CF Voedingsinterventie effect

Laatst beoordeeld: 01-01-2007

Uitgangsvraag

Wat is het effect van voedingsinterventie op de voedingstoestand?

Aanbeveling

Tijdige voedingsinterventie wordt aanbevolen ter verbetering van de voedingtoestand bij patiënten met CF.

 

Voedinginterventie wordt zo veel mogelijk geïndividualiseerd, omdat er onduidelijkheid is over de meest effectieve methode.

 

Het is van belang dat aanvullende dieetvoeding in vorm van drinkvoeding of sondevoeding alleen op indicatie door de diëtist c.q. arts wordt voorgeschreven, en dat evaluatie van het bereikte effect op de voedingstoestand plaatsvindt.

Overwegingen

Bij adequate groei en goede voedingstoestand richt de voedingsadvisering zich op een voedselinneming volgens de aanbeveling conform gezonde leeftijdsgenoten.

Experts zijn van mening dat het gebruik van aanvullende dieetvoeding alleen geïndiceerd is indien de gebruikelijke voeding van een individuele patiënt met CF niet voldoet aan individuele behoefte en de voedingstoestand gevaar loopt.

Indien de voedingstoestand moet worden verbeterd, is een energieverrijking met normale voedingsmiddelen een eerste voedingsinterventie voordat drinkvoeding cq sondevoeding wordt gestart. Indien aanvullende dieetvoeding wordt gestart wordt in eerste instantie drinkvoeding overwogen , en pas in tweede instantie sondevoeding.

Een effectieve methode om langdurige gewichtstoename en -behoud te realiseren is het gebruik van (nachtelijke) sondevoeding. Indien bij een patiënt met CF de voedingsinterventie met behulp van langdurige sondevoeding geïndiceerd is, wordt de methode van toediening (neusmaagsonde of gastrostomie) in overleg met de patiënt en/of ouders bepaald.

Inleiding

Een adequate voedselinneming draagt bij aan het verkrijgen of behouden van een goede voedingstoestand. Bij patiënten met CF is de gebruikelijke voedselinneming vaak ontoereikend door een relatief te lage inneming als gevolg van onvoldoende eetlust, door malabsorptie en door een verhoogde behoefte ten gevolge van recidiverende cq chronische infecties. Het is dan te overwegen de gebruikelijke voedselinneming aan te vullen met energieverrijkte (dieet)voeding. De effectiviteit van deze voedingsinterventies bij patiënten met CF meet men met als parameters groei en de BMI.

Conclusies

Niveau 3

Er zijn aanwijzingen dat zonder energierijke voedingsmiddelen of drink- cq sondevoeding de aanbevolen energie -en/of eiwitbehoefte (120 en% en resp. 200 en%) bij volwassen patiënten met CF niet haalbaar is.

 

C White 2004

 

Niveau 3

Er zijn aanwijzingen dat bij kinderen met CF en milde ondervoeding energieverrijkte voeding zonder aanvullend gebruik van drinkvoeding, toereikend kan zijn

 

B Poustie 2006

 

Niveau 2

Het is aannemelijk dat het gebruik van aanvullende drinkvoeding bijdraagt aan een verbetering van de energie-inneming Er zijn aanwijzingen dat drinkvoeding geen nadelig effect heeft op de gebruikelijke orale voedselinneming.

 

B Poustie 2003; Skypala 1998

 

Niveau 1

Zowel bij kinderen als volwassenen met een slechte longfunctie kan langdurige toediening van sondevoeding via een gastrostomie resulteren in verbetering van de voedingstoestand en het algehele welbevinden.

A1         Conway 1999

B           Williams 1999

C           Rosenfeld 1999; Gunnell 2005

 

Niveau 3

Er zijn aanwijzingen dat bij kinderen met CF en een laag gewicht voor leeftijd ( SD < -2), en een matige longfunctie (FEV1 < 50%), de overlevingskans kleiner is dan bij kinderen met een beter gewicht en longfunctie.

C            Oliver 2004

 

Niveau 3

Er zijn aanwijzingen dat niet-elementaire sondevoeding via een neusmaagsonde gegeven in combinatie met enzymsuppletie dezelfde vetabsorptie geeft als elementaire sondevoeding zonder enzymsuppletie bij patiënten met CF tot 20 jaar.

B           Erskine 1997

 

Samenvatting literatuur

Uit de literatuursearch kwam geen duidelijk beeld naar voren van het effect van voedingsinterventie op groei en BMI bij patiënten met CF; evenmin is duidelijk welke voedingsinterventie het meest effectief is.

 

Energieverrijkte voeding

White (2004) heeft in een cross-sectionele studie 80 patiënten met CF in de leeftijd van 15­50 jaar onderzocht of zij een voedselinneming conform aanbeveling (120-150 energie % en 200% eiwit) hadden. Bij alleen het habituele voedselgebruik was er een te lage energie-en eiwitinneming. Drinkvoeding en sondevoeding verhoogden de hoeveelheid energie en eiwit tot boven de aanbevelingen. Er werd geen verband aangetoond tussen BMI en hoge energie-inneming.

