2018 bepaalt het bestuur van de Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen of deze richtlijn nog actueel is. Zo nodig wordt een nieuwe werkgroep geïnstalleerd om de richtlijn te herzien. De geldigheid van de richtlijn komt eerder te vervallen indien nieuwe ontwikkelingen aanleiding zijn een herzieningstraject te starten.

 

De Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen is als houder van deze richtlijn de eerstverantwoordelijke voor de actualiteit van deze richtlijn. De andere aan deze richtlijn deelnemende wetenschappelijk verenigingen of gebruikers van de richtlijn, delen de verantwoordelijkheid en informeren de eerstverantwoordelijke over relevante ontwikkelingen binnen hun vakgebied.

Initiatief en autorisatie

Initiatief:
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
Geautoriseerd door:
  • Nederlandse Orthopaedische Vereniging
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
  • Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde
  • Nederlandse Vereniging voor Neurochirurgie
  • Nederlandse Vereniging voor Neurologie

Algemene gegevens

Met ondersteuning van de Orde van Medisch Specialisten. De richtlijnontwikkeling werd gefinancierd uit de Kwaliteitsgelden Medisch Specialisten (SKMS).

Doel en doelgroep

Doel

Door de in Nederland bestaande expertise op het gebied van diagnostiek en behandeling van de loopstoornissen bij kinderen met SB en de bestaande wetenschappelijke literatuur over dit onderwerp, is er een vruchtbare bodem ontstaan voor het opstellen van een multidisciplinaire richtlijn. Deze richtlijn geeft concrete aanbevelingen voor het optimaliseren van de multidisciplinaire zorg, ter ondersteuning van de dagelijkse praktijkvoering gericht op het bereiken en behouden van zelfstandig lopen van kinderen met SB en draagt bij aan een realistisch en objectief beeld ten aanzien van hun functionele prognose. Met deze richtlijn streeft men naar het bereiken van uniformiteit met betrekking tot de diagnostiek en behandeling door de diverse medici en paramedici.

 

Doelgroep

Deze richtlijn is geschreven voor alle leden van de beroepsgroepen die betrokken zijn bij de diagnostiek en behandeling van kinderen met loopstoornissen ten gevolge van SB. Voor kinderen met SB en hun naasten wordt een toegankelijke samenvatting van de richtlijn uitgewerkt.

Samenstelling werkgroep

  • Mw. dr. B. Ivanyi-Roelfsema, kinderrevalidatiearts, Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen, voorzitter
  • Dr. J. van Aalst, neurochirurg, Nederlandse Vereniging voor Neurochirurgie
  • Mw. dr. H.J.G. van den Berg-Emons, onderzoeker, Erasmus Medisch Centrum Rotterdam
  • Dr. R.H.J.M. Gooskens, kinderneuroloog, Nederlandse Vereniging voor Kinderneurologie
  • Mw. dr. J.F. de Groot, fysiotherapeut/onderzoeker, Koninklijk Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie
  • Drs. T.H.R de Jong, neurochirurg, Nederlandse Vereniging voor Neurochirurgie
  • Mw. dr. C.C.E. de Jong-de Vos van Steenwijk, kinderarts, Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde
  • Dr. C.G.B. Maathuis, kinderrevalidatiearts, Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
  • Dr. M.J. Nederhand, revalidatiearts, Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
  • C. Th. Noppe, orthopedisch technicus
  • Mw. dr. M.A.G.C. Schoenmakers, kinderfysiotherapeut/onderzoeker, Koninklijk Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie
  • Dr. J.A. van der Sluijs, orthopedisch chirurg, Nederlandse Orthopaedische Vereniging
  • Dr. P.A.A. Struijs, orthopedisch chirurg, Nederlandse Orthopaedische Vereniging
  • J.M.A. Verheijden, beleidsmedewerker zorg, Vereniging van mensen met spina bifida (BOSK)

 

Met ondersteuning van:

