Terug naar zoekresultaten

Facioscapulohumerale dystrofie (FSHD)

Volgen
Initiatief: VRA Aantal modules: 18
Bijlagen
Download richtlijn

Behandeling van pijn bij FSHD

Beoordeeld: 26-02-2018

Uitgangsvraag

Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor pijn bij patiënten met FSHD?

Aanbeveling

Volg bij de behandeling van pijn de standaardadviezen die worden gegeven voor pijn volgens de NHG-standaard Pijn en Zorgstandaard Chronische pijn, behalve voor de behandeling van schouderpijn.

 

Volg voor de medicamenteuze behandeling van pijn een stapsgewijze aanpak, gebaseerd op de pijnladder van de WHO (NHG-standaard Pijn).

 

Raadpleeg voor adviezen over schouderpijn het expertisecentrum voor FSHD in het Radboudumc

 

Behandel de FSHD-patiënt met pijn idealiter in een multidisciplinair team.

 

Stel in overleg met de patiënt (eventuele) behandelmogelijkheden op voor pijn.

Overwegingen

Pijn bij FSHD is nog onvoldoende wetenschappelijk onderzocht. Dit heeft ook te maken met het ongrijpbare, subjectieve karakter van pijn. De behandeling van pijn is daarom bij FSHD-patiënten ook niet specifiek op FSHD gericht, maar betreft de standaardadviezen die worden gegeven voor pijn (de NHG-standaard Pijn, 2015 en Zorgstandaard Chronische Pijn). Pijn bij FSHD-patiënten wordt idealiter behandeld vanuit een multidisciplinaire setting. De Zorgstandaard Chronische Pijn adviseert samen met de patiënt een individueel zorgplan op te stellen voor pijn. Voor de behandeling kunnen de bouwstenen van een stepped care-benadering worden gevolgd door de zorgverlener (Zorgstandaard Chronische Pijn).

 

De werkgroep adviseert alert te zijn op overbelasting, die kan de pijn verergeren. De balans tussen inspanning en rust is erg belangrijk voor patiënten met FSHD. In sommige gevallen kan een zacht of semirigide lumbaal korset wat extra stabiliteit voor de romp geven zonder de dagelijkse activiteiten te belemmeren (Rijken, 2014). De ervaring leert dat niet iedere patiënt baat heeft bij dit korset om pijn te reduceren.

 

Indien er een behandelbare biomechanische verklaring is voor de pijn of wanneer psychosociale factoren een rol spelen, kunnen er verschillende interventies worden overwogen. Bespreek de beoogde behandeling altijd met de patiënt. Afhankelijk van de wensen van de patiënt kan gedacht worden aan de volgende interventies (eventueel) in een multidisciplinaire setting:

  • Oefentherapie: Volgens de Amerikaanse richtlijn kunnen fysiotherapeuten vaak inzicht geven aan patiënten in het pijnmechanisme (Tawil 2015).

      De werkgroep adviseert ook andere vormen van oefentherapie (bijvoorbeeld Mensendieck, Cesartherapie, haptonomie) te overwegen voor de behandeling van pijn.

  • Medicatie: De Amerikaanse richtlijn (Tawil 2015) adviseert eventueel medicatie voor te schrijven op basis van het type pijn. Dit advies sluit aan bij de Nederlandse situatie. De arts volgt bij de medicamenteuze behandeling een stapsgewijze aanpak, gebaseerd op de pijnladder van de WHO. De medicamenteuze behandeling van pijn is beschreven in de NHG-Standaard Pijn (2015).
  • TENS (transcuteneous electrical nerve stimulation): Het effect van TENS voor pijn bij FSHD is niet onderzocht en het gebruik bij chronische pijn is onvoldoende bewezen. Echter, in de praktijk hebben sommige patiënten wel baat bij het gebruik van TENS.
  • Ergotherapie: Een ergotherapeut denkt mee wanneer er problemen zijn bij het uitvoeren van dagelijkse activiteiten bij FSHD, bijvoorbeeld bij pijn. Een goede analyse van de belastende activiteit, vervolgens adviseren handelingen anders uit te voeren en het gebruik van hulpmiddelen kan bijdragen aan het vergemakkelijken van het dagelijks leven. Ook het verminderen van belastende activiteiten in het totale activiteitenpatroon draagt bij aan beter functioneren. De behandeling vindt bij voorkeur plaats door een ergotherapeut die werkzaam is in een gespecialiseerd spierziekterevalidatieteam of bij het FSHD-expertisecentrum. Voor adressen zie www.spierziekten.nl/zorgwijzer.
  • Pijnbehandelcentrum/pijnteam: Indien nodig kunnen patiënten worden doorverwezen naar een pijnpoli voor interventionele behandelingen als er andere oorzaken zijn voor pijn. Bekende interventionele behandelingen zijn bijvoorbeeld medicamenteuze zenuwwortelblokkades en radiofrequente behandelingen van kleine perifere zenuwen. Maar ook complexe behandeling zoals spinale neuromodulatie vallen hieronder (Zorgstandaard Chronische Pijn).
  • Psychologische interventie: Volgens de Zorgstandaard Chronische Pijn zijn de meest onderzochte en toegepaste vormen graded activity en graded exposure. Graded exposure wordt door de werkgroep afgeraden voor patiënten met FSHD. Graded activity is niet onderzocht bij patiënten met FSHD. Volgens de werkgroep kan graded activity worden toegepast bij FSHD-patiënten door (para)medici die gespecialiseerd zijn in spierziekten. Daarnaast kan cognitieve gedragstherapie, mindfulness en of ACT (acceptance and commitment therapy) worden toegepast, al is de werkzaamheid bij pijn en FSHD niet onderzocht.
  • Alternatieve therapieën: Het effect van alternatieve geneeswijzen voor pijn en FSHD is nog onvoldoende onderzocht.

 

Behandeling van schouderpijn

Uit ervaring van de werkgroep blijkt dat een afwijkende stand en beweging van de schouderbladen, zogenaamde scapulaire dyskinesie, behoort tot de meest opvallende klinische kenmerken van FSHD. Daardoor ontstaan schouderproblemen en pijn die een belangrijk onderdeel zijn van de beperkingen die het leven van patiënten met FSHD beïnvloeden. In het Radboudumc FSHD-expertisecentrum is een behandeling ontwikkeld die met coördinatietraining de positionering van het scapula tijdens gebruik van de arm verbetert (IJspeert 2013). Meerdere spierziekterevalidatiecentra kunnen deze behandeling uitvoeren. Verder geeft de werkgroep aan goede resultaten te hebben met het tapen of bracen van de schouder wat betreft pijnvermindering, zeker als er sprake is van glenohumerale subluxatie. Dit heeft ook een reducerend effect op nek- en hoofdpijnklachten.

Voordat wordt gestart met een behandeling voor schouderpijn dienen ook andere oorzaken van schouderpijn te worden uitgesloten, bij voorkeur door een (in spierziekten gespecialiseerde) neuroloog (bijvoorbeeld nekhernia, Thoracic outlet syndroom, of plexuslaesie).

Onderbouwing

Laag

GRADE

Pijn

 

Maximale isometrische krachttraining (MVIC) en salbutamol lijken geen effect te hebben op de pijn bij patiënten met FSHD.

 

Van der Kooi, 2007; Van der Kooi 2005

 

Zeer laag

GRADE

Schouderpijn

 

Het effect van de behandeling van pijn door (chirurgische) fixatie van de scapula is nog onvoldoende onderzocht.