De CALICO studie beschrijft een RCT in 7 in CF gespecialiseerde kindercentra en de met hen samenwerkende CF-kinderklinieken in Engeland (Poustie 2006). Het effect van aanvullende dieetvoeding gedurende 1 jaar wordt beschreven in een groep kinderen (n=102) met CF, in de leeftijd tussen 2 en 15 jaar, waarbij gekeken werd naar het effect op de voedselinneming, BMI en longfunctie. Er werden twee groepen gemaakt, een controlegroep met alleen dieetbegeleiding en een interventiegroep met dieetbegeleiding en aanvullende dieetvoeding. De interventiegroep had 18% meer energie-inneming dan berekend in de controlegroep. Er waren geen significante verschillen op de outcome-parameters zoals BMI en longfunctie. Tekortkoming aan deze studie is dat na 1 jaar slechts van de helft van de patiënten resultaten beschreven worden, mede omdat van de andere helft de diëtaire gegevens ontbraken. Geconcludeerd wordt dat alleen dieetbegeleiding voldoende effectief is bij kinderen met CF met milde ondervoeding, en dat dieetvoeding bij voorkeur alleen gebruikt moet worden in periodes van acuut gewichtsverlies. Het effect op groei is niet onderzocht.

 

Drinkvoeding

In 2003 bleek bij een systematische review naar de werkzaamheid van energie- en eiwitrijke dieetvoeding bij kinderen met chronische ziekte, waaronder ook kinderen met CF, (Poustie 2003) dat er te weinig gegevens beschikbaar zijn om de effectiviteit van dieetvoeding in vorm van drinkvoeding te kunnen beoordelen. Er waren voor de review slechts twee geschikte RCT’s beschikbaar (Kalnins, 1996 en Hanning,1993). De auteurs adviseren op grond hiervan dat deze producten alleen op indicatie van arts en/of diëtist worden gebruikt . Uit de de review blijkt dat de energie-inneming 20 -25% toeneemt bij gebruik van dieetvoeding, waarbij voornamelijk een toename van de vetinneming is te zien. Er is geen verandering in de voedingsstatus waarneembaar tussen de controlegroep en de interventiegroep, waarschijnlijk door de korte periode van interventie (3 tot 6 maanden) en betreffen slechts een kleine groep (Kalnins n=13, Hanning n=16) patiënten met CF in leeftijd van 7 tot 15 jaar met milde tot ernstige longfunctiestoornis.

Skypala (1998) vond dat aanvullende drinkvoeding geen nadelig effect heeft op de gebruikelijke voedselinneming maar dat dit leidde tot een toename van 20% op de totale inneming van energie. Hierbij was er een significante gewichtstoename van 2 kg na 12 weken te zien bij een kleine groep (n=26) patiënten met CF in de leeftijd van 9 tot 34 jaar. Het effect op langere termijn is echter niet onderzocht en een controlegroep ontbrak in deze studie (patiënten waren hun eigen controles). Outcome parameters zijn niet altijd goed vastgesteld.

 

Sondevoeding

Conway (1999) heeft een systematische review gepubliceerd over sondevoeding bij cystic fibrosis. Hierin wordt aangegeven dat er geen RCT ’s zijn die de werkzaamheid en mogelijke bijwerkingen van sondevoeding adequaat onderzocht hebben. Op individueel niveau zijn er studies die bij CF-patiënten toename van gewicht en lengte beschrijven, met toename van

 

vetmassa en vetvrije massa, met vertraagde afname van longfunctie, vermindering van het aantal infecties en toename van lichamelijke activiteit. Enkele bijwerkingen van nachtelijke sondevoeding worden beschreven zoals braken (als gevolg van hoesten), vol gevoel in de ochtend, verlies van eetlust, abdominale pijn, verlies van ontlasting, irritatie van de neus of keel (bij neusmaagsonde) en irritatie van de huid rondom de gastrostomie.

Rosenfeld (1999) heeft het langetermijneffect van sondevoeding via een gastrostomie bij 21 patiënten met CF in de leeftijd van 1 tot 21 jaar onderzocht, uitgevoerd in de periode tussen 1980 en 1993. Antropometrische bepalingen werden voor gastrostomie en gedurende 4 jaar na plaatsing verricht. Patiënten kregen minimaal een kwart tot de helft van de benodigde hoeveelheid energie via de gastrostomie toegediend. Gewicht voor leeftijd verbeterde eerder dan lengte voor leeftijd; in 4 jaar tijd was het mogelijk inhaalgroei te realiseren. Een beperking van deze studie is dat de onderzochte groep klein was, dat de patiënten hun eigen controles waren en dat de veranderingen mede veroorzaakt kunnen zijn door veranderingen in gegeven voedingsadviezen of medicatie gedurende die 13 jaar waarin de studie plaatsvond.

