Terug naar zoekresultaten

Facioscapulohumerale dystrofie (FSHD)

Volgen
Initiatief: VRA Aantal modules: 18
Bijlagen
Download richtlijn

Behandeling van vermoeidheid bij FSHD

Beoordeeld: 26-02-2018

Uitgangsvraag

Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor vermoeidheidsklachten bij patiënten met FSHD?

Aanbeveling

Overweeg cognitieve gedragstherapie voor het verminderen van ernstige vermoeidheidsklachten bij patiënten met FSHD, gericht op de voor de patiënt geldende instandhoudende factoren. Pas het principe van stepped care hierin toe, en betrek laagdrempelig een psycholoog in behandelprogramma’s en diagnostiek.

 

Overweeg om te verwijzen voor een multidisciplinair revalidatieprogramma, individueel dan wel in een groep (bijvoorbeeld Energiek), gericht op aerobe training, educatie over training en coaching van energiemanagement geïntegreerd met duurzame implementatie in het dagelijks leven.

 

Overweeg ergotherapie in te schakelen voor het coachen op gebied van energiebesparende strategieën en adequate inzet van hulpmiddelen.

 

Overweeg aerobe training bij een gespecialiseerde fysiotherapeut voor het optimaliseren van ernstige vermoeidheidsklachten bij patiënten met FSHD:

  • stem de training af op de mogelijkheden van de patiënt;
  • overweeg om het trainingsprogramma af te stemmen met het FSHD-expertisecentrum of een van de spierziekterevalidatieteams;
  • heb aandacht voor de fysieke inactiviteit. Het verminderen van fysieke inactiviteit lijkt essentieel in het optimaliseren van ervaren vermoeidheid bij patiënten met FSHD.

Overwegingen

In eerdere studies is onderzoek gedaan naar mogelijke instandhoudende factoren van vermoeidheid bij FSHD. Fysieke inactiviteit blijkt een belangrijke instandhoudende factor voor vermoeidheid (Kalkman 2007). Door spierzwakte is het voor patiënten met FSHD moeilijk(er) om fysiek actief te blijven. Pijn en slaapstoornissen zijn andere factoren die vermoeidheid in stand kunnen houden. Slaapstoornissen, waaronder snurken, frequent nachtelijk toiletbezoek, ochtendhoofdpijn en doorslaapproblemen, komen bij FSHD regelmatig voor en hebben een grote invloed op de ernst van de aandoening (Della Marca 2007). Dit kan vervolgens leiden tot een vicieuze cirkel van vermoeidheid, inactief worden en verminderde sociale participatie.

Vermoeidheid kan een uiting zijn van (nachtelijke) hypoventilatie. Matige tot ernstige respiratoire insufficiëntie werd bovendien gevonden bij één derde van de rolstoelgebonden patiënten met FSHD (Wohlgemuth 2017). De ernst van de spierzwakte, een kyphoscoliose en rolstoelafhankelijkheid zijn bekende risicofactoren voor het ontwikkelen van respiratoire insufficiëntie (Wohlgemuth 2004). Bij FSHD moeten klachten van nachtelijke hypoventilatie en respiratoire insufficiëntie dus actief bevraagd en onderzocht worden.

Om vermoeidheid te verminderen, lijkt cognitieve gedragstherapie een meerwaarde te hebben voor patiënten met FSHD. Cognitieve gedragstherapie is een psychologische behandeling gericht op het bevorderen van een fysiek actieve levensstijl en gebaseerd op het model van instandhoudende factoren van vermoeidheid (Kalkman 2007). De cognitieve gedragstherapie bestaat uit zes modules die gericht zijn op achtereenvolgens:

  1. disfunctionele coping;
  2. niet-helpende opvattingen over vermoeidheid, activiteit, pijn of andere klachten;
  3. catastroferende gedachten over vermoeidheid;
  4. slaapstoornissen;
  5. inactiviteit of een sterk wisselend activiteitenpatroon;
  6. discrepantie tussen verwachte en feitelijke sociale steun en interactie.

Cognitieve gedragstherapie blijkt effectief in het stimuleren van een actieve leefstijl (Voet 2014).

 

Aerobe training bij patiënten met FSHD lijkt ook een meerwaarde te hebben voor vermindering van ervaren vermoeidheid (Voet 2014). Er is één studie gevonden waarin dit verschil in vermoeidheid niet is gemeten (Andersen 2015). Andersen (2015) deed onderzoek naar het effect van aerobe training en een eiwitsupplement. Vermoeidheid was een secundaire uitkomstmaat (n=41). De training bestond uit drie keer per week fietstraining (70% van de VO2max) voor 12 weken. De proefpersonen werden verdeeld in drie groepen: 1) aerobe training met eiwitsupplement (n =18) 2): aerobe training met placebosupplement (n =13) en 3) controlegroep (n=10). Zowel 12 weken aerobe training als het eiwitsupplement hadden geen significant effect op de ervaren vermoeidheid. Het verschil in effect tussen de studie van Voet 2014 en Andersen 2015 zou mogelijk verklaard kunnen worden doordat in de studie van Voet in tegenstelling tot de studie van Andersen een toename werd gezien in de mate van fysieke activiteit. De hypothese van de werkgroep is dat een toename van dagelijkse fysieke activiteit in geval van disuse essentieel is voor het beperken van ervaren vermoeidheid. Bovendien was ernstige ervaren vermoeidheid een inclusiecriterium voor de studie van Voet en niet in de studie van Andersen. De kans dat er dan een daling wordt gezien voor vermoeidheid is dan groter.

Vanuit de Amerikaanse richtlijn FSHD (Tawil 2015) wordt aerobe training beschreven als veilig en effectief, net zoals bij andere spierziekten. Aerobe training is belangrijk voor de algehele gezondheid. Wel wordt aangeraden om de training aan te passen aan de mogelijkheden van de patiënt door een lage/gemiddelde weerstand te gebruiken. De Amerikaanse werkgroep adviseert om te trainen onder begeleiding van een fysiotherapeut (Tawil 2015). Dit is niet continu noodzakelijk, wel wordt begeleiding van een fysiotherapeut voorafgaand aan de start van training en laagfrequent (tweemaal per jaar) tijdens het trainingsprogramma geadviseerd. Stem de training af op de mogelijkheden van de patiënt. Voor adviezen en met vragen over training kunnen hulpverleners contact opnemen met het Radboudumc, FSHD-expertisecentrum of een van de spierziekterevalidatieteams, zie hiervoor www.spierziekten.nl/zorgwijzer.