 

Mummery, 2003; Orrel, 2010;

Er zijn drie systematic reviews en één RCT gevonden die de uitgangsvraag beantwoorden. Voor de uitgangsvraag is binnen het thema pijn specifiek aandacht besteed aan schouderpijn.

 

Pijn

In de studie van der Kooi (2007) werden 65 deelnemers gerandomiseerd in training- (N=34) en niet-traininggroepen (N=31). De training bestond uit maximale isometrische krachttraining (maximum voluntary isometric strength [MVIC]) van de elleboogflexoren en de enkeldorsaalflexoren. Na 26 weken werden beide groepen nogmaals opgesplitst en gerandomiseerd in een salbutamol (albuterol) - en een placebogroep. Zowel de interventies salbutamol als maximale isometrische krachttraining hadden geen effect op de pijn. Voor de uitkomstmaat pijn was geen significant verschil tussen de training-geen training- en salbutamol -geen salbutamol groep.

 

In de systematic review van der Kooi 2005 is gekeken naar het effect van maximale isometrische krachttraining (maximum voluntary isometric strength [MVIC]) en aerobe training voor verschillende NMA’s. Voor FSHD is één studie gevonden die voldeed aan de criteria voor FSHD (Van der Kooi 2004). De interventie bestond uit maximale isometrische krachttraining van de elleboogflexoren en de enkeldorsaalflexoren. Pijn werd gemeten Mc Gill-Pain Questionnaire. In zowel de training- als niet-traininggroep waren pijnklachten verminderd van de nek, schouder en elleboog, maar er is geen significant verschil gevonden tussen baseline en eindmeting.

 

Schouderpijn

In de Cochrane review van Mummery (2003) is onderzocht wat het bewijs is van de effectiviteit van scapulafixatietechnieken voor het verbeteren van de functies van het bovenlichaam (met name voor FSHD). Winging van de scapula wordt veroorzaakt door zwakke thoracoscapulaire spieren. De review beschrijft dat er verschillende interventies in het verleden beschreven zijn om de scapula te fixeren. Er zijn twee chirurgische technieken bekend, scapulodesis en scapulopexy. Er zijn geen RCT’s gevonden die de effectiviteit van scapulafixatie hebben onderzocht. Hierdoor zijn er ook geen statistische analyses uitgevoerd in de Cochrane review die eenduidig antwoord kan geven op de relatie tussen scapulafixatietechnieken en pijn bij FSHD.

 

De Cochrane review van Orrel (2010) is een update van de review van Mummery (2003). In deze review zijn ook geen RCT’s gevonden die het effect hebben gemeten van schouderfixatie en pijn[1]. De auteurs concluderen verder dat er weinig chirurgen getraind zijn om een schouderfixatieoperatie te kunnen uitvoeren.


[1] Er is één retrospectieve studie gevonden (Krishnan et al. 2005) waarin 22 patiënten (vijf met FSHD) zijn beschreven met eerdere schouderoperaties. De studie heeft geen significant verschil gevonden in pijn voor en na de operatie (P >0.05) en specifieke details voor FSHD-patiënten zijn niet beschreven.

Om de uitgangsvraag te kunnen beantwoorden, werd een systematische literatuuranalyse verricht naar de volgende wetenschappelijke vraagstelling:

  • Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor pijn bij patiënten met FSHD?

 

Relevante uitkomstmaten

De werkgroep oordeelde voor de uitgangsvraag pijn als kritieke uitkomstmaat.

 

Na raadpleging van de volledige tekst zijn voor de uitgangsvraag uiteindelijk vier artikelen definitief geselecteerd waarvan drie ‘systematic reviews’ en één RCT.

 

Bewijskracht van de literatuur

De methodologische kwaliteit van de afzonderlijke studies is beoordeeld aan de hand van evidencetabellen en de GRADE-methodiek.

 

De bewijskracht voor de uitkomstmaat pijn is met twee niveaus verlaagd vanwege het geringe aantal patiënten dat in de studies is geïncludeerd (imprecisie) en het één studie betreft (twee publicaties waarvan één in 2005 en één in 2007). Omdat RCT´s beginnen met een hoog bewijs van kwaliteit is de bewijskracht van beide studies gewaardeerd met lage kwaliteit.

 

De bewijskracht voor de uitkomstmaat schouderpijn is met drie niveaus verlaagd vanwege het geringe aantal patiënten dat in de studies is geïncludeerd (imprecisie), de beperkingen in studie-opzet (risk of bias) en inconsistentie van de studieresultaten.

  1. Bushby, K. and V. Straub (2005). "Nonmolecular treatment for muscular dystrophies." Current Opinion in Neurology 18(5): 511-518.
  2. Definitions of pain terms. International Association for the Study of Pain, IASP task force on taxonomy. Seattle: IASP Press, 1994.
  3. Evangelista T, Wood L, Pohlschmidt M, Longman C, Roberts M, Hilton-Jones D, Lunt P, Wills T, Orrell R, Norwood F, Williams M, Smith D, Hudson J, Lochmüller H. Pain and quality of life in the UK FSHD patient registry. Neuromuscular Disorders 2015; 25:S21 DOI: 10.1016/j.nmd.2015.06.108.
  4. de Groot IJM, Voet NBM, van Middendorp H, Knoop A, Rahbek J, van Engelen BGM 184th ENMC international workshop: Pain and fatigue in neuromuscular disorders 20–22 May 2011, Naarden, The Netherlands. Neuromuscular Disorders 23 (2013) 1028–1032.
  5. Guy-Coichard C, Nguyen DT, Delorme T, Boureau F. Pain in hereditary neuromuscular disorders and myasthenia gravis: a national survey of frequency, characteristics, and impact. J Pain Symptom Manage 2008;35:40–50.
  6. IJspeert, J.; Janssen, R.M.J.; Murgia, A.; Pisters, M.F.; Cup, E.H.C.; Groothuis, J.T.; Alfen, N. van. Efficacy of a combined physical and occupational therapy intervention in patients with subacute neuralgic amyotrophy: A pilot study. NeuroRehabilitation, vol. 33, iss. 4, (2013), pp. 657-665.
  7. Jensen MP, Hoffman AJ, Stoelb BL, Abresch RT, Carter GT, McDonald CM. Chronic pain in persons with myotonic dystrophy and facioscapulohumeral dystrophy. Arch Phys Med Rehabil 2008;89:320–328.
  8. Padua L, Aprile I, Frusciante R, et al. Quality of life and pain in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve 2009;40:200–205.
  9. Kalkman, J. S., et al. (2008). "Different types of fatigue in patients with facioscapulohumeral dystrophy, myotonic dystrophy and HMSN-I. Experienced fatigue and physiological fatigue." Neurological Sciences 29(SUPPL. 2): S238-S240.
  10. Kregel J, Vuijk PJ, Descheemaeker F, Keizer D, van der Noord R, Nijs J, Cagnie B, Meeus M, van Wilgen P. The Dutch Central Sensitization Inventory (CSI): Factor Analysis, Discriminative Power, and Test-Retest Reliability. Clin J Pain. 2016 Jul;32(7):624-30. doi: 10.1097/AJP.0000000000000306.
  11. Mayer TG, Neblett R, Cohen H, Howard KJ, Choi YH, Williams MJ, et al. The development and psychometric validation of the central sensitization inventory. Pain Pract 2012,12:276-285.
  12. NHG-standaard Pijn, september 2015
  13. Mummery, C. J., et al. (2003). "Scapular fixation in muscular dystrophy." Cochrane database of systematic reviews (Online) (3): CD003278.NHG standaard pijn, september 2015.
  14. Orrell, R. W., et al. (2010). "Scapular fixation in muscular dystrophy." Cochrane database of systematic reviews (Online) (1): CD003278.
  15. Rijken, N. H., et al. (2014). "Trunk muscle involvement is most critical for the loss of balance control in patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy." Clin Biomech (Bristol, Avon) 29(8): 855-860.
  16. Van der Kooi, E. L., et al. (2007). "Effects of training and albuterol on pain and fatigue in facioscapulohumeral muscular dystrophy." Journal of Neurology 254(7): 931-940.
  17. Van der Kooi, E. L., et al. (2005). "Strength training and aerobic exercise training for muscle disease." Cochrane database of systematic reviews (online) (1): CD003907.
  18. Tawil, R., et al. (2015). "Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine." Neurology 85(4): 357-364.
  19. Timmerman H, Wolff AP, Schreyer T, Outermans J, Evers AW, Freynhagen R, et al. Cross-cultural adaptation to the Dutch language of the PainDETECT-Questionnaire. Pain Pract 2013,13:206-14.
  20. Zorgstandaard Chronische Pijn verwacht in 2017, CBO.
  21. Tijdens de ontwikkeling van de richtlijn FSHD is gebruikgemaakt van het eindconcept van de Zorgstandaard Chronische Pijn.