  • Mw. drs. S.B. Muller-Ploeger, junior adviseur afdeling Ondersteuning Professionele Kwaliteit, Orde van Medisch Specialisten
  • Mw. dr. N.H.J. van Veen, adviseur afdeling Ondersteuning Professionele Kwaliteit, Orde van Medisch Specialisten

 

Kernredactie:

  • Mw. dr. B. Ivanyi-Roelfsema, kinderrevalidatiearts, Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
  • Mw. dr. N.H.J. van Veen, adviseur afdeling Ondersteuning Professionele Kwaliteit, Orde van Medisch Specialisten

Belangenverklaringen

De werkgroepleden hebben schriftelijk verklaard of ze in de laatste vijf jaar een (financieel ondersteunde) betrekking onderhielden met commerciële bedrijven, organisaties of instellingen die in verband staan met het onderwerp van de richtlijn. 

Geen van de werkgroepleden heeft aangegeven belangen te hebben die mogelijk kunnen interfereren met de besluitvorming in de werkgroep ten aanzien van de interpretatie van het wetenschappelijk bewijs en het opstellen van aanbevelingen.

Inbreng patiëntenperspectief

Het perspectief van kinderen en jongeren met SB en hun verzorgers wordt gezien als een waardevolle en essentiële aanvulling bij het tot stand komen van deze richtlijn. In de werkgroep werden zij vertegenwoordigd door een afgevaardigde namens de vereniging van mensen met SB (BOSK).

Implementatie

In de verschillende fasen van de richtlijnontwikkeling is rekening gehouden met de implementatie van de richtlijn en de praktische uitvoerbaarheid van de aanbevelingen. Daarbij werd uitdrukkelijk gelet op factoren die de invoering van de richtlijn in de praktijk kunnen bevorderen of belemmeren.

 

Na autorisatie zal de richtlijn digitaal worden verspreid onder de relevante beroepsgroepen. Daarnaast zal er een samenvatting van de richtlijn verstuurd worden naar de deelnemende wetenschappelijke verenigingen ter publicatie. Ook zal de richtlijn te downloaden zijn vanaf de website van de Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen: www.revalidatiegeneeskunde.nl.

Werkwijze

AGREE

Deze richtlijn is opgesteld conform de eisen in het rapport ‘Richtlijnen 2.0’ van de adviescommissie Richtlijnen van Orde van Medisch Specialisten. Dit rapport is gebaseerd op het AGREE II instrument (Appraisal of Guidelines for Research & Evaluation II), dat een internationaal breed geaccepteerd instrument is voor de beoordeling van de kwaliteit van richtlijnen.

 

Werkgroep

Voor het ontwikkelen van de richtlijn is in 2010 een multidisciplinaire werkgroep ingesteld, bestaande uit vertegenwoordigers van relevante specialismen die betrokken zijn bij de diagnostiek en behandeling van de loopstoornissen bij kinderen met SB (zie hiervoor de samenstelling van de werkgroep).

De leden van de werkgroep zijn door hun beroepsverenigingen gemandateerd voor deelname. De werkgroep werkte gedurende twee jaar aan de totstandkoming van de richtlijn. De leden van de werkgroep schreven in subgroepen teksten die tijdens plenaire vergaderingen werden besproken en na verwerking van de commentaren werden geaccordeerd.

 

Knelpuntenanalyse, uitgangsvragen en uitkomstmaten

Op basis van de uitkomsten van de knelpuntenanalyse binnen de werkgroep en inventarisatie van vragen en knelpunten middels een focusgroep bijeenkomst met mensen met SB en ouders van kinderen met SB, zijn er concept uitgangsvragen opgesteld. Na onderlinge discussie heeft de werkgroep de definitieve uitgangsvragen vastgesteld.

 

Voor de uitkomstmaten worden relevante domeinen in relatie tot het lopen op het niveau van functies, activiteiten en participatie van het ICF-CY model door de werkgroep gehanteerd. 