 

Het revalidatieprogramma Energiek combineert aerobe training met educatie over training en coaching op gebied van energiemanagement geïntegreerd met duurzame implementatie in het dagelijks leven (Veenhuizen et al., BMC Neurol 2015). Deze poliklinische revalidatie behandeling bestaat uit een combinatie van fysiotherapie en ergotherapie. Energiemanagement is gericht op optimaal gebruik van de beschikbare energie in het dagelijks leven (Mathiowetz 2007). Deze coaching op gebied van energiemanagement wordt gedaan door ergotherapeuten en is gericht op de alledaagse situaties van ieder individu (Packer et al, 1995). Dit coachen ofwel het ondersteunen bij de toepassing van energiebesparende strategieën is nog niet specifiek onderzocht bij FSHD, wel bij andere chronisch neurologische aandoeningen (Mathiowetz et al., 2007). Het Energiek programma is onderzocht op (kosten-) effectiviteit in een multicentered RCT (Veenhuizen, et al, 2015), waarvan de definitieve resultaten in 2018 worden verwacht.

 

Submaximale krachttraining en salbutamol leiden niet tot een verbetering van de vermoeidheid (Voet 2013, Van der Kooi 2007, Van der Kooi 2004). De review van Voet (2013) vond vijf studies die het effect hebben gemeten van krachttraining en aerobe training bij neuromusculaire aandoeningen. Slechts één studie onderzocht het effect voor FSHD (Van der Kooi 2004). In deze studie werden 65 deelnemers gerandomiseerd in training- (N=34) en niet-traininggroepen (N=31). De training bestond uit maximale isometrische krachttraining van de elleboogflexoren en de enkeldorsaalflexoren. Na 26 weken werden beide groepen nogmaals opgesplitst en gerandomiseerd in een salbutamol - en een placebogroep. Hierdoor ontstonden vier interventiegroepen: 1) niet-training (NT) + placebo (P) (N=16); 2) niet training (NT) + salbutamol (A) (N=19); 3) training (T) +placebo (P) (N=15); 4) training (T) + salbutamol (A) (N=15). De training bestond in totaal uit 52 weken maximale isometrische krachttraining, drie keer per week met gewichten waarin werd gestart met vijf tot tien herhalingen van zowel de elleboogflexoren als de enkeldorsaalflexoren. Er is wat betreft maximale isometrische krachttraining geen significant verschil gevonden.

 

Daarnaast blijkt leefstijl ook een belangrijke factor te zijn voor vermoeidheid. Vooral gewicht blijkt op basis van ervaringen van patiënten een rol te spelen. Het verband tussen overgewicht dan wel ondergewicht en vermoeidheid met FSHD is nog niet onderzocht. Op basis van ervaring van de werkgroep wordt het toepassen van energiebesparende strategieën, met een zo optimaal mogelijk gebruik van de beschikbare energie en adequate inzet van hulpmiddelen, onder begeleiding van een ergotherapeut en eventueel psycholoog, geadviseerd.

Zowel cognitieve gedragstherapie als aerobe training zijn effectief gebleken in het verminderen van ervaren vermoeidheid. Er is nog geen onderzoek verricht naar de vraag welke therapie bij welke patiënt het meest effectief is. Er wordt geadviseerd rekening te houden met de wensen en voorkeuren van de patiënt in de keuze tussen beide behandelingen. Daarnaast wordt geadviseerd om cognitieve gedragstherapie te overwegen als er meer instandhoudende factoren van vermoeidheid zijn dan fysieke inactiviteit alleen. Daarnaast kan gebruikgemaakt worden van stepped care waarbij in de spreekkamer al motiverende gespreksvoering gebruikt wordt om een patiënt te motiveren actiever te worden.

Onderbouwing

Aerobe training

Laag

GRADE

Vermoeidheid

 

Aerobe training heeft een positief effect op de ervaren vermoeidheid bij patiënten met FSHD gemeten over een periode van 16 weken.

 

Voet, 2014

 

Cognitieve gedragstherapie

Laag

GRADE

Vermoeidheid

 

Cognitieve gedragstherapie heeft een positief effect op de ervaren vermoeidheid bij patiënten met FSHD gemeten over een periode van 16 weken.

 

Voet, 2014

In de studie van Voet (2014) is onderzoek gedaan naar de effecten van aerobe training en cognitieve gedragstherapie bij vermoeide FSHD-patiënten. De proefpersonen werden verdeeld in drie groepen: 1) aerobe training; 2) cognitieve gedragstherapie en 3) een controlegroep. De aerobe training bestond uit driemaal per week fietstraining gedurende 30 minuten (+ warming up en cooling down). De cognitieve gedragstherapie werd door een cognitieve gedragstherapeut gegeven (minimaal drie sessies van 50 minuten). Beide behandelingen duurden 16 weken. De metingen werden na 16 weken en 28 weken bij de deelnemers afgenomen (periode 1). Na 28 weken kreeg de controlegroep alsnog een van beide interventies (periode 2). Zowel na 16 weken als 28 weken zorgden aerobe training en cognitieve gedragstherapie voor een significante verbetering op de ervaren vermoeidheid.

Om de uitgangsvraag te kunnen beantwoorden, is een systematische literatuuranalyse verricht naar de volgende wetenschappelijke vraagstelling:

  • Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor vermoeidheidsklachten bij patiënten met FSHD?

 

Relevante uitkomstmaten

De werkgroep achtte ook voor deze vraag vermoeidheid als kritieke uitkomstmaat.

Na raadpleging van de volledige tekst is voor de uitgangsvraag uiteindelijk één artikel definitief geselecteerd: één RCT (Voet 2014).

 

Bewijskracht van de literatuur

De methodologische kwaliteit van deze afzonderlijke studie is beoordeeld aan de hand van evidencetabellen en de GRADE-methodiek.

Voor de uitkomstmaat vermoeidheid is de bewijskracht met twee niveaus verlaagd vanwege het geringe aantal patiënten dat in de studies is geïncludeerd (imprecisie) en omdat het slechts één studie betreft.