Table of quality assessment for systematic reviews of RCTs and observational studies

Based on AMSTAR checklist (Shea et al.; 2007, BMC Methodol 7: 10; doi:10.1186/1471-2288-7-10) and PRISMA checklist (Moher et al 2009, PLoS Med 6: e1000097; doi:10.1371/journal.pmed1000097)

 

Research question: Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor pijn bij patiënten met FSHD?

Study

 

 

 

 

First author, year

Appropriate and clearly focused question?1

 

 

 

Yes/no/

unclear

Comprehensive and systematic literature search?2

 

 

 

Yes/no/

unclear

Description of included and excluded studies?3

 

 

 

Yes/no/ unclear

Description of relevant characteristics of included studies?4

 

 

Yes/no/unclear

Appropriate adjustment for potential confounders in observational studies?5

 

 

Yes/no/unclear/not applicable

Assessment of scientific quality of included studies?6

 

 

Yes/no/unclear

Enough similarities between studies to make combining them reasonable?7

 

Yes/no/unclear

Potential risk of publication bias taken into account?8

 

 

Yes/no/unclear

Potential conflicts of interest reported?9

 

 

 

Yes/no/unclear

Van der Kooi, 2005

unclear

yes

yes

yes

Not applicable

yes

yes

yes

yes

Mummery, 2003

unclear

yes

yes

no10

Not applicable

no11

no

no12

yes

Orrell, 2010

unclear

yes

yes

no10

Not applicable

no11

no

no12

yes

Notes:

  1. Research question (PICO) and inclusion criteria should be appropriate and predefined
  2. Search period and strategy should be described; at least Medline searched; for pharmacological questions at least Medline + EMBASE searched
  3. Potentially relevant studies that are excluded at final selection (after reading the full text) should be referenced with reasons
  4. Characteristics of individual studies relevant to research question (PICO), including potential confounders, should be reported
  5. Results should be adequately controlled for potential confounders by multivariate analysis (not applicable for RCTs)
  6. Quality of individual studies should be assessed using a quality scoring tool or checklist (Jadad score, Newcastle-Ottawa scale, risk of bias table etc.)
  7. Clinical and statistical heterogeneity should be assessed; clinical: enough similarities in patient characteristics, intervention and definition of outcome measure to allow pooling? For pooled data: assessment of statistical heterogeneity using appropriate statistical tests (e.g. Chi-square, I2)?
  8. An assessment of publication bias should include a combination of graphical aids (e.g., funnel plot, other available tests) and/or statistical tests (e.g., Egger regression test, Hedges-Olken). Note: If no test values or funnel plot included, score “no”. Score “yes” if mentions that publication bias could not be assessed because there were fewer than 10 included studies.
  9. Sources of support (including commercial co-authorship) should be reported in both the systematic review and the included studies. Note: To get a “yes,” source of funding or support must be indicated for the systematic review AND for each of the included studies.
  10.  No RCT’s were found in this review, therefore, no description of the studies could be given
  11. No RCT’s were found in this review, therefore no assessment of the quality could be given
  12. Potential risk of bias couldn’t be taken into account; there were no RCT’s.

 

Risk of bias table for intervention studies (randomized controlled trials)

Research question: Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor pijn bij patiënten met FSHD?

Study reference

 

(first author, publication year)

Describe method of randomisation1

Bias due to inadequate concealment of allocation?2

 

 

(unlikely/likely/ unclear)

Bias due to inadequate blinding of participants to treatment allocation?3

 

(unlikely/likely/ unclear)

Bias due to inadequate blinding of care providers to treatment allocation?3

 

(unlikely/likely/ unclear)

Bias due to inadequate blinding of outcome assessors to treatment allocation?3

 

(unlikely/likely/ unclear)

Bias due to selective outcome reporting on basis of the results?4

 

 

(unlikely/likely/ unclear)

Bias due to loss to follow-up?5

 

 

 

(unlikely/likely/ unclear)

Bias due to violation of

intention to treat analysis?6

 

 

(unlikely/likely/ unclear)

Van der Kooi 2007

Computer generated randomization

list.

Unclear

 

Likely 7

Likely9

Unlikely

 

Unlikely

Unlikely8

 

Unlikely

Notes:

  1. Randomisation: generation of allocation sequences have to be unpredictable, for example computer generated random-numbers or drawing lots or envelopes. Examples of inadequate procedures are generation of allocation sequences by alternation, according to case record number, date of birth or date of admission.
  2. Allocation concealment: refers to the protection (blinding) of the randomisation process. Concealment of allocation sequences is adequate if patients and enrolling investigators cannot foresee assignment, for example central randomisation (performed at a site remote from trial location) or sequentially numbered, sealed, opaque envelopes. Inadequate procedures are all procedures based on inadequate randomisation procedures or open allocation schedules.
  3. Blinding: neither the patient nor the care provider (attending physician) knows which patient is getting the special treatment. Blinding is sometimes impossible, for example when comparing surgical with non-surgical treatments. The outcome assessor records the study results. Blinding of those assessing outcomes prevents that the knowledge of patient assignment influences the proces of outcome assessment (detection or information bias). If a study has hard (objective) outcome measures, like death, blinding of outcome assessment is not necessary. If a study has “soft” (subjective) outcome measures, like the assessment of an X-ray, blinding of outcome assessment is necessary.
  4. Results of all predefined outcome measures should be reported; if the protocol is available, then outcomes in the protocol and published report can be compared; if not, then outcomes listed in the methods section of an article can be compared with those whose results are reported.
  5. If the percentage of patients lost to follow-up is large, or differs between treatment groups, or the reasons for loss to follow-up differ between treatment groups, bias is likely. If the number of patients lost to follow-up, or the reasons why, are not reported, the risk of bias is unclear
  6. Participants included in the analysis are exactly those who were randomized into the trial. If the numbers randomized into each intervention group are not clearly reported, the risk of bias is unclear; an ITT analysis implies that (a) participants are kept in the intervention groups to which they were randomized, regardless of the intervention they actually received, (b) outcome data are measured on all participants, and (c) all randomized participants are included in the analysis.
  7. Participants were blinded for the albutol supplement. Blinding of the training seems impossible. The study does not report anything about the blinding of the training.
  8. “One patient stopped training, and four patients stopped using their study medication because of side effects”
  9. “The RM measurements were performed by the physical therapist, who was not blinded for the allocation to training or nontraining, as this specific measurement carried too great a risk of unblinding the clinical evaluator”

 

Evidence table for systematic review of RCTs and observational studies (intervention studies)

 

Research question: Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor pijn bij patiënten met FSHD?