Gunnell (2005) heeft een schriftelijke vragenlijst voorgelegd aan patiënten met en zonder gastrostomie en aan hun ouders en hulpverleners om de houding ten aanzien van een gastrostomie te onderzoeken. Patiënten waren allen ouder dan 10 jaar. De patiënten die een gastrostomie hadden, waren voornamelijk vrouwen, gemiddelde leeftijd van 12,5 jaar met een BMI < 17.3. Na gastrostomie rapporteerde 91% gewichtstoename, 73% groei en 59% gaf aan meer energie te hebben en 77% voelden zich gezonder. Ouders kijken negatiever tegen een gastrostomie aan dan de kinderen zelf en kiezen eerder voor een neusmaagsonde. Tekortkomend aan deze studie is dat er geen negatieve ervaringen benoemd worden mede doordat alleen de resultaten beschreven worden van de compliante respondenten en de resultaten van de non-responders niet bekend zijn.

Oliver (2004) heeft een ongecontroleerde retrospectieve studie gedaan naar de effecten op langere termijn naar kinderen met een gastrostomie. Gedurende 9 jaar werden bij 37 patiënten een gastrostomie geplaatst bij pancreasinsufficiënte patiënten bij wie na intensieve dieetbegeleiding en gebruik van minimaal 3 maanden orale drinkvoeding geen verbetering van de voedingstatus te zien was. Via de gastrostomie werd de helft van de totale benodigde energie gegeven, de rest via de orale inneming. Polymere sondevoeding werd gegeven en op basis van de hoeveelheid vet hierin werden enzymen gesuppleerd. Kinderen die last hadden van braken, abdominale pijn en vetdiarree kregen semi-elementaire sondevoeding. Bij onvoldoende gewichtstoename werd de energie via de sondevoeding opgehoogd. De voedingstatus werd geëvalueerd 2 jaar voor, 1 jaar voor, 1 jaar na en 2 jaar na gastrostomieplaatsing. Van de 37 patiënten overleden er 11 gedurende de follow-up. Er was geen associatie tussen therapietrouw en 2 jaarsoverleving. Ondervoeding uitgedrukt als een SD <-2 voor gewicht naar leeftijd en een FEV1<50% bij plaatsing van een gastrostomie waren significant vaker geassocieerd met slechte klinische outcome. Bij individuele patiënten was er gewichtstoename te zien, in de groep als geheel nam gewicht naar leeftijd echter af. Williams (1999) bestudeerde de werkzaamheid en de acceptatie van aanvullende nachtelijke sondevoeding via een gastrostomie bij 53 patiënten (43 >17 jaar) met CF en een slechte voedingstoestand (BMI <17 kg/m2) en een FEV1<22% die niet aankwamen met intensieve dieetbegeleiding. Deze patiënten kregen een gastrostomie waarbij ’s nachts sondevoeding werd gegeven. Patiënten met pancreasinsufficiëntie (PI) kregen elementaire sondevoeding; patiënten die pancreassufficiënt (PS) waren kregen energie-eiwitrijke sondevoeding, in beide groepen tot een maximum van 1000 ml en 2,6 kcal/ml. Maximaal werd 40 - 60% van de behoefte aan energie via de gastrostomie gegeven. Uitkomstparameters waren de voedingsstatus en de verandering in longfunctie. De groep werd verdeeld in een groep < 17 jaar en > 17 jaar. Vijftig (94%) patiënten verdroegen de gastrostomie goed. Gedurende 1 jaar werd de inneming van de sondevoeding gemeten: gemiddeld 1500 kcal per nacht. Er was een significante toename van BMI en gewicht in beide groepen binnen 6 maanden en handhaving hiervan na 12 maanden. De FEV1 bleef gelijk voor en na gastrostomie en 6 en 12 maanden daarna. Het aantal ziekenhuisopnamen in verband met acute exacerbaties nam niet af. Met deze wijze van voeden kan de voedingsstatus voor patiënten met CF met een slechte longfunctie verbeteren en de conditie voor mogelijke longtransplantatie verbeteren. Beperkende factor van deze studie is dat het een ongecontroleerde studie is en het langetermijneffect niet bekend is (evaluatie tot 1 jaar).

Erskine (1997) onderzocht welk soort sondevoeding het meest effectief is. Bij 16 patiënten (leeftijd 4 -20 jaar) werd in twee periodes van 6 dagen of semi-elementaire sondevoeding zonder enzymsuppletie, dan wel niet-elementaire sondevoeding met aan-vullende enzymsuppletie gegeven. De sondevoeding bevatte 44% van de totale energie-inname per dag; in iedere periode werd een vetbalans gedaan. De hoeveelheid sondevoeding en de orale voedselinneming bleven gelijk gedurende de totale studie. Bij pancreasinsufficiënte patiënten werd de niet-elementaire sondevoeding met enzymsuppletie net zo goed geabsorbeerd als semi-elementaire sondevoeding, 80.2% en 82.3% respectievelijk. Vanuit kostenbesparend oogpunt wordt aan de niet elementaire sondevoeding de voorkeur gegeven.