  1. Della Marca, G., et al. (2007). "Sleep quality in Facioscapulohumeral muscular dystrophy." Journal of the Neurological Sciences 263(1-2): 49-53.
  2. de Groot I.J.M. Voet N.B.M., van Middendorp H, Knoop A. Rahbek J., van Engelen B.G.M 184th ENMC international workshop: Pain and fatigue in neuromuscular disorders. 20–22 May 2011, Naarden, The Netherlands. Neuromuscul Disord. 2013 Dec; 23(12): 1028–1032.
  3. Hjermstad MJ, Fayers PM, Haugen DF, Caraceni A, Hanks GW, Loge JH, Fainsinger R, Aass N, Kaasa S; European Palliative Care Research Collaborative (EPCRC). Studies comparing Numerical Rating Scales, Verbal Rating Scales, and Visual Analogue Scales for assessment of pain intensity in adults: a systematic literature review. J Pain Symptom Manage. 2011 Jun;41(6):1073-93. doi: 10.1016/j.jpainsymman.2010.08.016.
  4. Kalkman JS, Schillings ML, van der Werf SP, Padberg GW, Zwarts MJ, van Engelen BG, Bleijenberg G: Experienced fatigue in facioscapulohumeral dystrophy, myotonic dystrophy, and HMSN-I. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2005, 76:1406-1409.
  5. Kalkman, J. S., et al. (2007). "The development of a model of fatigue in neuromuscular disorders: a longitudinal study." Journal of Psychosomatic Research 62(5): 571-579.
  6. Kalkman, J. S., et al. (2008). "Different types of fatigue in patients with facioscapulohumeral dystrophy, myotonic dystrophy and HMSN-I. Experienced fatigue and physiological fatigue." Neurological Sciences 29(SUPPL. 2): S238-S240.
  7. Leclair-Visonneau, L., et al. (2013). "Anxiety is responsible for altered sleep quality in Facio-Scapulo-Humeral Muscular Dystrophy (FSHD)." Neuromuscular Disorders 23 (9-10): 823-824.
  8. Van der Kooi, E. L., et al. (2007). "Effects of training and albuterol on pain and fatigue in facioscapulohumeral muscular dystrophy." Journal of Neurology 254(7): 931-940.
  9. Van der Kooi, E. L., et al. (2004). "Strength training and albuterol in facioscapulohumeral muscular dystrophy." Neurology 63(4): 702-708.
  10. Veenhuizen Y, Cup EH, Groothuis JT, Hendriks JC, Adang EM, van Engelen BG, Geurts AC. Effectiveness and cost-effectiveness of a self-management group program to improve social participation in patients with neuromuscular disease and chronic fatigue: protocol of the Energetic study. BMC Neurol. 2015 Apr 19;15:58. doi: 10.1186/s12883-015-0314-4.
  11. Voet, N. B., et al. (2013). "Strength training and aerobic exercise training for muscle disease." The Cochrane database of systematic reviews 7: CD003907.
  12. Voet, N., et al. (2014). "Both aerobic exercise training and cognitive behavior therapy reduce chronic fatigue in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy: A randomized controlled trial. Neurology.
  13. Wohlgemuth M., Horlings C.G.C., van der Kooi E.L., Gilhuis H.J., Hendriks J.C.M., van der Maarel S.M., B.G.M. van Engelen, Y.F. Heijdra, G.W. Padberg Respiratory function in facioscapulohumeral muscular dystrophy 1. DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.nmd.2017.03.008.
  14. Wohlgemuth M., van der Kooi E. L., van Kesteren R. G., van der Maarel S. M., Padberg G.W., Ventilatory support in facioscapulohumeral muscular dystrophy. Neurology July 13, 2004 vol. 63 no. 1 176-178
  15. Veenhuizen Y, Cup EH, Groothuis JT, Hendriks JC, Adang EM, van Engelen BG, et al. Effectiveness and cost-effectiveness of a self-management group program to improve social participation in patients with neuromuscular disease and chronic fatigue: protocol of the Energetic study. BMC Neurol. 2015;15:58.
  16. Packer, T. L., Brink, N., & Sauriol, A. (1995). Managing fatigue: A six-week course for energy conservation. Tucson, AZ: Therapy Skill Builders.
  17. Mathiowetz VG, Matuska KM, Finlayson ML, Luo P, Chen HY. One-year follow-up to a randomized controlled trial of an energy conservation course for persons with multiple sclerosis. Int J Rehabil Res. 2007;30(4):305–13.

Risk of bias table for intervention studies (randomized controlled trials)

Research question: Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor vermoeidheidsklachten bij patiënten met FSHD?

Study reference

 

(first author, publication year)

Describe method of randomisation1

Bias due to inadequate concealment of allocation?2

 

 

(unlikely/likely/

unclear)

Bias due to inadequate blinding of participants to treatment allocation?3

 

(unlikely/likely/

unclear)

Bias due to inadequate blinding of care providers to treatment allocation?3

 

(unlikely/likely/

unclear)

Bias due to inadequate blinding of outcome assessors to treatment allocation?3

 

(unlikely/likely/

unclear)

Bias due to selective outcome reporting on basis of the results?4

 

 

(unlikely/likely/

unclear)

Bias due to loss to follow-up?5

 

 

 

(unlikely/likely/

unclear)

Bias due to violation of

intention to treat analysis?6

 

 

(unlikely/likely/

unclear)

Voet, 2014

Computer-generated

randomization block list

Unlikely

Likely9

Likely10

Unlikely

Unlikely

Unlikely

Unlikely

Notes:

  1. Randomisation: generation of allocation sequences have to be unpredictable, for example computer generated random-numbers or drawing lots or envelopes. Examples of inadequate procedures are generation of allocation sequences by alternation, according to case record number, date of birth or date of admission.
  2. Allocation concealment: refers to the protection (blinding) of the randomisation process. Concealment of allocation sequences is adequate if patients and enrolling investigators cannot foresee assignment, for example central randomisation (performed at a site remote from trial location) or sequentially numbered, sealed, opaque envelopes. Inadequate procedures are all procedures based on inadequate randomisation procedures or open allocation schedules.
  3. Blinding: neither the patient nor the care provider (attending physician) knows which patient is getting the special treatment. Blinding is sometimes impossible, for example when comparing surgical with non-surgical treatments. The outcome assessor records the study results. Blinding of those assessing outcomes prevents that the knowledge of patient assignment influences the proces of outcome assessment (detection or information bias). If a study has hard (objective) outcome measures, like death, blinding of outcome assessment is not necessary. If a study has “soft” (subjective) outcome measures, like the assessment of an X-ray, blinding of outcome assessment is necessary.
  4. Results of all predefined outcome measures should be reported; if the protocol is available, then outcomes in the protocol and published report can be compared; if not, then outcomes listed in the methods section of an article can be compared with those whose results are reported.
  5. If the percentage of patients lost to follow-up is large, or differs between treatment groups, or the reasons for loss to follow-up differ between treatment groups, bias is likely. If the number of patients lost to follow-up, or the reasons why, are not reported, the risk of bias is unclear
  6. Participants included in the analysis are exactly those who were randomized into the trial. If the numbers randomized into each intervention group are not clearly reported, the risk of bias is unclear; an ITT analysis implies that (a) participants are kept in the intervention groups to which they were randomized, regardless of the intervention they actually received, (b) outcome data are measured on all participants, and (c) all randomized participants are included in the analysis.
  7. Participants were blinded for the albuterol supplement. Blinding of the training seems impossible. The study does not report anything about the blinding of the training. Performing a blinded training program seems impossible. 
  8. “One patient stopped training, and four patients stopped using their study medication because of side effects.”
  9. The study can not be blinded from the participants because it is impossible to blind the AET and CBT.
  10. It is impossible to blind care providers in rehabilitation interventions. No detection or information bias is found.
  11. “The RM measurements were performed by the physical therapist, who was not blinded for the allocation to training or nontraining, as this specific measurement carried too great a risk of unblinding the clinical evaluator.”
  12. Performing a blinded training program seems impossible. The intervention of the supplement was blinded.

 

Evidence table for intervention studies (randomized controlled trials and non-randomized observational studies [cohort studies, case-control studies, case series])

This table is also suitable for diagnostic studies (screening studies) that compare the effectiveness of two or more tests. This only applies if the test is included as part of a test-and-treat strategy – otherwise the evidence table for studies of diagnostic test accuracy should be used.

 

Research question: Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor vermoeidheidsklachten bij patiënten met FSHD?