Study reference

Study characteristics

Patient characteristics

Intervention (I)

Comparison / control (C)

 

Follow-up

Outcome measures and effect size

Comments

Van der Kooi 2005

Cochrane review

 

Literature search up to May 2002

 

A: Lindeman 1995

B: Van der Kooi 2004

 

Study design:the study included

randomised or quasi-randomised controlled trials

 

Setting and Country: Dutch Cochrane centre, Netherlands

 

Source of funding:

Non commercial

 

Only study B included patients with FSHD, therefore this study is descripted in de evidence table.

Inclusion criteria SR:

• strength training versus no training;

• aerobic exercise training versus no training;

• combined strength training and aerobic exercise versus no

training.

 

Exclusion criteria SR:

studies whom muscle weakness was not the primary disease but might have been secondary to chronic renal insufficiency,

chronic heart failure, renal and heart transplantation,

or corticosteroid use.

 

2 studies included, only 1 study for FHSD

Important patient characteristics at baseline:

 

N, mean age

B: 65 patients

 

Sex Female/male

1. NT+P 7/9

2. NT+A 6/9

3 T+P 8/11

4. T+A 4/11

 

Age:

1. NT+P 39 ± 9

2. NT+A 41± 12

3 T+P 36 ± 9

4. T+A 36 ± 11

Describe intervention:

 

B: Strength training (and as add-on in a double blind randomised controlled design albuterol or placebo)

Pain was assessed with the Mc-Gill Pain Questionnaire

 

Describe control:

 

B: no training (and as add-on in a double blind randomised controlled design albuterol or placebo)

 

End-point of follow-up:

 

B: 52 weeks

 

 

 

For how many participants were no complete outcome data available?

(intervention/control)

B: complete follow up

 

 

 

 

Outcome measure-1 pain:

 

B: Pain was reported in the neck and shoulder region. In both the training vs no complaints of neck-shoulder and elbow slightly decreased. No significant difference between the intervention vs control group was noted.

 

 

 

 

 

 

 

Facultative:

 

Moderate-intensity strength training does not seem to harm in FSHD. There is insufficient evidence to establish that it offers benefit.

In this Cochrane review, only 1 RCT met the inclusion criteria for FSHD.

 

Level of evidence: The level of evidence for FSHD is low.

 

 

In this study, the intended testing for heterogeneity, and consequent actions, turned out to be unnecessary.

Mummery (2003)

 

Cochrane review

 

Literature search up to march 2003

 

“No studies were included.”

 

Study design: RCT “We found no randomised or quasi-randomised trials of scapular

fixation techniques in muscular dystrophy.”

 

Setting and Country: UK, London.

 

Source of funding:

Unknown

Inclusion criteria SR:

quasi-randomised or randomised controlled trials. both surgical and non-surgical treatment of scapular

winging:

• orthotic device bracing;

• muscle transfer;

• scapulopexy with fascial or synthetic slings;

• scapulodesis with grafts and/or screws.

 

Exclusion criteria SR: studies that did not met de inclusion criteria

 

0 studies included

 

 

 

Describe intervention:

 

0 studies were included in the intervention, no RCT´s available

 

Describe control:

 

0 studies were included in the control, no RCT´s available

 

End-point of follow-up:

 

No RCT´s available for scapular fixation techniques

 

For how many participants were no complete outcome data available?

(intervention/control)

 No RCT studies were found

 

 

There were no studies included that met the inclusion criteria. Therefore the authors made a description of the remained observational studies.

 

No effect measures or mean difference can be given.

 

Description of the studies for Outcome measure: pain

 

In 10 of the 15 described studies, pain was not reported in the study.

In 5 studies, the pain scores improved after scapular fixation. Most of these studies did not met de inclusion criteria of this research.

 

 

 

Facultative:

In this Cochrane review, no RCT´s were found for scapular fixation techniques. A randomised controlled trial is probably not feasible in this small patient population.

 

Conclusion

Further research is needed to determine the most effective procedure for scapular winging and pain.

Orrell, (2010)

Cochrane review

 

Literature search up to July 2009

 

No randomised trials were identified for scapular fixation techniques in muscular dystrophy

 

Study design: RCT (no RCT´s were found) but a brief review is given of the non-randomised literature.

 

Setting and Country: UK, London

 

Source of funding:

Unknown

 

 

Inclusion criteria SR:

Both surgical and non-surgical treatment of scapular winging:

• orthotic device bracing;

• muscle transfer;

• scapulopexy with fascial or synthetic slings;

• scapulodesis with grafts and/or screws.

 

Exclusion criteria SR: studies that did not met de inclusion criteria

 

0 studies included

No RCT´s available

 

Groups comparable at baseline: unknown

Describe intervention:

 

0 studies were included in the intervention, no RCT´s available

 

Describe control:

 

0 studies were included in the control, no RCT´s available

 

End-point of follow-up:

 

No RCT´s available for scapular fixation techniques

 

 

For how many participants were no complete outcome data available?

(intervention/control)

 

 

This Cochrane review is an update of the Cochrane review of Mummery 2003.

Outcome measure:

 

Pain

No RCT’s were found in this Cochrane review.

 

 

No effect measures or mean difference can be given.

 

 

 

 

 

 

Facultative:

 

There is no evidence from RCT´s to support the suggestion from observational studies that operative interventions produce significant benefits.

 

Conclusion: Further research is needed

 

Evidence table for intervention studies (randomized controlled trials and non-randomized observational studies [cohort studies, case-control studies, case series])1

This table is also suitable for diagnostic studies (screening studies) that compare the effectiveness of two or more tests. This only applies if the test is included as part of a test-and-treat strategy – otherwise the evidence table for studies of diagnostic test accuracy should be used.

 

Research question: Wat is de optimale behandel- en begeleidingsstrategie voor pijn bij patiënten met FSHD?

Study reference

Study characteristics

Patient characteristics 2

Intervention (I)

Comparison / control (C) 3

 

Follow-up

Outcome measures and effect size 4

Comments

Van der Kooi, E. L., et al. (2007).

Type of study:

randomised, doubleblind,

placebo-controlled design

 

Setting: at home, at the research centre

 

Country: Netherlands

 

Source of funding: non-commercial

 

Conflicts of interest: not reported

In-and exclusion criteria are reported in an earlier publication.

 

Inclusion criteria:

Patients with FSHD (their diagnosis was genetically confirmed) 18-65 years, willing to train agreed to use the study medication

Exclusion criteria: inability

to walk or other co morbidities like heart disease, diabetes

pregnancy etc.