Referenties

  1. Conway SP, Morton A, Wolfe S. Enteral tube feeding for cystic fibrosis. Cochrane.Database.Syst.Rev.1999 [3], CD0011981999 This version first published online: 26-7¬1999. Date of most recent substantive amendment: 27-4-1999.
  2. Erskine JM, Lingard CD, Sontag MK, Accurso FJ. Enteral nutrition for patients with cystic fibrosis: comparison of a semi-elemental and nonelemental formula. J.Pediatr. 1998; 132[2]:265- 69.
  3. Gunnell S, Christensen NK, McDonald C et al. Attitudes toward percutaneous endoscopic gastrostomy placement in cystic fibrosis patients. Journal of Pediatric Gastroenterology and Nutrition 2005; 40:334-38. March.
  4. Oliver MR, Heine RG, Ng CH, Volders E, Olinsky A. Factors affecting clinical outcome in gastrostomy-fed children with cystic fibrosis. Pediatr.Pulmonol. 2004; 37[4]: 324-329.IS:8755- 6863.
  5. Poustie VJ, Russell JE, Watling RM et al. Oral protein energy supplements for children with cystic fibrosis: CALICO multicentre randomised controlled trial. BMJ 2006; 18 (332): 632-35.
  6. Poustie VJ, Smyth RL, Watling RM. Oral protein calorie supplementation for children with chronic disease. Cochrane.Database.Syst.Rev. [3], CD001914. ISE:1469-493X 2000/2003. Poustie VJ, Watling RM, Smyth RL. Oral protein-energy supplements for children with chronic disease: systematic review Proceedings of the Nutrition Society 2003;, 62: 801-6.
  7. Rosenfeld M, Casey S, Pepe M, Ramsey BW. Nutritional effects of long-term gastrostomy feedings in children with cystic fibrosis. JAmDiet.Assoc. 1999;2]:191-194.IS:0002-8223.
  8. Skypala IJ, Ashworth FA, Hodson ME, et al. Oral nutritional supplements promote significant weight gain in cystic fibrosis patients. J Hum Nutr Diet 1998;;11:95-104.
  9. Smyth R, Walters S. Oral calorie supplements for cystic fibrosis. Cochrane.Database.Syst.Rev. [2], CD000406. ISE:1469-493X 2000.
  10. White H, Morton AM, Peckham DG, Conway SP. Dietary intakes in adult patients with cystic fibrosis-do they achieve guidelines? Journal of Cystic Fibrosis 2004; 3:() 1-7.
  11. Williams SG, Ashworth F, McAlweenie A, Poole S, Hodson ME, Westaby D. Percutaneous endoscopic gastrostomy feeding in patients with cystic fibrosis. Gut 1999; 44[1]:87-90.

Autorisatiedatum en geldigheid

Laatst beoordeeld : 01-01-2007

Laatst geautoriseerd : 01-01-2007

Herziening

Uiterlijk in 2010 zullen de Nederlandse Vereniging van Kindergeneeskunde en Nederlandse Vereniging Artsen Longziekten en Tuberculose na raadpleging van of op advies van andere aan de richtlijn participerende verenigingen, bepaald of deze richtlijn nog actueel is. Zo nodig wordt een nieuwe werkgroep geïnstalleerd om de richtlijn te herzien. De geldigheid van de richtlijn komt eerder te vervallen als nieuwe ontwikkelingen aanleiding zijn een herzieningstraject te starten.

 

Momenteel is de richtlijn nog niet herzien, de NVALT en NVK beraden zich hierover.

Initiatief en autorisatie

Initiatief : Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose

Geautoriseerd door:
  • Nederlandse Internisten Vereniging
  • Nederlandse Vereniging van Maag-Darm-Leverartsen
  • Nederlandse Vereniging voor Heelkunde
  • Nederlandse Vereniging voor Keel-Neus-Oorheelkunde en Heelkunde van het Hoofd-Halsgebied
  • Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde
  • Nederlandse Vereniging voor Medische microbiologie
  • Nederlandse Vereniging voor Obstetrie en Gynaecologie
  • Nederlandse Vereniging voor Psychiatrie
  • Nederlandse Vereniging voor Radiologie
  • Vereniging Klinische Genetica Nederland
  • Nederlandse Vereniging van Ziekenhuisapothekers
  • Nederlandse Vereniging voor Klinische Chemie en Laboratoriumgeneeskunde