Study reference

Study characteristics

Patient characteristics 2

Intervention (I)

Comparison / control (C) 3

Follow-up

Outcome measures and effect size 4

Comments

Voet 2014.

Type of study:

RCT

Setting: at home, at the nearest rehabilitation centre, at the nearest participating center by a cognitive-behavioral therapist

 

Country: Netherlands

 

Source of funding: Non commercial

Inclusion criteria:

FSHD type 1 confirmed by DNA test, Age 18 +, Severe fatigue, Able to walk independently (ankle-foot orthoses and canes are accepted), Able to exercise on a bicycle ergometer, Able to complete either type of intervention.

 

Exclusion criteria:

Cognitive impairment, Insufficient mastery Dutch language, comorbidity,

Pregnancy

Use of psychotropic drugs, Severe cardiopulmonary disease, Epileptic seizures, Poorly regulated diabetes mellitus or hypertension

Clinical depression, as diagnosed with the BDI-PC

 

N total at baseline:

Control group: Usual care (UC): 24

Intervention 1: Aerobic exercise AET= 20

Intervention 2: Cognitive therapy: CBT=13

 

Important prognostic factors2:

Age

I1:59 years

I2: 49 years

C:52 years

Sex:

I1: 60% M

I2: 62% M

UC: 71% M

I1-AET: AET 3 weekly sessions of aerobic

cycling exercises on a ergometer for 30 minutes; 2 in patient’s home, the third supervised by a physical therapist.

 

I2-CBT: Each session 50 minutes, conducted at the nearest participating center by a cognitive-behavioral therapist. CBT comprised 6 possible modules based on the known fatigue-perpetuating factors and previous research.

 

Fatigue was assessed with the fatigue subscale of the Checklist Individual

Strength (CIS-fatigue).

UC: usual care. No specific treatment for fatigue but occasional physical therapy was allowed. Any cointervention (e.g., physiotherapy session)

was noted in the log books.

 

Note: A linear mixed model for repeated measurements

was used to study group differences in the change per week after treatment of each of the primary and secondary outcomes. P < 0.05 was considered

statistically significant.

Length of follow-up:

The study contained 2 periods of follow up.

Period 1: analysis were done after 16 weeks, and 28 weeks

 

After period 1, the UC group were allocated in AET of CBT. Period 2: analysis were done after 16 weeks, and 28 weeks

 

Loss-to-follow-up:

Period 1:

I1-AET: N=1

Reasons (describe): trial was too time consuming

I2-CBT N =0 (0%)

Control: N =0 (0%)

 

Period 2:

The 13 remained UC were allocated in AET of CBT. N =0 (0%)

 

Incomplete outcome data:

No. The data of the outcomes is described for all the participants in a table.

 

 

Outcome measures and effect size (include 95%CI and p-value if available):

 

Outcome measure 1:

Fatigue: Fatigue was statistical significant in the AET and CBT compared to the control group after 16 and 28 weeks.

 

After 16 weeks: (AET vs UC: mean difference 29.1 [95% CI 212.4 to 25.8], CBT vs UC: mean difference 213.3 [95% CI 216.5 to 210.2]).

At 28 weeks: (AET vs UC: mean difference 28.2 [95% CI 212.1 to 24.2], CBT vs UC: mean difference 210.2 [95% CI 214.0 to 26.3]).

Fatigue improved significantly in both the CBT and AET group after 16 and 28 weeks. The p value is not given in the studies

Notes:

  1. Prognostic balance between treatment groups is usually guaranteed in randomized studies, but non-randomized (observational) studies require matching of patients between treatment groups (case-control studies) or multivariate adjustment for prognostic factors (confounders) (cohort studies); the evidence table should contain sufficient details on these procedures
  2. Provide data per treatment group on the most important prognostic factors [(potential) confounders]
  3. For case-control studies, provide sufficient detail on the procedure used to match cases and controls
  4. For cohort studies, provide sufficient detail on the (multivariate) analyses used to adjust for (potential) confounders
  5. Recruitment from the Copenhagen Neuromuscular Center and from the Rehabilitation Centre for Neuromuscular Diseases in Denmark

 

Exclusietabel

Criteria voor inclusie

  • Voldoet aan PICO
  • N is > 5
  • FSHD-patiënten
  • Uitkomstmaat vermoeidheid (zowel primair als secundair)
  • Volwassenen
  • Interventiestudie
  • Systematische reviews of meta-analyses, RCT’s of ander vergelijkend onderzoek.

 

Nummer in search

Auteur, jaartal

Inclusie/ Exclusie

Reden van exclusie

Syst. review

 

 

 

16.

Ansved, T. (2003).

Exclusie

Te weinig FSHD geïncludeerd

17.

Anziska, Y. and A. Sternberg (2013).

Exclusie

Review over training verschillende spierziekten

168.

Gianola, S., et al. (2013).

Exclusie

Review van verschillende spierziekten

176.

Graham, C. D., et al. (2011).

Exclusie

Studie kwaliteit van leven bij verschillende spierziekten

334.

Minis, M. A., et al. (2009).

Exclusie

Vermoeidheid niet een van de uitkomstmaten

427.

Rose, M. R. and R. Tawil (2004).

Exclusie

Vermoeidheid niet een van de uitkomstmaten

531.

Van der Kooi, E. L., et al. (2005).

Exclusie

Voldoet niet aan de PICO

510.

Tawil, R., et al. (2015).

Exclusie

Vermoeidheid geen interventie.

555.

Voet, N. B., et al. (2013).

Exclusie

Geëxcludeerd vanwege inclusie Voet 2014

 

554.

Voet, N. B., et al. (2010). Strength training

Exclusie

Voet 2013 is de geüpdatete versie van deze systematic review

RCTs

 

 

 

8.

Andersen, G., et al. (2015).

Exclusie

Geëxcludeerd vanwege inclusie Voet 2014

 

 

Kissel, J. T., et al. (2001).

Exclusie

Vermoeidheid is niet een uitkomstmaat

551.

Voet, N., et al. (2014). Both exercise and CBT –RCT

Inclusie

 

553.

Voet, N. B., et al. (2010). Effect of aerobic exercise

Exclusie

Opzet van Voet 2014

556.

Voet, N. B. M., et al. (2015).

Exclusie

Nederlandse vertaling van voet 2014

530.

Van der Kooi, E. L., et al. (2007).

Exclusie

Geëxcludeerd vanwege inclusie Voet 2014. Studie is meegenomen in overige overwegingen.

 

560.

Walter, M. C., et al. (2000).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

Diverse designs (reviews, cohort, transversaal onderzoek enzovoort).

 

 

 

1

(2001). Consultant

-

Titel is onvindbaar

4.

Abresch, R. T., et al. (2009

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat voor FSHD

3.

Aboussouan, L. S. (2009).

Exclusie

Voldoet niet aan de PICO

-

Alves 2009

Exclusie

Richt zich op kinderen en niet volwassenen

8.

Andersen, G., et al. (2013).

Exclusie

Resultaten zijn pas gepubliceerd in Andersen 2015

9.