 

N total at baseline:

N total = 65

1. NT+P (N=16)

2. NT+A (N=19)

3 T+P (N=15)

4. T+A (N=15)

 

Sex Female/male

1. NT+P 7/9

2. NT+A 6/9

3 T+P 8/11

4. T+A 4/11

 

Age:

1. NT+P 39 ± 9

2. NT+A 41± 12

3 T+P 36 ± 9

4. T+A 36 ± 11

4 intervention arms:

1. NT+P (N=16)

2. NT+A (19)

3 T+P (15)

4. T+A (15)

 

NT = no training

T = strength training

P = placebo

A = Albuterol

 

P and A added after 26 weeks; total follow-up of 52 weeks

 

Strength training

(Dynamic and isometric) strength training with weights. moderate resistance focusing on elbow flexors and ankle dorsiflexors

Intensity

Individualised progressive overload, 2 sets dynamic from 10 repetitions at 10RM, via 8 repetitions at 8RM, to 5 repetitions at 5RM, and 30s isometric with same weight

Frequency

3 times/week Session: Within 30 min.

Supervision Supervised home training program.

 

Albuterol

β2-adrenergic agonist albuterol (8

mg twice daily)

 

Note: patients started with strength training (T) or usual care (NT) for 26 weeks, before albuterol (A) or placebo (P) were administered for another 26 weeks

 

 

Alternative intervention

 

A general mixed model was used with fixed independent variables; no significant interactions were observed between the two interventions (NT/T and P/A) and therefore results were calculated per intervention, averaged over all 4 groups

 

Length of follow-up:

52 weeks

 

Loss-to-follow-up:

NT+P:1

N=1 (3,2%)

Reasons. Side effects

NT + A=0

 

Control:

T+P=3 (5,8%)

Reasons: 2 discontinued medication and 1 discontinued training because of the side effects

 

T+A=1 Discontinued medication, side effects.

 

Pain was ssessed with the Mc-Gill Pain Questionnaire

 

Outcome measure 1: pain

 

Training vs non-training did not demonstrate significant change in pain.

 

The albuterol and placebo groups did not change significantly between the baseline and final visit for the outcome pain.

In none of the groups did painscores change significantly after 52 weeks.

Notes:

  1. Prognostic balance between treatment groups is usually guaranteed in randomized studies, but non-randomized (observational) studies require matching of patients between treatment groups (case-control studies) or multivariate adjustment for prognostic factors (confounders) (cohort studies); the evidence table should contain sufficient details on these procedures
  2. Provide data per treatment group on the most important prognostic factors [(potential) confounders]
  3. For case-control studies, provide sufficient detail on the procedure used to match cases and controls
  4. For cohort studies, provide sufficient detail on the (multivariate) analyses used to adjust for (potential) confounders

 

Exclusietabel

Criteria voor inclusie (GRADE evidence-profiel)

  • N is > 5
  • Systematische reviews of meta-analyses, RCT’s of ander vergelijkend onderzoek (geen samenvatting van een meeting/workshop of case report.)
  • Uitkomstmaat pijn
  • Behandeling voor pijn (interventie)
  • FSHD-patiënten
  • Studie bij volwassenen

 

Nummer in search

Auteur, jaartal

Inclusie/ Exclusie

Reden van exclusie

Syst. review

 

 

 

72.

Graham, C. D., et al. (2011).

Overige overwegingen

Pijn is geen uitkomstmaat

173.

Van der Kooi, E. L., et al. (2005).

Inclusie

 

127.

Mummery, C. J., et al. (2003).

Inclusie

 

133.

Orrell, R. W., et al. (2010).

Inclusie

 

151.

Sackley, C., et al. (2007).

Exclusie

Voor onderwerp mobiliteit

165.

Tawil, R., et al. (2015).

Exclusie

Geen interventiestudie

RCT’s

 

 

 

172.

Van der Kooi, E. L., et al. (2007).

Inclusie

 

179.

Voet, N., et al. (2014). (neurology)

Exclusie

Primaire uitkomstmaat is vermoeidheid, pijn werd wel gemeten met VAS om te kijken of de training voor pijn zorgde

180.

Voet, N., et al. (2014).

Exclusie

Voor onderwerp vermoeidheid

181.

Voet, N. B., et al. (2010).

Exclusie

Voor onderwerp vermoeidheid. Pijn is wel een voorspellende factor voor vermoeidheid

Diverse designs

 

 

 

5.

Aksu, S., et al. (2003).

Exclusie

Geen interventiestudie

15.

Aprile, I., et al. (2012).

Exclusie

Hoort bij het onderwerp mobiliteit

16.

Attarian, S., et al. (2012).

 

Geen full text beschikbaar

18.

Bacq, M., et al. (1985).

Exclusie

Casestudie van drie families met FSHD

25.

Berne, D., et al. (2003).

Exclusie

Voldoet niet Pico

32.

Bushby, K. and V. Straub (2005).

Exclusie

Geen interventie wordt onderzocht

33.

Bushby, K. M., et al. (1998).

Exclusie

4 case reports

36.

Cheema, Z., et al. (2006).

Exclusie

Is een meeting abstract

40.

Colson, S. S., et al. (2010).

Exclusie

Hoort bij het onderwerp vermoeidheid

42.

Cristian, A., et al. (2005).

 

Geen full text beschikbaar

43.

Dahlqvist, J. R., et al. (2014).

Exclusie

Te weinig FSHD-patiënten

48.

Defranco, M. J., et al. (2010).

Exclusie

Chirurgische technieken over Scapulothoracic Fusion als gevolg van pijn

49.

Della Marca, G., et al. (2013).

Exclusie

Relatie tussen slaap en pijn. Indirect bewijs

51.

Diab, M., et al. (2005).

Exclusie

Geen volwassenen

58.

Engel, J. M., et al. (2009).

Exclusie

Te weinig FSHD-patiënten geïncludeerd

70.

Giannini, S., et al. (2007).

Exclusie

Pijn is geen directe uitkomstmaat

71.

Goel, D. P., et al. (2014).

Exclusie

Minder dan 5 FSHD-patiënten geïncludeerd

73.

Graham, C. D., et al. (2015).

Exclusie

Gaat over cognitieve gedragstherapie ACT en QoL

78.

Guy-Coichard, C., et al. (2008).

Exclusie

Geen interventiestudie

80.

Hart, D. A. and C. M. McDonald (1998).

Exclusie

Uitkomstmaten komen niet naar voren in dit artikel

82.

Hassan, A., et al. (2012).

Exclusie

Case report

87.

Hosoi, M., et al. (2010).

Exclusie

Geen interventiestudie

90.

Jensen, M. P., et al. (2008).

Exclusie

Geen interventiestudie.

91.

Jeon, I. H., et al. (2005).

Exclusie

Niet de juiste doelgroep

93.

Kalkman, J. S., et al. (2005).

Exclusie

Pijn geen uitkomstmaat.

94.

Kalkman, J. S., et al. (2007).

Exclusie

Pijn is geen uitkomstmaat.

103.

Krishnan, S. G., et al. (2005).

Exclusie

Minder dan 5 FSHD-patiënten geïncludeerd.

110.

Lisi, E. C. and R. D. Cohn (2011).

Exclusie

Minder dan 5 FSHD-patiënten geïncludeerd.

113.

Mah, J. K., et al. (2014).

Exclusie

Studie onder kinderen met FSHD, geen volwassenen

118.

McDonald, C. M. (1998).

 

Geen full text beschikbaar

119.

Meininger, A. K., et al. (2011).

Exclusie

Geen interventiestudie

121.

Mercuri, E. and F. Muntoni (2013).