Algemene gegevens

Aanleiding

Cystic fibrosis (CF), ook wel pancreasfibrose, mucoviscidosis of taaislijmziekte genoemd, is één van de meest voorkomende erfelijke stofwisselingsziekten onder het blanke ras. In 1989 is het CF-gen geïdentificeerd en hierbij is duidelijk geworden dat vele verschillende CF- mutaties, indien in tweevoud voorkomend, de ziekte kunnen veroorzaken. Afhankelijk van de groep waartoe een specifieke mutatie behoort, is het epitheliale chloridentransport in mindere of meerdere mate gestoord. Voor de diagnostiek blijft de klassieke zweettest een vooraanstaande plaats innemen. De diagnose wordt definitief bevestigd door genetisch onderzoek. Andere functionele tests (elektrofysiologisch onderzoek van neus- en darmepitheel) kunnen in bijzondere gevallen worden aangewend voor de diagnostiek en hebben mede het inzicht in de pathofysiologie van CF vergroot. Patiënten met minder ernstige vormen van CF worden nu herkend, echter veelal pas op volwassen leeftijd.

In de longen, pancreas, galwegen, vasa deferentia en darmen vormt het taaie mucus pluggen en leidt het tot progressieve schade aan de betrokken organen. Door een frequente en deskundige controle kunnen zich ontwikkelende complicaties op tijd onderkend worden en kan een eventuele interventie gestart worden. De behandeling en controle geschiedt in omschreven centra waar orgaanspecialistische kennis op dit gebied is opgebouwd en verschillende disciplines tezamen een optimale zorg kunnen garanderen. Tussentijdse controles kunnen incidenteel buiten het centrum plaatsvinden, mits daarover goede werkafspraken tussen het centrum en medebehandelaar bestaan.

In 1998 werd de richtlijn 'Diagnostiek en Behandeling van cystic fibrosis gepubliceerd. Deze "consensus based” richtlijn is inmiddels op verscheidene onderdelen achterhaald en er bestaat behoefte om de richtlijn aan te passen aan het huidige kennisniveau en nieuwe inzichten. Zo zijn er nieuwe inzichten betreffende:

  • de pathogenese;
  • het belang van vroegdiagnostiek en  neonatale screening;
  • longinfecties;

-            overdracht van pathogene micro-organismen

-            indicatie en effect van inhalatie van antibiotica

-            vroege antimicrobiële behandeling

-            fysiotherapie;

  • longtransplantaties
  • organisatie van zorg (centrum-behandeling)

Daarnaast zijn onlangs (inter-)nationale publicaties verschenen die belangrijke aanvullingen geven op de reeds gebruikte literatuur. Voorbeelden hiervan zijn de publicatie van de Europese Consensus over de diagnostiek en behandeling van infectie met Pseudomonas aeruginosa; de publicatie op het gebied van de gastroenterologie van de Europese Consensus betreffende voeding; Services for adults with Cystic Fibrosis (WHO report 1999); Standards of care for patients with Cystic Fibrosis: a European consensus (Kerem 2005). Daarnaast kunnen er ook op het gebied van de implementatie knelpunten geconstateerd worden, zoals verwoord in de publicatie op het gebied van de organisatie van zorg "CF- centrumzorg”, Gespecialiseerde zorg voor patiënten met Cystic Fibrosis”, (NCFS, Baarn, juni 2002). Hoewel Nederlandse CF-centra in grote lijnen consensus hebben over de kwaliteitscriteria van CF-zorg, ontbreekt het tot op heden aan gezaghebbende visitatie- en controlerichtlijnen, alsmede aan een adequate financiële structuur.

Derhalve heeft de Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde en de Nederlandse Vereniging Artsen Longziekten en Tuberculose het initiatief genomen een multidisciplinaire, ‘evidence-based’ richtlijn te ontwikkelen over de diagnostiek en behandeling van CF. Het Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO verleende hierbij methodologische expertise en logistieke steun.

 

Initiatief:

Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting

 

Organisatie:

Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO

 

Mandaterende verenigingen/instanties:

Koninklijke Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie

Nederlands Genootschap van Maag-Darm-Leverartsen

Nederlands Instituut van Psychologen

Nederlandsche Internisten Vereeniging Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting

Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose

Nederlandse Vereniging van Diëtisten

Nederlandse Vereniging van Maatschappelijk Werkers

Nederlandse Vereniging van Ziekenhuisapothekers

Nederlandse Vereniging voor Arbeids- en Bedrijfsgeneeskunde

Nederlandse Vereniging voor Heelkunde

Nederlandse Vereniging voor Intensive Care

Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde

Nederlandse Vereniging voor Klinische Chemie en Laboratoriumgeneeskunde

Nederlandse Vereniging voor Keel-, neus en oorkunde en Heelkunde van het Hoofd-

Halsgebied

Nederlandse Vereniging voor Medische Microbiologie

Nederlandse Vereniging voor Obstetrie en Gynaecologie

Nederlandse Vereniging voor Psychiatrie

Nederlandse Vereniging voor Radiologie

Platform CF-verpleegkundigen

Vereniging Klinische Genetica Nederland

 

Financiering:

Deze richtlijn is mede tot stand gekomen met financiële steun van de Orde van Medisch Specialisten in het kader van het programma ‘Evidence-Based Richtlijn Ontwikkeling (EBRO)’.