 

Strategie voor zoeken en selecteren van literatuur

Er werd eerst oriënterend gezocht naar bestaande buitenlandse richtlijnen in Medline (OVID), de databases van het Guidelines International Network (GIN), de Kwaliteitskoepel en Artsennet (geen referenties, vanaf 2006) en naar systematische reviews in Medline (OVID) en de Cochrane Library (2 referenties vanaf 2000). Ook werd gezocht naar artikelen over patiëntenperspectief (24 referenties, vanaf 1996). Vervolgens werd voor de afzonderlijke uitgangsvragen aan de hand van specifieke zoektermen gezocht naar gepubliceerde wetenschappelijke studies in de Cochrane Library (Wiley), Embase (Elsevier) en/of Medline (OVID) tot uiterlijk juli 2011.

Tevens werd aanvullend gezocht naar studies aan de hand van de literatuurlijsten van de geselecteerde artikelen.

In eerste instantie werd gezocht naar studies met de hoogste mate van bewijs. Voor het identificeren van mogelijke systematische reviews en gerandomiseerde klinische trials werd gebruik gemaakt van zoekfilters, gebaseerd op de filters die gebruikt worden door het Scottish Intercollegiate Guideline Network (SIGN) (http://www.sign.ac.uk/).

 

De werkgroepleden selecteerden de via de zoekactie gevonden artikelen op basis van relevantie. De geselecteerde artikelen werden gebruikt om de uitgangsvraag te beantwoorden. De searches werden gelimiteerd op literatuur in het Engels, Nederlands, Frans en Duits. Waar dat niet zo was, is dat vermeld. De databases waarin is gezocht, de zoekactie of gebruikte trefwoorden van de zoekactie en de gehanteerde selectiecriteria zijn te vinden onder 'Zoekverantwoording'.

 

Beoordelen en samenvatten van de literatuur

Individuele studies werden systematisch beoordeeld, op basis van op voorhand opgestelde methodologische kwaliteitscriteria (zie tabel 3.1 en 3.2). De relevante onderzoeksgegevens van de geselecteerde artikelen zijn overzichtelijk weergegeven in evidence-tabellen, die per module te vinden zijn onder 'Evidence tabellen'. De belangrijkste bevindingen uit de literatuur zijn beschreven in de samenvatting van de literatuur. Het wetenschappelijke bewijs werd samengevat in één of meerdere conclusies, waarbij het niveau van het meest relevante bewijs is weergegeven (zie tabel 3.3).

 

Tabel 3.1 GRADE bewijsniveaus van interventiestudies

Bewijsniveau

Interventie onderzoek

Hoog (A1)

    RCTs zonder ernstige beperkingen

    Observationele studies met zeer grote effecten en zonder ernstige beperkingen

Matig (A2)

    RCTs met ernstige beperkingen

    Observationele studies met grote effecten en zonder ernstige beperkingen

Laag (B)

    RCTs met zeer ernstige beperkingen

    Observationele studies zonder ernstige beperkingen

Zeer laag (C)

    RCTs met zeer ernstige beperkingen en inconsistente resultaten

    Observationele studies met ernstige beperkingen

    Niet-systematische klinische observaties (vb. case series of case reports)

 

Tabel 3.2 EBRO bewijsniveaus van diagnostische accuratessestudies en studies naar schade, etiologie of prognose

Bewijs niveau

Diagnostisch accuratesse onderzoek

Schade of bijwerkingen, etiologie, prognose

A1

Meta-analyse van min. 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van A2-niveau

A2

Onderzoek t.o.v. een referentietest (‘gouden standaard’) met tevoren gedefinieerde afkapwaarden en onafhankelijke beoordeling van resultaten, met voldoende grote serie van opeenvolgende patiënten die allen de index- en referentietest hebben gehad

Prospectief cohort onderzoek van voldoende omvang en follow-up, waarbij adequaat gecontroleerd is voor ‘confounding’ en selectieve follow-up voldoende is uitgesloten.