Andersen, S. P., et al. (2013).

Exclusie

Te weinig FSHD-patiënten

11.

Angelini, C. and D. M. Bonifati (2000).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat in deze studie

14.

Anonymous (1997).

Exclusie

Geen interventiestudie

15.

Ansved, T. (2001).

Exclusie

Oud artikel, data van FSHD komt uit 1997, 1990, 1988, 1971 en 1966

20.

Arahata, K. (2000).

Exclusie

Genetische studie

21.

Arnett, A. L., et al. (2009).

Exclusie

Genentherapie

22.

Attarian, S., et al. (2012).

 

Onvindbaar

25.

Bachasson, D., et al. (2014).

Exclusie

Voldoet niet aan PICO

28.

Bakhtiary, A. H., et al. (2000).

Exclusie

Meer geschikt voor module mobiliteit. Effect van motor learning op FSHD

31.

Bankole, L. C., et al. (2014).

Exclusie

Is een presentatie

36.

Beretta, P. B. M., et al. (2014).

Exclusie

Artikel nergens te vinden, lijkt een presentatie te zijn

51

Brey, R. L. (2005).

Exclusie

Is de patiëntenpagina voor het onderzoek van Olsen 2005

58.

Bushby, K. and V. Straub (2005).

Exclusie

Vermoeidheid is geen uitkomstmaat in deze studie

74.

Colson, S. S., et al. (2010).

Exclusie

Voldoet niet aan PICO

96.

Della Marca, G., et al. (2007).

Exclusie

Meenemen overige overwegingen. Uitkomstmaten gaan over slaap (kwaliteit). Vermoeidheid wordt niet genoemd

122.

Eichinger, K., et al. (2015).

Exclusie

Samenvatting posterpresentatie

125.

Emery, A. E. (2002).

Exclusie

Algemene uitleg pathologie van o.a. FSHD

128.

Ensrud, E. and J. T. Kissel (2015).

Exclusie

Is een editorial

132.

Feasson, L., et al. (2006).

Exclusie

Voldoet niet aan PICO

143.

Fitzsimons, R. B. (1999).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

147.

Flanigan, K. M. (2012).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

149.

Fowler, W. M., Jr., et al. (1995).

Exclusie

Geen FSHD, maar SMA

150.

Fowler, W. M., Jr., et al. (1997).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

153.

Frusciante, R., et al. (2011).

Exclusie

Onderdeel van een workshop, uitkomst over slaap wel meenemen overige overwegingen

161.

Gazzotti, M., et al. (2011).

 

Onvindbaar

200.

Heatwole, C., et al. (2012).

Exclusie

Resultaten van een meeting

213.

Hosoi, M., et al. (2010).

Exclusie

Hoort bij onderwerp pijn

237.

Johnson, N. E., et al. (2012).

Exclusie

Kwaliteit van leven vooral gemeten

242.

Kakulas, B. (2008).

Exclusie

Review van personal perspective.

243.

Kalkman, J. S., et al. (2005).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

244.

Kalkman, J. S., et al. (2006).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

245.

Kalkman, J. S., et al. (2007). "The development of a model of fatigue in

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

246.

Kalkman, J. S., et al. (2007). "Psychiatric disorders appear

Exclusie

Geen interventiestudie

247.

Kalkman, J. S., et al. (2008).

Exclusie

Geen interventiestudie

254.

Karceski, S. (2015). Diagnoses and treatment

Exclusie

Hoort bij organisatie van zorg.

255.

Karceski, S. (2015).

Exclusie

Patiënt folder

262.

Kilmer, D. D., et al. (2001).

Exclusie

Te weinig FSHD-patiënte

267.

Kissel, J. T. (1999).

Exclusie

Seminar, geen wet artikel

270.

Kissel, J. T., et al. (1998).

Exclusie

Pilot trial albuterol

289.

Leclair-Visonneau, L., et al. (2013).

Exclusie

Primair gekeken in deze studie naar angst. Angst veroorzaakt slaapverstoringen. Vermoeidheid is daarvan een gevolg

296.

Leung, D. G. and K. R. Wagner (2013).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

305.

Lue, Y. J. and S. S. Chen (2000).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

307.

Lue, Y. J., et al. (2011).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

312.

Lynch, G. S. (2001).

Exclusie

Expert opinion

314.

Magnani, B., et al. (2014).

Exclusie

Posterpresentatie

327.

McCartney, N., et al. (1988).

Exclusie

Te weinig FSHD-patiënten

328.

McDermott, M. P. (1997).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

329.

McDonald, C. M. (1998).

 

Onvindbaar

333.

Mercuri, E. and F. Muntoni (2013).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

335.

Minis, M. A., et al. (2010).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

336.

Miro, J., et al. (2009).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

356.

Nieto, R., et al. (2012).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

361.

Ogborn, D. I., et al. (2012).

Exclusie

Studie naar muizen

365.

Olsen, D. B., et al. (2005).

Exclusie

Geëxcludeerd vanwege inclusie Voet 2014

 

366.

Orrell, R. W. (2004).

Exclusie

Geen wetenschappelijk artikel

368.

Orrell, R. W. (2012).

Exclusie

Geen interventiestudie

373.

Padberg, G. W. and B. G. M. van Engelen (2009).

Exclusie

Geen interventiestudie

376.

Pandya, S., et al. (2008).

Exclusie

Geen interventiestudie

382.

Parsons, S. J., et al. (2009).

Exclusie

Vermoeidheid is geen uitkomstmaat

383.

Pasotti, S., et al. (2014).

Exclusie

Case report

395.

Pillard, F., et al. (2011).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

453.

Schepelmann, K., et al. (2010).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

454.

Schillings, M., et al. (2007).

Exclusie

Geen interventiestudie.

457.

Schroter, C. and T. Kottmann (2012).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

469.

Sigford, B. J. and R. A. Lanham, Jr. (1998).

 

Onvindbaar

474.

Smith, A. E., et al. (2014).

Exclusie

Dit artikel gaat over prevalentie

479.

Statland, J., et al. (2012).

Exclusie

Geen artikel maar samenvatting van meeting

486.

Statland, J. M. and R. Tawil (2014).

Exclusie

Geen vermoeidheid in als uitkomstmaat

492.

Stubgen, J. P. and A. Stipp (2010).

Exclusie

Geen interventiestudie

500.

Taivassalo, T. (2011).

Exclusie

Geen artikel maar een presentatie, meenemen overige overwegingen

514.

Tawil, R., et al. (2010).

Exclusie

Geen interventiestudie

516.

Tay, V. S. and K. A. Reardon (2006).

Exclusie

Geen interventiestudie

532.

Van der Kooi, E. L., et al. (2004).

Exclusie

Vermoeidheid is geen uitkomstmaat

537.

Van Engelen, B. G., et al. (2014).

Exclusie

Lijkt een samenvatting te zijn van het onderzoek van Nicole Voet te zijn uit 2014

538.

Van Engelen, B. G. M., et al. (2012).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

548.

Vissing, J. and B. G. M. van Engelen (2013).