 

Doel en doelgroep

Doelstelling

Deze richtlijn is een document met aanbevelingen ter ondersteuning van de dagelijkse praktijkvoering. De richtlijn berust op de resultaten van wetenschappelijk onderzoek en aansluitende meningsvorming gericht op het vaststellen van goed medisch handelen.

Deze richtlijn geeft aanbevelingen over de diagnostiek en behandeling van CF. De richtlijn schenkt tevens aandacht aan de psychosociale zorg, arbeidsparticipatie en patiëntenvoorlichting. Daarnaast zijn aanbevelingen geformuleerd over de organisatie van zorg, waar onder meer aandacht is besteed aan de transitie van kind- naar volwassenenzorg. De richtlijn kan worden gebruikt bij het geven van voorlichting aan patiënten. Ook biedt de richtlijn aanknopingspunten voor bijvoorbeeld lokale protocollen ter bevordering van de implementatie.

Met de "evidence based” richtlijn over de diagnostische en therapeutische aanpak van CF wordt beoogd dat er sturing kan worden gegeven aan het realiseren van optimale zorg voor de patiënt, doelmatige inzet van middelen en een daarbij behorende organisatiestructuur, hetgeen een goede samenwerking vereist tussen de diverse bij de behandeling betrokken specialismen en paramedici en tussen centra voor cystic fibrosis en ziekenhuizen zonder centrumfunctie.

 

Doelgroep

De richtlijn is bestemd voor alle disciplines, die zich met zorg voor CF-patiënten bezig houden; zoals longartsen, kinderlongartsen, kinderartsen, huisartsen, kinderchirurgen, ziekenhuisapothekers, internisten, intensivisten, KNO-artsen, klinisch chemici, MDL-artsen, artsen-microbioloog, klinisch genetici, gynaecologen, psychiaters, radiologen, CF- verpleegkundigen, (kinder)fysiotherapeuten, psychologen, diëtisten, maatschappelijk werkers en bedrijfsartsen.

Samenstelling werkgroep

Samenstelling van de werkgroep

Voor het ontwikkelen van de richtlijn werd een multidisciplinaire werkgroep ingesteld, bestaande uit 20 disciplines; voor een overzicht zie hieronder. De patiëntenorganisatie Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) heeft geparticipeerd in de werkgroep.

Bij het samenstellen van de werkgroep werd rekening gehouden met de geografische spreiding van de werkgroepleden, met een evenredige vertegenwoordiging van de diverse betrokken verenigingen en instanties en CF-centra. De werkgroepleden hebben onafhankelijk gehandeld en waren gemandateerd door hun vereniging.

De werkgroep werd ondersteund en methodologisch begeleid door twee adviseurs van het Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO.

 

  • Dr. C.K. van der Ent, kinderarts, Utrecht, voorzitter
  • Dr. H.G.M. Heijerman, longarts, Den Haag, vice-voorzitter
  • Mw. drs. J.J. Noordhoek-van der Staay, directeur NCFS, Baarn
  • Mw. drs. J.J. van Croonenborg, senior adviseur, Utrecht
  • Mw. drs. H.C. van de Steeg, adviseur, Utrecht
  • Prof.dr. W.M.C. van Aalderen, kinderarts, Amsterdam
  • L.E. Albeda, fysiotherapeut, Den Haag
  • Dr. F.J.A. Beek, radioloog, Utrecht
  • Drs. F.A.J.A. Bodewes, kinderarts, Groningen
  • Mw. I.C.M. Bon, kinderlongverpleegkundige, Amsterdam
  • Drs. R.W. Brimicombe, arts-microbioloog, Den Haag
  • Dr. P.P.H. Le Brun, ziekenhuisapotheker, Den Haag
  • Dr. J. Buwalda, KNO-arts, Utrecht
  • Dr. J.W.H. Custers, kinderfysiotherapeut, Utrecht
  • Dr. E.A. van der Graaf, longarts, Utrecht
  • Dr. V.A.M. Gulmans, coördinator onderzoek NCFS, Baarn
  • Dr. J.J.E. Hendriks, kinderarts-pulmonoloog, Maastricht
  • Dr. B. van Hoek, MDL-arts, Leiden
  • Mw. F.M. Hollander, diëtist, Utrecht
  • Drs. H.J.M. Jacobs, bedrijfsarts, Hapert
  • Dr. H.R. de Jonge, biochemicus, Rotterdam
  • Mw. H. Kalkman, CF-verpleegkundige, Rotterdam
  • Dr. J.W. Mouton, arts-microbioloog, Nijmegen
  • Prof.dr. M.F. Niermeijer, klinisch geneticus, Rotterdam
  • Mw. M.E. Philipsen, maatschappelijk werker, Den Haag
  • Mw. E.M.C. van der Ploeg, diëtist, Maastricht
  • Mw. drs. M.O.J. Raus, psychiater, Den Haag
  • Dr. P.N.M.A. Rieu, kinderchirurg, Nijmegen
  • Drs. P.M.S. Schröder, longarts-intensivist, Blaricum
  • Dr. M. Sinaasappel, kindergastro-enteroloog, Rotterdam
  • Dr. G. Sinnema, klinisch psycholoog, Utrecht
  • Dr. J.WJ. van der Stappen, klinisch chemicus, Nijmegen
  • Dr. G.R. Swart, internist, Rotterdam
  • Mw. drs. M.A.F. Traas, arts in opleiding gynaecologie, Dinxperlo
  • Prof.dr. H.J. Verkade, kinderarts-gastroenteroloog, Groningen
  • Mw. J. de Vries, verpleegkundige, Den Haag
  • Mw. dr. E.J.M. Weersink, longarts, Amsterdam
  • Dr. T.S. van der Werf, longarts-intensivist, Groningen