Exclusie

Pijn is geen uitkomstmaat

122.

Miro, J., et al. (2012).

Exclusie

Geen interventiestudie

123.

Miro, J., et al. (2014).

Exclusie

Geen interventiestudie

124.

Miro, J., et al. (2009).

Exclusie

Geen interventiestudie

130.

Nieto, R., et al. (2012).

Exclusie

Geen interventiestudie

134.

Padua, L., et al. (2009).

Exclusie

Geen interventiestudie

139.

Pongratz, D. and B. G. H. Schoser (2008).

Exclusie

Geen interventiestudie

143.

Raichle, K., et al. (2009).

Exclusie

Geen volledig artikel en waarschijnlijk onderdeel onderzoek Miro. Coping pijn 182 pt met FSHD en MD survey ingevuld

158.

Smith, A. E., et al. (2014).

Exclusie

Geen interventiestudie

160.

Statland, J., et al. (2012).

Exclusie

Samenvatting van een presentatie

161.

Stubgen, J. P. and A. Stipp (2010).

Exclusie

Pijn komt niet voor in deze prospectieve studie

167.

Tawil, R., et al. (2014).

Exclusie

Pijn komt er niet in voor en workshop report

187.

Winter, Y., et al. (2010).

Exclusie

Studie naar kwaliteit van leven van o.a. FSHD

189.

Wood, L., et al. (2015).

Exclusie

Geen artikel maar samenvatting conferentie

 

Autorisatiedatum en geldigheid

Laatst beoordeeld  : 26-02-2018

Laatst geautoriseerd  : 26-02-2018

Geplande herbeoordeling  : 01-01-2022

Uiterlijk in 2021 bepaalt de Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen (VRA) samen met het FSHD-expertisecentrum en Spierziekten Nederland of deze richtlijn nog actueel is. Zo nodig wordt een nieuwe werkgroep geïnstalleerd om de richtlijn te herzien. De geldigheid van de richtlijn komt eerder te vervallen indien nieuwe ontwikkelingen aanleiding zijn een herzieningstraject te starten.

 

De andere aan deze richtlijn deelnemende wetenschappelijk verenigingen of gebruikers van de richtlijn delen de verantwoordelijkheid en informeren de VRA over relevante ontwikkelingen binnen hun vakgebied.

Initiatief en autorisatie

Initiatief:
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
Geautoriseerd door:
  • Koninklijk Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie
  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen
  • Nederlandse Vereniging voor Neurologie
  • Ergotherapie Nederland
  • Patiëntenfederatie Nederland

Algemene gegevens

De richtlijn is opgericht in samenwerking met:

  • Spierziekten Nederland
  • Nederlandse Vereniging voor Logopedie en Foniatrie (NVLF): 23 oktober 2017 geautoriseerd

 

Het Kennisinstituut van Medisch Specialisten (www.kennisinstituut.nl) had een adviesfunctie tijdens de richtlijnontwikkeling. De richtlijn is gefinancierd door het Innovatiefonds Zorgverzekeraars.

Doel en doelgroep

Doel

Het doel van de richtlijn is te komen tot een uniform beleid in diagnostiek, behandeling en begeleiding van volwassenen met FSHD.

 

Doelgroep

Deze richtlijn is geschreven voor alle leden van de wetenschappelijke verenigingen die betrokken zijn bij de zorg voor patiënten met FSHD en voor overige zorgverleners die betrokken zijn bij de zorg voor FSHD-patiënten.

Samenstelling werkgroep

Voor het ontwikkelen van de richtlijn is in 2015 een multidisciplinaire werkgroep ingesteld, bestaande uit vertegenwoordigers van alle relevante specialismen en de patiëntenvereniging die betrokken zijn bij de zorg voor patiënten met FSHD. De werkgroepleden zijn door hun wetenschappelijke verenigingen gemandateerd voor deelname. De werkgroep werkte gedurende drie jaar aan de totstandkoming van de richtlijn. De werkgroep is verantwoordelijk voor de integrale tekst van deze richtlijn.

 

Samenstelling van de werkgroep:

  • prof. dr. G.W. Padberg (voorzitter), emeritus hoogleraar neurologie, Radboudumc Nijmegen
  • prof. dr. A.C.H. Geurts, revalidatiearts, Radboudumc Nijmegen
  • dr. N.C. Voermans, neuroloog, Radboudumc Nijmegen
  • dr. J.T. Groothuis, revalidatiearts, Radboudumc Nijmegen
  • dr. N.B.M. Voet, revalidatiearts, Klimmendaal Arnhem en Radboudumc Nijmegen
  • drs. K. Mul, neuroloog i.o., Radboudumc Nijmegen
  • drs. R.O. van Vliet, revalidatiearts, Roessingh centrum voor revalidatie Enschede
  • D.M. Maas MSc, fysiotherapeut, Radboudumc Nijmegen
  • A.I. Lanser-Weber, patiëntvertegenwoordiger Spierziekten Nederland Baarn
  • dr. A.M.C. Horemans, (projectleider) hoofd Kwaliteit van zorg, Spierziekten Nederland Baarn
  • C. van Esch MSc, (projectleider), medewerker Kwaliteit van zorg, Spierziekten Nederland Baarn

 

Met advies van:

  • dr. K.N.J. Burger, senior adviseur, Kennisinstituut van Medisch Specialisten Utrecht
  • drs. M. Wessels, literatuurspecialist, Kennisinstituut van Medisch Specialisten Utrecht

 

Adviseurs richtlijn:

  • dr. U.A. Badrising, neuroloog, LUMC Leiden
  • dr. E.H.C. Cup, ergotherapeut, Radboudumc Nijmegen
  • prof. dr. B.G.M. van Engelen, neuroloog, Radboudumc Nijmegen
  • N. de Waard, patiëntvertegenwoordiger
  • J. Leeuwenburgh, patiëntvertegenwoordiger
  • P. van Dijk, patiëntvertegenwoordiger
  • dr. J.S. Kalkman, GZ-psycholoog-neuropsycholoog, Radboudumc Nijmegen
  • J.C. Wijnen, diëtist, lid werkgroep diëtisten en spierziekten DVN Oss
  • dr. C.E. Erasmus, kinderneuroloog, Radboudumc Nijmegen
  • dr. B.J.M. de Swart, logopedist en spraak-taalpatholoog, Radboudumc Nijmegen
  • dr. C.G.C. Horlings, neuroloog i.o., Radboudumc Nijmegen
  • drs. H.J.R. van Duijnhoven, revalidatiearts, Radboudumc Nijmegen
  • dr. J.J. den Boer, fysiotherapeut, Radboudumc Nijmegen
  • dr. T.H.A. Schreuder, postdoctoraal onderzoeker, Radboudumc Nijmegen
  • drs. M. van der Wurff, medewerker Communicatie, Spierziekten Nederland Baarn
  • R. Broekgaarden, hoofd Zorg, Spierziekten Nederland Baarn

Belangenverklaringen

De werkgroepleden hebben schriftelijk verklaard of ze in de laatste vijf jaar een (financieel ondersteunde) betrekking onderhielden met commerciële bedrijven, organisaties of instellingen die in verband staan met het onderwerp van de richtlijn. Ook is navraag gedaan naar persoonlijke financiële belangen, belangen door persoonlijke relaties, belangen door middel van reputatiemanagement, belangen vanwege extern gefinancierd onderzoek en belangen door kennisvalorisatie. De belangenverklaringen zijn op te vragen bij het secretariaat van Spierziekten Nederland. Een overzicht vindt u hieronder.