Exclusie

Artikel is onderdeel workshop

550.

Voet, N. (2014). "Update on the scientific evidence

Exclusie

Presentatie

564.

Wevers, C. W., et al. (1993).

Exclusie

Vermoeidheid geen uitkomstmaat

574.

Wohlgemuth, M., et al. (2004).

Exclusie

Geen interventiestudie

590.

Zwarts, M., et al. (2008).

Exclusie

Geen RCT

 

Autorisatiedatum en geldigheid

Laatst beoordeeld  : 26-02-2018

Laatst geautoriseerd  : 26-02-2018

Geplande herbeoordeling  : 01-01-2022

Uiterlijk in 2021 bepaalt de Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen (VRA) samen met het FSHD-expertisecentrum en Spierziekten Nederland of deze richtlijn nog actueel is. Zo nodig wordt een nieuwe werkgroep geïnstalleerd om de richtlijn te herzien. De geldigheid van de richtlijn komt eerder te vervallen indien nieuwe ontwikkelingen aanleiding zijn een herzieningstraject te starten.

 

De andere aan deze richtlijn deelnemende wetenschappelijk verenigingen of gebruikers van de richtlijn delen de verantwoordelijkheid en informeren de VRA over relevante ontwikkelingen binnen hun vakgebied.

Initiatief en autorisatie

Initiatief:
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
Geautoriseerd door:
  • Koninklijk Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
  • Nederlandse Vereniging voor Neurologie
  • Ergotherapie Nederland
  • Patiëntenfederatie Nederland

Algemene gegevens

De richtlijn is opgericht in samenwerking met:

  • Spierziekten Nederland
  • Nederlandse Vereniging voor Logopedie en Foniatrie (NVLF): 23 oktober 2017 geautoriseerd

 

Het Kennisinstituut van Medisch Specialisten (www.kennisinstituut.nl) had een adviesfunctie tijdens de richtlijnontwikkeling. De richtlijn is gefinancierd door het Innovatiefonds Zorgverzekeraars.

Doel en doelgroep

Doel

Het doel van de richtlijn is te komen tot een uniform beleid in diagnostiek, behandeling en begeleiding van volwassenen met FSHD.

 

Doelgroep

Deze richtlijn is geschreven voor alle leden van de wetenschappelijke verenigingen die betrokken zijn bij de zorg voor patiënten met FSHD en voor overige zorgverleners die betrokken zijn bij de zorg voor FSHD-patiënten.

Samenstelling werkgroep

Voor het ontwikkelen van de richtlijn is in 2015 een multidisciplinaire werkgroep ingesteld, bestaande uit vertegenwoordigers van alle relevante specialismen en de patiëntenvereniging die betrokken zijn bij de zorg voor patiënten met FSHD. De werkgroepleden zijn door hun wetenschappelijke verenigingen gemandateerd voor deelname. De werkgroep werkte gedurende drie jaar aan de totstandkoming van de richtlijn. De werkgroep is verantwoordelijk voor de integrale tekst van deze richtlijn.

 

Samenstelling van de werkgroep:

  • prof. dr. G.W. Padberg (voorzitter), emeritus hoogleraar neurologie, Radboudumc Nijmegen
  • prof. dr. A.C.H. Geurts, revalidatiearts, Radboudumc Nijmegen
  • dr. N.C. Voermans, neuroloog, Radboudumc Nijmegen
  • dr. J.T. Groothuis, revalidatiearts, Radboudumc Nijmegen
  • dr. N.B.M. Voet, revalidatiearts, Klimmendaal Arnhem en Radboudumc Nijmegen
  • drs. K. Mul, neuroloog i.o., Radboudumc Nijmegen
  • drs. R.O. van Vliet, revalidatiearts, Roessingh centrum voor revalidatie Enschede
  • D.M. Maas MSc, fysiotherapeut, Radboudumc Nijmegen
  • A.I. Lanser-Weber, patiëntvertegenwoordiger Spierziekten Nederland Baarn
  • dr. A.M.C. Horemans, (projectleider) hoofd Kwaliteit van zorg, Spierziekten Nederland Baarn
  • C. van Esch MSc, (projectleider), medewerker Kwaliteit van zorg, Spierziekten Nederland Baarn

 

Met advies van:

  • dr. K.N.J. Burger, senior adviseur, Kennisinstituut van Medisch Specialisten Utrecht
  • drs. M. Wessels, literatuurspecialist, Kennisinstituut van Medisch Specialisten Utrecht

 

Adviseurs richtlijn:

  • dr. U.A. Badrising, neuroloog, LUMC Leiden
  • dr. E.H.C. Cup, ergotherapeut, Radboudumc Nijmegen
  • prof. dr. B.G.M. van Engelen, neuroloog, Radboudumc Nijmegen
  • N. de Waard, patiëntvertegenwoordiger
  • J. Leeuwenburgh, patiëntvertegenwoordiger
  • P. van Dijk, patiëntvertegenwoordiger
  • dr. J.S. Kalkman, GZ-psycholoog-neuropsycholoog, Radboudumc Nijmegen
  • J.C. Wijnen, diëtist, lid werkgroep diëtisten en spierziekten DVN Oss
  • dr. C.E. Erasmus, kinderneuroloog, Radboudumc Nijmegen
  • dr. B.J.M. de Swart, logopedist en spraak-taalpatholoog, Radboudumc Nijmegen
  • dr. C.G.C. Horlings, neuroloog i.o., Radboudumc Nijmegen
  • drs. H.J.R. van Duijnhoven, revalidatiearts, Radboudumc Nijmegen
  • dr. J.J. den Boer, fysiotherapeut, Radboudumc Nijmegen
  • dr. T.H.A. Schreuder, postdoctoraal onderzoeker, Radboudumc Nijmegen
  • drs. M. van der Wurff, medewerker Communicatie, Spierziekten Nederland Baarn
  • R. Broekgaarden, hoofd Zorg, Spierziekten Nederland Baarn

Belangenverklaringen

De werkgroepleden hebben schriftelijk verklaard of ze in de laatste vijf jaar een (financieel ondersteunde) betrekking onderhielden met commerciële bedrijven, organisaties of instellingen die in verband staan met het onderwerp van de richtlijn. Ook is navraag gedaan naar persoonlijke financiële belangen, belangen door persoonlijke relaties, belangen door middel van reputatiemanagement, belangen vanwege extern gefinancierd onderzoek en belangen door kennisvalorisatie. De belangenverklaringen zijn op te vragen bij het secretariaat van Spierziekten Nederland. Een overzicht vindt u hieronder.