B

Onderzoek t.o.v. een referentietest, maar niet met alle kenmerken die onder A2 zijn genoemd

Prospectief cohort onderzoek, maar niet met alle kenmerken als genoemd onder A2 of retrospectief cohort onderzoek of patiëntcontrole onderzoek

C

Niet-vergelijkend onderzoek

D

 

Voor prognose: dwarsdoorsnede onderzoek

 

Tabel 3.3 Niveau van bewijskracht van de conclusie op basis van de aan de conclusie ten grondslag liggende literatuur

Niveau

Conclusie gebaseerd op

1

    Voor therapeutische interventiestudies: studies van hoge kwaliteit

    Voor diagnostisch accuratesse onderzoek of prognose, etiologie of bijwerkingen: onderzoek van niveau A1 of tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau A2

2

    Voor therapeutische interventiestudies: studies van matige kwaliteit

    Voor diagnostisch accuratesse onderzoek of prognose, etiologie of bijwerkingen: 1 onderzoek van niveau A2 of tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau B

3

    Voor therapeutische interventiestudies: studies van lage kwaliteit

    Voor diagnostisch accuratesse onderzoek of prognose, etiologie of bijwerkingen: 1 onderzoek van niveau B of tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau C

4

    Voor therapeutische interventiestudies: studies van zeer lage kwaliteit

    Voor diagnostisch accuratesse onderzoek of prognose, etiologie of bijwerkingen: 1 onderzoek van niveau C of D

 

De methodologische kwaliteit van de studies die de validiteit of betrouwbaarheid onderzochten van meetinstrumenten om het lopen bij kinderen en adolescenten met SB te evalueren werd beoordeeld aan de hand van de COSMIN checklist (Mokkink, 2010). Deze checklist is ontwikkeld en gevalideerd voor het beoordelen van studies die de validiteit en reproduceerbaarheid van meetinstrumenten evalueren. 

 

Overwegingen

Voor een aanbeveling zijn naast het wetenschappelijke bewijs, ook andere aspecten belangrijk, zoals de expertise van de werkgroepleden, patiëntenvoorkeuren, kosten en beschikbaarheid van voorzieningen of organisatorische zaken. Deze aspecten zijn, voor zover niet wetenschappelijk onderzocht, vermeld onder het kopje ‘Overwegingen’.

 

Formuleren van aanbevelingen

De aanbevelingen geven een antwoord op de uitgangsvraag en zijn gebaseerd op het beschikbare wetenschappelijke bewijs en de belangrijkste overwegingen.

 

Indicatorontwikkeling

Er zijn door de werkgroep drie interne kwaliteitsindicatoren ontwikkeld om het toepassen van de richtlijn in de praktijk te volgen en te versterken.

 

Kennislacunes

Tijdens de ontwikkeling van deze richtlijn is systematisch gezocht naar onderzoek waarvan de resultaten bijdragen aan een antwoord op de uitgangsvragen. Bij elke uitgangsvraag is door de werkgroep nagegaan of er (aanvullend) wetenschappelijk onderzoek gewenst is. Een overzicht van aanbevelingen voor nader/vervolg onderzoek staat in de aanverwant 'Kennislacunes'.

 

Commentaar- en autorisatiefase

De conceptrichtlijn is aan de betrokken (wetenschappelijke) verenigingen voorgelegd voor commentaar. De commentaren zijn verzameld en besproken met de werkgroep. Naar aanleiding van de commentaren is de conceptrichtlijn op sommige punten aangepast en definitief vastgesteld door de werkgroep. De definitieve richtlijn is aan de betrokken (wetenschappelijke) verenigingen voorgelegd voor autorisatie.

Zoekverantwoording

Zoekacties zijn opvraagbaar. Neem hiervoor contact op met de Richtlijnendatabase.

Volgende:
Conservatieve behandeling van Spina Bifida