 

Werkgroeplid

Functie

Nevenfuncties

Persoonlijke financiële belangen

Persoonlijke relaties

Reputatie -management

Extern gefinancierd onderzoek

Kennis -valorisatie

Overige belangen

Esch

Projectleider

Workshop medewerker European Neuromuscular Centre (ENMC), betaald

geen

geen

Lid kerngroep Spierziekten Nederland voor fysiotherapeuten en ergotherapeuten

Betrokken bij de volgende projecten: Zorg voor Zeldzaam: VSOP, Innovatiefonds Zorgverzekeraars - ontwikkeling zorgstandaarden en fysiotherapiebrochures voor zeldzaam, initiatiefnemer: VSOP, financier: Fonds PGO

geen

geen

Geurts

Revalidatiearts en adviseur

Bestuurslid wetenschappelijke vereniging van revalidatieartsen (VRA), onbetaald; vicepresident Dutch Society for Neurorehabilitation (DSNR), onbetaald; oud-medisch adviseur van de FSHD werkgroep van Spierziekten Nederland, onbetaald.

Geen directe financiële belangen. Op ad hoc-basis consultancy Ipsen Pharma en Merz Pharma

geen

Executive board member European Federation of Neurorehabilitation Societies (EFNR), onbetaald; lid van de Raad voor de Wetenschap en Innovatie van de Federatie van Medisch Specialisten (FMS), onbetaald; lid van de wetenschappelijke adviesraad van de Hersenstichting, onbetaald.

Regelmatig PI of projectleider ZonMw of derde geldstroomfondsen gefinancierd onderzoek. Voor de richtlijn relevant: FACT-2 FSHD (PBS/ZonMw), Energiek (ZonMw, revalidatiefonds)

geen

geen

Groothuis

Revalidatiearts

Medisch adviseur, diagnosewerkgroep FSHD, Spierziekten Nederland, onbetaald, voorzitter Special Interest Group Plexopathies binnen de World federation for Neurorehabilitation (WFNR) onbetaald

geen

geen

Lid van de International Wheelchair Rugby Federation anti doping committee judicial panel en therapeutic use exemptions panel, onbetaald

Projectleider PBS gefinancierd onderzoek bij neuralgische amyotrofie

geen

geen

Horemans

Projectleider

 

geen

geen

Lid van enkele commissies:

- secretaris van de VRA-werkgroep neuromusculaire ziekten;

 - bestuurslid ISNO (interuniversitair steunpunt neuromusculaire ziekten).
Onbetaalde activiteiten

Betrokken bij de volgende projecten: Zorg voor Zeldzaam:

- ontwikkeling zorgstandaarden en huisartsenbrochures voor zeldzaam, initiatiefnemer: VSOP, financier: Innovatiefonds Zorgverzekeraars

- KIDZ

geen

geen

Lanser-Weber

Patiënt-

vertegenwoordiger

Kaderlid Spierziekten Nederland

geen

geen

geen

geen

geen

geen

Mul

Neuroloog i.o. en arts-onderzoeker

geen

geen

geen

geen

Onderzoeksprojecten gefinancierd door het PBS, Spieren voor Spieren, en de FSHD Stichting.

geen

geen

Maas

Fysiotherapeut, docent

geen

geen

geen

Lid kerngroep Spierziekten Nederland voor fysiotherapeuten en ergotherapeuten

geen

geen

geen

Padberg

Prof. emeritus neuroloog

Medisch adviseur diagnosewerkgroep FSHD van Spierziekten Nederland, Research Director ENMC, stipendium. Lid bestuur FSHD stichting. Lid Scientific Advisory Board van de FSH Society. Science Committee van de FSH Society en vice-voorzitter van de Raad van Toezicht van Alzheimer Nederland. Alles onbetaald.

Adviseur en consulent Facio Therapies en aTyr Pharma USA, kostendeclaraties, vertrouwenspersoon voor arbeidsconflicten van het wetenschappelijke personeel van de Radboud Universiteit, onkostenvergoeding.

geen

geen

geen

geen

geen

geen

Voet

Revalidatiearts

geen

geen

geen

geen

FACTS-2 FSHD-onderzoek gesubsidieerd door het PBS, ZonMw, revalidatiefonds, VRA, FSH Global, Revalidatie Nederland

geen

geen

Vliet

Revalidatiearts

Lid raad van toezicht Liberein (betaald)

geen

geen

geen

geen

geen

geen

Voermans

Neuroloog

Medisch adviseur diagnosewerkgroep congenitale en metabole myopathieën (Spierziekten Nederland)

geen

geen

geen

Onderzoek gefinancierd door PBS, niet gerelateerd aan deze richtlijn

geen

geen

Inbreng patiëntenperspectief

Bij de ontwikkeling van deze richtlijn is tijdens alle fasen gebruikgemaakt van de inbreng van patiënten. Eén patiëntvertegenwoordiger nam zitting in de werkgroep en drie patiëntvertegenwoordigers waren adviseur. Deze inbreng is nodig voor de ontwikkeling van kwalitatief goede richtlijnen. Goede zorg voldoet immers aan de wensen en eisen van zowel zorgverlener als patiënt. Er is samen met de patiëntvertegenwoordigers een knelpuntenanalyse vanuit patiëntenperspectief opgesteld voordat werd gestart met de ontwikkeling van de richtlijn (zie ‘Knelpuntenanalyse vanuit patiëntenperspectief’ bij de aanverwante producten). Op belangrijke momenten gedurende de ontwikkeling van de richtlijn is advies gevraagd aan verschillende patiëntvertegenwoordigers van Spierziekten Nederland. Alle concepten zijn tevens voor commentaar voorgelegd aan patiëntvertegenwoordigers van Spierziekten Nederland.

Methode ontwikkeling

Evidence based

Implementatie

In de verschillende fasen van de richtlijnontwikkeling is rekening gehouden met de implementatie van de richtlijn en de praktische uitvoerbaarheid van de aanbevelingen. Daarbij is uitdrukkelijk gelet op factoren die de invoering van de richtlijn in de praktijk kunnen bevorderen of belemmeren. Het implementatieplan is te vinden bij de aanverwante producten.

Werkwijze

AGREE

Deze richtlijn is opgesteld conform de eisen volgens het rapport ‘Medisch Specialistische Richtlijnen 2.0’ van de adviescommissie Richtlijnen van de Raad Kwaliteit. Dit rapport is gebaseerd op het AGREE II-instrument (Appraisal of Guidelines for Research & Evaluation II) (www.agreetrust.org) dat een internationaal breed geaccepteerd instrument is en op ‘Richtlijnen voor richtlijn’ voor de beoordeling van de kwaliteit van richtlijnen (www.zorginstituutnederland.nl).

 

Knelpuntenanalyse

Tijdens de voorbereidende fase inventariseerden de voorzitter van de werkgroep en de projectleiders de knelpunten. Afgevaardigden van (wetenschappelijke)verenigingen en Zorgverzekeraars Nederland (ZN) werden uitgenodigd voor een bijeenkomst en gevraagd of zij op basis van het raamwerk van de richtlijn nog aanvullende knelpunten ervaarden. Afgevaardigden van de volgende verenigingen waren aanwezig:

  • Nederlandse Vereniging van Revalidatieartsen (VRA);
  • Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN);
  • Koninklijk Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie (KNGF);
  • patiëntenvereniging Spierziekten Nederland.