 

Werkgroeplid

Functie

Nevenfuncties

Persoonlijke financiële belangen

Persoonlijke relaties

Reputatie -management

Extern gefinancierd onderzoek

Kennis -valorisatie

Overige belangen

Esch

Projectleider

Workshop medewerker European Neuromuscular Centre (ENMC), betaald

geen

geen

Lid kerngroep Spierziekten Nederland voor fysiotherapeuten en ergotherapeuten

Betrokken bij de volgende projecten: Zorg voor Zeldzaam: VSOP, Innovatiefonds Zorgverzekeraars - ontwikkeling zorgstandaarden en fysiotherapiebrochures voor zeldzaam, initiatiefnemer: VSOP, financier: Fonds PGO

geen

geen

Geurts

Revalidatiearts en adviseur

Bestuurslid wetenschappelijke vereniging van revalidatieartsen (VRA), onbetaald; vicepresident Dutch Society for Neurorehabilitation (DSNR), onbetaald; oud-medisch adviseur van de FSHD werkgroep van Spierziekten Nederland, onbetaald.

Geen directe financiële belangen. Op ad hoc-basis consultancy Ipsen Pharma en Merz Pharma

geen

Executive board member European Federation of Neurorehabilitation Societies (EFNR), onbetaald; lid van de Raad voor de Wetenschap en Innovatie van de Federatie van Medisch Specialisten (FMS), onbetaald; lid van de wetenschappelijke adviesraad van de Hersenstichting, onbetaald.

Regelmatig PI of projectleider ZonMw of derde geldstroomfondsen gefinancierd onderzoek. Voor de richtlijn relevant: FACT-2 FSHD (PBS/ZonMw), Energiek (ZonMw, revalidatiefonds)

geen

geen

Groothuis

Revalidatiearts

Medisch adviseur, diagnosewerkgroep FSHD, Spierziekten Nederland, onbetaald, voorzitter Special Interest Group Plexopathies binnen de World federation for Neurorehabilitation (WFNR) onbetaald

geen

geen

Lid van de International Wheelchair Rugby Federation anti doping committee judicial panel en therapeutic use exemptions panel, onbetaald

Projectleider PBS gefinancierd onderzoek bij neuralgische amyotrofie

geen

geen

Horemans

Projectleider

 

geen

geen

Lid van enkele commissies:

- secretaris van de VRA-werkgroep neuromusculaire ziekten;

 - bestuurslid ISNO (interuniversitair steunpunt neuromusculaire ziekten).
Onbetaalde activiteiten

Betrokken bij de volgende projecten: Zorg voor Zeldzaam:

- ontwikkeling zorgstandaarden en huisartsenbrochures voor zeldzaam, initiatiefnemer: VSOP, financier: Innovatiefonds Zorgverzekeraars

- KIDZ

geen

geen

Lanser-Weber

Patiënt-

vertegenwoordiger

Kaderlid Spierziekten Nederland

geen

geen

geen

geen

geen

geen

Mul

Neuroloog i.o. en arts-onderzoeker

geen

geen

geen

geen

Onderzoeksprojecten gefinancierd door het PBS, Spieren voor Spieren, en de FSHD Stichting.

geen

geen

Maas

Fysiotherapeut, docent

geen

geen

geen

Lid kerngroep Spierziekten Nederland voor fysiotherapeuten en ergotherapeuten

geen

geen

geen

Padberg

Prof. emeritus neuroloog

Medisch adviseur diagnosewerkgroep FSHD van Spierziekten Nederland, Research Director ENMC, stipendium. Lid bestuur FSHD stichting. Lid Scientific Advisory Board van de FSH Society. Science Committee van de FSH Society en vice-voorzitter van de Raad van Toezicht van Alzheimer Nederland. Alles onbetaald.

Adviseur en consulent Facio Therapies en aTyr Pharma USA, kostendeclaraties, vertrouwenspersoon voor arbeidsconflicten van het wetenschappelijke personeel van de Radboud Universiteit, onkostenvergoeding.

geen

geen

geen

geen

geen

geen

Voet

Revalidatiearts

geen

geen

geen

geen

FACTS-2 FSHD-onderzoek gesubsidieerd door het PBS, ZonMw, revalidatiefonds, VRA, FSH Global, Revalidatie Nederland

geen

geen

Vliet

Revalidatiearts

Lid raad van toezicht Liberein (betaald)

geen

geen

geen

geen

geen

geen

Voermans

Neuroloog

Medisch adviseur diagnosewerkgroep congenitale en metabole myopathieën (Spierziekten Nederland)

geen

geen

geen

Onderzoek gefinancierd door PBS, niet gerelateerd aan deze richtlijn

geen

geen

Inbreng patiëntenperspectief

Bij de ontwikkeling van deze richtlijn is tijdens alle fasen gebruikgemaakt van de inbreng van patiënten. Eén patiëntvertegenwoordiger nam zitting in de werkgroep en drie patiëntvertegenwoordigers waren adviseur. Deze inbreng is nodig voor de ontwikkeling van kwalitatief goede richtlijnen. Goede zorg voldoet immers aan de wensen en eisen van zowel zorgverlener als patiënt. Er is samen met de patiëntvertegenwoordigers een knelpuntenanalyse vanuit patiëntenperspectief opgesteld voordat werd gestart met de ontwikkeling van de richtlijn (zie ‘Knelpuntenanalyse vanuit patiëntenperspectief’ bij de aanverwante producten). Op belangrijke momenten gedurende de ontwikkeling van de richtlijn is advies gevraagd aan verschillende patiëntvertegenwoordigers van Spierziekten Nederland. Alle concepten zijn tevens voor commentaar voorgelegd aan patiëntvertegenwoordigers van Spierziekten Nederland.

Methode ontwikkeling

Evidence based

Implementatie

In de verschillende fasen van de richtlijnontwikkeling is rekening gehouden met de implementatie van de richtlijn en de praktische uitvoerbaarheid van de aanbevelingen. Daarbij is uitdrukkelijk gelet op factoren die de invoering van de richtlijn in de praktijk kunnen bevorderen of belemmeren. Het implementatieplan is te vinden bij de aanverwante producten.

Werkwijze

AGREE

Deze richtlijn is opgesteld conform de eisen volgens het rapport ‘Medisch Specialistische Richtlijnen 2.0’ van de adviescommissie Richtlijnen van de Raad Kwaliteit. Dit rapport is gebaseerd op het AGREE II-instrument (Appraisal of Guidelines for Research & Evaluation II) (www.agreetrust.org) dat een internationaal breed geaccepteerd instrument is en op ‘Richtlijnen voor richtlijn’ voor de beoordeling van de kwaliteit van richtlijnen (www.zorginstituutnederland.nl).

 

Knelpuntenanalyse

Tijdens de voorbereidende fase inventariseerden de voorzitter van de werkgroep en de projectleiders de knelpunten. Afgevaardigden van (wetenschappelijke)verenigingen en Zorgverzekeraars Nederland (ZN) werden uitgenodigd voor een bijeenkomst en gevraagd of zij op basis van het raamwerk van de richtlijn nog aanvullende knelpunten ervaarden. Afgevaardigden van de volgende verenigingen waren aanwezig:

  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen (VRA);
  • Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN);
  • Koninklijk Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie (KNGF);
  • patiëntenvereniging Spierziekten Nederland.