Methode ontwikkeling

Evidence based

Implementatie

Implementatie en evaluatie

In de verschillende fasen van de ontwikkeling van het concept van de richtlijn is zoveel mogelijk rekening gehouden met de implementatie van de richtlijn en de daadwerkelijke uitvoerbaarheid van de aanbevelingen.

De richtlijn wordt verspreid naar alle relevante beroepsgroepen en ziekenhuizen. Ook wordt een samenvatting van de richtlijn gepubliceerd in het Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde, en er zal in verschillende specifieke vaktijdschriften aandacht worden besteed aan de richtlijn. De Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) maakt een samenvatting specifiek voor mensen met CF.

Om de implementatie en evaluatie van deze richtlijn te stimuleren, zijn indicatoren ontwikkeld aan de hand waarvan de implementatie kan worden gemeten in een CF-centrum. Indicatoren geven in het algemeen de zorgverleners de mogelijkheid te evalueren of zij de gewenste zorg leveren. Zij kunnen daarmee ook onderwerpen voor verbeteringen van de zorgverlening identificeren. Ook in het implementatietraject zal de NCFS een rol spelen.

Werkwijze

Werkwijze van de werkgroep

De werkgroep werkte gedurende twee jaar (13 vergaderingen) aan een conceptrichtlijntekst. Gestart werd met een inventarisatie van knelpunten. Een groot aantal specialisten uit verschillende disciplines betrokken bij de diagnostiek en behandeling van CF werd gevraagd naar knelpunten betreffende de inhoud van de zorg, zorgorganisatie en zorgproces. Aan de hand van de knelpunteninventarisatie zijn uitgangsvragen geformuleerd.

Gezien de omvang van het werk, werd een aantal subgroepen gevormd met vertegenwoordigers uit relevante disciplines (screening en diagnostiek, tractus respiratorius, tractus digestivus, late complicaties en psychosociale aspecten). Via systematische zoekopdrachten en reference checking is bruikbare literatuur verzameld. De werkgroepleden hebben de literatuur beoordeeld op inhoud en kwaliteit. Vervolgens schreven de werkgroepleden teksten, waarin de beoordeelde literatuur werd verwerkt, die tijdens vergaderingen besproken en na verwerking van de commentaren werden geaccordeerd.

De uiteindelijke teksten vormden samen de conceptrichtlijn die in april 2007 aan alle betrokken wetenschappelijke verenigingen werd aangeboden. Tevens werd men in staat gesteld om via website van het Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg commentaar op de richtlijn te geven. De commentaren zijn in de definitieve versie van de richtlijn verwerkt.

 

Wetenschappelijke bewijsvoering

De aanbevelingen uit deze richtlijn zijn voor zover mogelijk gebaseerd op bewijs uit gepubliceerd wetenschappelijk onderzoek. Relevante artikelen werden gezocht door het verrichten van systematische zoekacties in de Cochrane Library, Medline. Incidenteel is ook gezocht in Embase en PsycInfo. De geraadpleegde periode beslaat voor de meeste hoofdstukken de afgelopen 15 jaar; in sommige gevallen werd verder in de tijd teruggegaan. Daarnaast werden enkele recent verschenen artikelen meegenomen. Als trefwoorden voor de patiëntenpopulatie werden in Medline gebruikt:

1          "Cystic-Fibrosis"/ all subheadings

2          pancreatic near1 fibros*

3          mucoviscidosis

4          #1 or #2 or #3

5          cystic near fibrosis

6          "Pseudomonas-aeruginosa"/ all subheadings

7          #5 and #6

8           (cystic near fibrosis) in ti,ab

9           #4 or #7 or #8

10        "Cystic-Fibrosis"/ all subheadings or (((pancreatic nearl fibros*) or cf or mucoviscidosis or (cystic near fibrosis)) in ti,ab) or #6

Ook werden artikelen geselecteerd uit referentielijsten van reeds gevonden artikelen. Tevens werden andere richtlijnen aangaande cystic fibrosis geraadpleegd.