 

Uitgangsvragen en uitkomstmaten

Op basis van de uitkomsten van de knelpuntenanalyse zijn door de voorzitter en de projectleiders concept-uitgangsvragen opgesteld. Deze zijn met de werkgroep besproken waarna de werkgroep de definitieve uitgangsvragen heeft vastgesteld. De uitgangsvragen zijn opgesteld volgens de PICO-methode. Vervolgens inventariseerde de werkgroep per uitgangsvraag welke uitkomstmaten voor de patiënt relevant zijn waarbij zowel naar gewenste als ongewenste effecten werd gekeken. De werkgroep waardeerde deze uitkomstmaten volgens hun relatieve belang als kritiek, belangrijk en onbelangrijk.

 

Strategie voor zoeken en selecteren van literatuur

Er werd voor de afzonderlijke uitgangsvragen aan de hand van specifieke zoektermen gezocht naar gepubliceerde wetenschappelijke studies in (verschillende) elektronische databases. Ook werd aanvullend gezocht naar studies aan de hand van de literatuurlijsten van de geselecteerde artikelen. In eerste instantie werd gezocht naar studies met de hoogste mate van bewijs. De werkgroepleden selecteerden de via de zoekactie gevonden artikelen op basis van vooraf opgestelde selectiecriteria. De geselecteerde artikelen werden gebruikt om de uitgangsvraag te beantwoorden. De databases waarin is gezocht, de zoekactie of gebruikte trefwoorden van de zoekactie en de gehanteerde selectiecriteria zijn te vinden in de module van desbetreffende uitgangsvraag.

 

Kwaliteitsbeoordeling individuele studies

Individuele studies werden systematisch beoordeeld op basis van op voorhand opgestelde methodologische kwaliteitscriteria om zo het risico van vertekende studieresultaten (bias) te kunnen inschatten. Deze beoordelingen kunt u vinden in de methodologische tabellen.

 

Samenvatten van de literatuur

De relevante onderzoeksgegevens van alle geselecteerde artikelen werden overzichtelijk weergegeven in ‘evidencetabellen’. De belangrijkste bevindingen uit de literatuur werden beschreven in de samenvatting van de literatuur.

 

Beoordelen van de kracht van het wetenschappelijke bewijs

De kracht van het wetenschappelijke bewijs werd bepaald volgens de GRADE-methode. GRADE staat voor ‘Grading Recommendations Assessment, Development and Evaluation’ (zie www.gradeworkinggroup.org) (Atkins, 2004).

 

GRADE onderscheidt vier gradaties voor de kwaliteit van het wetenschappelijk bewijs: hoog, matig, laag en zeer laag. Deze gradaties verwijzen naar de mate van vertrouwen in de literatuurconclusie (zie www.guidelinedevelopment.org/handbook).

 

GRADE

Definitie

Hoog
  • Er is veel vertrouwen dat het ware effect van behandeling dichtbij het geschatte effect van behandeling ligt zoals vermeld in de literatuurconclusie;
  • het is zeer onwaarschijnlijk dat de literatuurconclusie verandert als er verder onderzoek wordt gedaan.

Matig
  • Er is matig vertrouwen dat het ware effect van behandeling dichtbij het geschatte effect van behandeling ligt zoals vermeld in de literatuurconclusie;
  • het is mogelijk dat de conclusie verandert als er verder onderzoek wordt gedaan.

Laag
  • Er is beperkt vertrouwen dat het ware effect van behandeling dichtbij het geschatte effect van behandeling ligt zoals vermeld in de literatuurconclusie;
  • het is waarschijnlijk dat de conclusie verandert als er verder onderzoek wordt gedaan.

Zeer laag
  • Er is weinig vertrouwen dat het ware effect van behandeling dichtbij het geschatte effect van behandeling ligt zoals vermeld in de literatuurconclusie;
  • de conclusie is zeer onzeker.

 

Formuleren van de conclusies

De conclusie verwijst niet naar een of meer artikelen, maar wordt getrokken op basis van alle studies samen (‘body of evidence’). Hierbij maakten de werkgroepleden de balans op van elke interventie. Bij het opmaken van de balans werden de gunstige en ongunstige effecten voor de patiënt afgewogen.

 

Overwegingen

Voor een aanbeveling zijn naast het wetenschappelijke bewijs ook andere aspecten belangrijk zoals de expertise van de werkgroepleden, patiëntenvoorkeuren, kosten, beschikbaarheid van voorzieningen of organisatorische zaken. Deze aspecten worden, voor zover geen onderdeel van de literatuursamenvatting, vermeld onder het kopje ‘Overwegingen’.

 

Formuleren van aanbevelingen

De aanbevelingen geven een antwoord op de uitgangsvraag en zijn gebaseerd op het best beschikbare wetenschappelijke bewijs en de belangrijkste overwegingen. De kracht van het wetenschappelijk bewijs en het gewicht dat door de werkgroep wordt toegekend aan de overwegingen bepalen samen de sterkte van de aanbeveling. Conform de GRADE-methodiek sluit een lage bewijskracht van conclusies in de systematische literatuuranalyse een sterke aanbeveling niet uit en zijn bij een hoge bewijskracht ook zwakke aanbevelingen mogelijk. De sterkte van de aanbeveling wordt altijd bepaald door weging van alle relevante argumenten samen.

 

Randvoorwaarden (organisatie van zorg)

In de knelpuntenanalyse en bij de ontwikkeling van de richtlijn is expliciet rekening gehouden met de organisatie van zorg: alle aspecten die randvoorwaardelijk zijn voor het verlenen van zorg (zoals coördinatie, communicatie, [financiële] middelen, menskracht en infrastructuur).

Randvoorwaarden die relevant zijn voor het beantwoorden van een specifieke uitgangsvraag maken deel uit van de overwegingen bij de bewuste uitgangsvraag.

 

Kennislacunes

Tijdens de ontwikkeling van deze richtlijn is systematisch gezocht naar onderzoek waarvan de resultaten bijdragen aan een antwoord op de uitgangsvragen. Bij elke uitgangsvraag is door de werkgroep nagegaan of er (aanvullend) wetenschappelijk onderzoek gewenst is. Per module zijn de kennislacunes benoemd.

 

Commentaar- en autorisatiefase

De conceptrichtlijn werd aan de betrokken (wetenschappelijke) verenigingen voorgelegd voor commentaar. De commentaren werden verzameld en besproken met de werkgroep. Naar aanleiding van de commentaren werd de conceptrichtlijn aangepast en definitief vastgesteld door de werkgroep. De definitieve richtlijn werd aan de betrokken (wetenschappelijke) verenigingen voorgelegd voor autorisatie en door hen geautoriseerd.

 

Literatuur

Tawil, R., et al. (2015). "Evidence-based guideline summary: Evaluation, diagnosis, and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Issues Review Panel of the American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine." Neurology 85(4): 357-364.

Tawil R, van der Maarel S, Padberg GW, van Engelen BGM. 171st ENMC International Workshop: Standards of care and management of facioscapulohumeral muscular dystrophy. Neuromuscular Disorders 20 (2010) 471–475.

Tawil R, van der Maarel S Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve 34: 1–15, 2006.

Zoekverantwoording

Zoekacties zijn opvraagbaar. Neem hiervoor contact op met de Richtlijnendatabase.

Volgende:
Vermoeidheid bij FSHD