 

Uitgangsvragen en uitkomstmaten

Op basis van de uitkomsten van de knelpuntenanalyse zijn door de voorzitter en de projectleiders concept-uitgangsvragen opgesteld. Deze zijn met de werkgroep besproken waarna de werkgroep de definitieve uitgangsvragen heeft vastgesteld. De uitgangsvragen zijn opgesteld volgens de PICO-methode. Vervolgens inventariseerde de werkgroep per uitgangsvraag welke uitkomstmaten voor de patiënt relevant zijn waarbij zowel naar gewenste als ongewenste effecten werd gekeken. De werkgroep waardeerde deze uitkomstmaten volgens hun relatieve belang als kritiek, belangrijk en onbelangrijk.

 

Strategie voor zoeken en selecteren van literatuur

Er werd voor de afzonderlijke uitgangsvragen aan de hand van specifieke zoektermen gezocht naar gepubliceerde wetenschappelijke studies in (verschillende) elektronische databases. Ook werd aanvullend gezocht naar studies aan de hand van de literatuurlijsten van de geselecteerde artikelen. In eerste instantie werd gezocht naar studies met de hoogste mate van bewijs. De werkgroepleden selecteerden de via de zoekactie gevonden artikelen op basis van vooraf opgestelde selectiecriteria. De geselecteerde artikelen werden gebruikt om de uitgangsvraag te beantwoorden. De databases waarin is gezocht, de zoekactie of gebruikte trefwoorden van de zoekactie en de gehanteerde selectiecriteria zijn te vinden in de module van desbetreffende uitgangsvraag.

 

Kwaliteitsbeoordeling individuele studies

Individuele studies werden systematisch beoordeeld op basis van op voorhand opgestelde methodologische kwaliteitscriteria om zo het risico van vertekende studieresultaten (bias) te kunnen inschatten. Deze beoordelingen kunt u vinden in de methodologische tabellen.

 

Samenvatten van de literatuur

De relevante onderzoeksgegevens van alle geselecteerde artikelen werden overzichtelijk weergegeven in ‘evidencetabellen’. De belangrijkste bevindingen uit de literatuur werden beschreven in de samenvatting van de literatuur.

 

Beoordelen van de kracht van het wetenschappelijke bewijs

De kracht van het wetenschappelijke bewijs werd bepaald volgens de GRADE-methode. GRADE staat voor ‘Grading Recommendations Assessment, Development and Evaluation’ (zie www.gradeworkinggroup.org) (Atkins, 2004).

 

GRADE onderscheidt vier gradaties voor de kwaliteit van het wetenschappelijk bewijs: hoog, matig, laag en zeer laag. Deze gradaties verwijzen naar de mate van vertrouwen in de literatuurconclusie (zie www.guidelinedevelopment.org/handbook).

 

GRADE

Definitie

Hoog
  • Er is veel vertrouwen dat het ware effect van behandeling dichtbij het geschatte effect van behandeling ligt zoals vermeld in de literatuurconclusie;
  • het is zeer onwaarschijnlijk dat de literatuurconclusie verandert als er verder onderzoek wordt gedaan.

Matig
  • Er is matig vertrouwen dat het ware effect van behandeling dichtbij het geschatte effect van behandeling ligt zoals vermeld in de literatuurconclusie;
  • het is mogelijk dat de conclusie verandert als er verder onderzoek wordt gedaan.

Laag
  • Er is beperkt vertrouwen dat het ware effect van behandeling dichtbij het geschatte effect van behandeling ligt zoals vermeld in de literatuurconclusie;
  • het is waarschijnlijk dat de conclusie verandert als er verder onderzoek wordt gedaan.

Zeer laag
  • Er is weinig vertrouwen dat het ware effect van behandeling dichtbij het geschatte effect van behandeling ligt zoals vermeld in de literatuurconclusie;
  • de conclusie is zeer onzeker.

 

Formuleren van de conclusies

De conclusie verwijst niet naar een of meer artikelen, maar wordt getrokken op basis van alle studies samen (‘body of evidence’). Hierbij maakten de werkgroepleden de balans op van elke interventie. Bij het opmaken van de balans werden de gunstige en ongunstige effecten voor de patiënt afgewogen.

 

Overwegingen

Voor een aanbeveling zijn naast het wetenschappelijke bewijs ook andere aspecten belangrijk zoals de expertise van de werkgroepleden, patiëntenvoorkeuren, kosten, beschikbaarheid van voorzieningen of organisatorische zaken. Deze aspecten worden, voor zover geen onderdeel van de literatuursamenvatting, vermeld onder het kopje ‘Overwegingen’.

 

Formuleren van aanbevelingen

De aanbevelingen geven een antwoord op de uitgangsvraag en zijn gebaseerd op het best beschikbare wetenschappelijke bewijs en de belangrijkste overwegingen. De kracht van het wetenschappelijk bewijs en het gewicht dat door de werkgroep wordt toegekend aan de overwegingen bepalen samen de sterkte van de aanbeveling. Conform de GRADE-methodiek sluit een lage bewijskracht van conclusies in de systematische literatuuranalyse een sterke aanbeveling niet uit en zijn bij een hoge bewijskracht ook zwakke aanbevelingen mogelijk. De sterkte van de aanbeveling wordt altijd bepaald door weging van alle relevante argumenten samen.

 

Randvoorwaarden (organisatie van zorg)

In de knelpuntenanalyse en bij de ontwikkeling van de richtlijn is expliciet rekening gehouden met de organisatie van zorg: alle aspecten die randvoorwaardelijk zijn voor het verlenen van zorg (zoals coördinatie, communicatie, [financiële] middelen, menskracht en infrastructuur).

Randvoorwaarden die relevant zijn voor het beantwoorden van een specifieke uitgangsvraag maken deel uit van de overwegingen bij de bewuste uitgangsvraag.

 

Kennislacunes

Tijdens de ontwikkeling van deze richtlijn is systematisch gezocht naar onderzoek waarvan de resultaten bijdragen aan een antwoord op de uitgangsvragen. Bij elke uitgangsvraag is door de werkgroep nagegaan of er (aanvullend) wetenschappelijk onderzoek gewenst is. Per module zijn de kennislacunes benoemd.

 

Commentaar- en autorisatiefase

De conceptrichtlijn werd aan de betrokken (wetenschappelijke) verenigingen voorgelegd voor commentaar. De commentaren werden verzameld en besproken met de werkgroep. Naar aanleiding van de commentaren werd de conceptrichtlijn aangepast en definitief vastgesteld door de werkgroep. De definitieve richtlijn werd aan de betrokken (wetenschappelijke) verenigingen voorgelegd voor autorisatie en door hen geautoriseerd.

 

Literatuur

Tawil, R., et al. (2015). "Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine." Neurology 85(4): 357-364.

Tawil R, van der Maarel S, Padberg GW, van Engelen BGM. 171st ENMC International Workshop: Standards of care and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy. Neuromuscular Disorders 20 (2010) 471–475.

Tawil R, van der Maarel S Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve 34: 1–15, 2006.

Zoekverantwoording

Zoekacties zijn opvraagbaar. Neem hiervoor contact op met de Richtlijnendatabase.

Volgende:
Mobiliteit bij FSHD