De artikelen werden geselecteerd op grond van de volgende criteria: (a) overwegend Engelstalige, Duitstalige, of Nederlandstalige publicaties en (b) gepubliceerd als ‘full paper’. (c) studietype.

Artikelen van matige of slechte kwaliteit werden uitgesloten. Na deze selectie bleven de artikelen over die als onderbouwing bij de verschillende conclusies in de richtlijn staan vermeld. De geselecteerde artikelen zijn vervolgens gegradeerd naar de mate van bewijs, waarbij de indeling is gebruikt zoals te zien is in tabel 1.

De beschrijving en beoordeling van de verschillende artikelen staan in de verschillende teksten onder het kopje “samenvatting van de literatuur”. De literatuur is samengevat in een conclusie, waarbij het niveau van het relevante bewijs is weergegeven. Bij gebrek aan bewijs bij CF-patiënten is soms gezocht welk bewijs voor handen was bij niet CF-patiënten om op zodanige wijze tot wetenschappelijke onderbouwing te komen.

 

Tabel 1: Indeling van de literatuur naar de mate van bewijskracht Voor artikelen betreffende: interventie (preventie of therapie)

A1

systematische reviews die tenminste enkele onderzoeken van A2-niveau betreffen, waarbij de resultaten van afzonderlijke onderzoeken consistent zijn;

A2

gerandomiseerd vergelijkend klinisch onderzoek van goede    kwaliteit (gerandomiseerde,dubbelblind gecontroleerde trials) van voldoende omvang en consistentie;

B

gerandomiseerde klinische trials van matige kwaliteit of onvoldoende     omvang  of ander vergelijkend onderzoek (niet-gerandomiseerd, vergelijkend cohortonderzoek, patiënt-controle- onderzoek;

C

niet-vergelijkend onderzoek;

E

mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden.

 

Voor artikelen betreffende: diagnostiek

A1 onderzoek naar de effecten van diagnostiek op klinische uitkomsten bij een prospectief gevolgde goed gedefinieerde patiëntengroep met een tevoren gedefinieerd beleid op grond van de te onderzoeken testuitslagen, of besliskundig onderzoek naar de effecten van diagnostiek op klinische uitkomsten, waarbij resultaten van onderzoek van A2-niveau als basis worden gebruikt en voldoende rekening wordt gehouden met onderlinge afhankelijkheid van diagnostische tests;

A2 onderzoek ten opzichte van een referentietest, waarbij van tevoren criteria zijn gedefinieerd voor de te onderzoeken test en voor een referentietest, met een goede beschrijving van de est en de onderzochte klinische populatie; het moet een voldoende grote serie van opeenvolgende patiënten betreffen, er moet gebruikgemaakt zijn van tevoren gedefinieerde afkapwaarden en de resultaten van de test en de 'gouden standaard' moeten onafhankelijk zijn beoordeeld. Bij situaties waarbij multipele, diagnostische tests een rol spelen, is er in principe een onderlinge afhankelijkheid en dient de analyse hierop te zijn aangepast, bijvoorbeeld met logistische regressie;

B vergelijking met een referentietest, beschrijving van de onderzochte test en populatie, maar niet de kenmerken die verder onder niveau A staan genoemd;

C niet-vergelijkend onderzoek;

D mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden.

 

Niveau van de conclusies op basis van het bewijs

  1. 1 systematische review (A1) of tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau A1 of A2
  2. tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau B
  3. 1 onderzoek van niveau A2 of B of onderzoek van niveau C
  4. mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden

 

Totstandkoming van de aanbevelingen

Voor het komen tot een aanbeveling zijn er naast het wetenschappelijk bewijs vaak andere Aspecten van belang, bijvoorbeeld: patiëntenvoorkeuren, beschikbaarheid van speciale technieken of expertise, organisatorische aspecten, maatschappelijke consequenties of kosten. Deze aspecten worden besproken na de ‘Conclusie’. Hierin wordt de conclusie op basis van de literatuur geplaatst in de context van de dagelijkse praktijk en vindt een afweging plaats van de voor- en nadelen van de verschillende beleidsopties. De uiteindelijk geformuleerde aanbeveling is het resultaat van het beschikbare bewijs in combinatie met deze overwegingen.

Het volgen van deze procedure en het opstellen van de richtlijn in dit ‘format’ heeft als doel de transparantie van de richtlijn te verhogen. Het biedt ruimte voor een efficiënte discussie tijdens de werkgroepvergaderingen en vergroot bovendien de helderheid voor de gebruiker van de richtlijn.