CF Effectiviteit fysiotherapie sputumexpectoratie

Laatst beoordeeld: 01-01-2007

Uitgangsvraag

Wat is de meest effectieve vorm van fysiotherapeutische ondersteuning ter bevordering van sputumexpectoratie?

Aanbeveling

De keuze van ‘airway clearance therapy’ (ACT) wordt, bij gebrek aan bewijs van ‘meest effectieve therapie’, voor elke patiëntafzonderlijk bepaald, waarbij leeftijd, zelfstandigheid van de patiënt, actualiteit van de ziekte, pathofysiologische status van de longen, voorkeur van de patiënt, en effectiviteit voor die patiënt doorslaggevend zijn.

 

Bij het (zeer) jonge kind en bij kinderen met aangetoonde gastro-oesofagale reflux wordt houdingsdrainage, waarbij het hoofd/bovenlichaam naar beneden is gericht, ontraden in verband met een groter risico op luchtwegcomplicaties en/of gastro-oesofagale reflux.

Bij voorkeur wordt een ACT vorm geadviseerd, c.q. aangeleerd, die de patiënt (dan wel de ouders) zelfstandig kan gebruiken.

 

Hulpmiddelen als het PEP-masker en de flutter zijn niet de eerst aangewezen behandelvormen bij CF; in individuele gevallen komen deze hulpmiddelen wel in aanmerking, bijvoorbeeld wanneer een positieve druk gewenst is om het risico van collaps in de luchtwegen te beperken, wanneer andere vormen van ‘ACT’ weinig effectief blijken te zijn, of wanneer een positief effect wordt ervaren door de patiënt. Het gebruik van PEP- masker en flutter worden na een proefbehandeling geëvalueerd.

 

Om een afgewogen keuze mogelijk te maken voor de patiënt is voldoende en goede informatieverstrekking noodzakelijk met betrekking tot de oorzaken en gevolgen van mucusretentie, alsmede de mogelijkheden en beperkingen van ACT.

Overwegingen

De keuze van ‘airway clearance therapy’ moet volgens de werkgroep, bij gebrek aan bewijs van ‘meest effectieve therapie’, voor elke patiënt afzonderlijk worden bepaald, waarbij leeftijd, zelfstandigheid van de patiënt, actualiteit van de ziekte, pathofysiologische status van de longen, voorkeur van de patiënt, en effectiviteit voor die patiënt doorslaggevend zijn.

 

Er worden geen negatieve bijwerkingen gemeld ten gevolge van ‘airway clearance therapy’, op enkele individuele gevallen na zoals optredende hemoptoë of algemeen onwelbevinden. Het is echter niet duidelijk of dit het gevolg was van de therapie.

 

Wel worden complicaties beschreven in termen van gastro-oesofagale reflux en bovenste luchtweginfecties bij zuigelingen (5;12), wanneer houdingsdrainage wordt toegepast met het hoofd/bovenlichaam naar beneden geplaatst. De werkgroep ontraadt het toepassen van deze vorm van houdingsdrainage bij (zeer) jonge kinderen.

 

Er zijn beperkte gegevens die een trendmatige voorkeur van de patiënt laat zien voor therapievormen die zelfstandig uitgevoerd kunnen worden (4). Dit zijn de therapievormen vallend onder ‘other airway clearance techniques’ zoals ACBT, AD, PEP-masker, Flutter en HFCC. De eerste vier vormen worden in Nederland veelvuldig gebruikt. Het PEP-masker en de flutter blijken bij CF over het algemeen geen meerwaarde te hebben boven andere vormen van ‘ACT’. De werkgroep is van mening dat het PEP-masker of de flutter niet de eerste behandelvorm is bij CF; in individuele gevallen kan wel aan het gebruik van deze hulpmiddelen gedacht worden, bijvoorbeeld wanneer een positieve druk gewenst is om het risico van collaps in de luchtwegen te beperken, wanneer andere vormen van ‘ACT’ weinig effectief blijken, wanneer een positief effect wordt ervaren door de patiënt. Het gebruik van PEP-masker en flutter moet na een proefbehandeling worden geëvalueerd. HFCC wordt in Nederland, in tegen stelling tot de US, niet op grote schaal gebruikt. HFCC blijkt bij CF geen meerwaarde te hebben boven andere vormen van ACT, maar is daarentegen zeer kostbaar in aanschaf.

 

De werkgroep is van mening dat bij voorkeur een ACT vorm wordt geadviseerd, c.q. aangeleerd, die de patiënt (dan wel de ouders) zelfstandig kan gebruiken.

 

Ondersteuning van mucustransport over de luchtwegen is een ‘levenslange’ zorg. Het vasthouden van motivatie voor ACT blijkt lastig. Een belangrijke voorwaarde om een afgewogen keuze voor de patiënt mogelijk te maken is dat hij/zij voldoende is geïnformeerd. De werkgroep is van mening dat voldoende en goede informatieverstrekking met betrekking tot de oorzaken en gevolgen van mucusretentie, alsmede de mogelijkheden en beperkingen van ACT, een essentieel onderdeel is van de (kinder) fysiotherapeutische zorgverlening.

Conclusies

Niveau 2

Het is aannemelijk dat ‘conventional chest physiotherapy’ (houdingsdrainage, percussie, vibratie, huffen en/of hoesten) even effectief is als ‘other airway clearance techniques’ (AD, FET, PEP, IPV/ flutter, HFCC en inspanning) in termen van longfunctie verandering longfunctieverandering.

B           Main 2005, Scherer 1998

 

Niveau 3

Er zijn aanwijzingen dat houdingsdrainage op (zeer) jonge leeftijd, waarbij het hoofd/bovenlichaam niet omlaag gehouden wordt, minder luchtwegcomplicaties oplevert in vergelijking tot houdingsdrainage waarbij het hoofd/bovenlichaam omlaag wordt gelegd.

B           Button 2003

 

Niveau 2

Het is aannemelijk dat het gebruik van het PEP-masker niet méér of minder effectief is dan andere vormen van ‘airway clearance therapie’

B         Elkins 2004; Van Winden 1998

 

Samenvatting literatuur

Een onderverdeling naar therapievorm:

I. Conventional Chest Physiotherapy (CCPT)

Combinatie van houdingsdrainage, percussie, vibratie, huffen en/of hoesten.

 

II. Other Airway Clearance Techniques (OACT)

Een van de volgende therapievormen:

  • ACBT (Active Cycle of Breathing Technique)
  • AD (Autogene Drainage)
  • FET (Forced Expiration Technique)
  • Flutter en IPV (Intra-pulmonary Percussive Ventilation)
  • HFCC (High Frequency Chest Compression)
  • Inspanning
  • MP (Mechanische Percussie)
  • PEP (Positive Expiratory Pressure)

 

Conventional Chest Physiotherapy (CCPT)

Er werd 1 systematische review gevonden (Main 2005) waarbij CCPT werd vergeleken met (alle) andere vormen van ‘airway clearance therapy’. Er waren 15 RCT’s van lage tot middelmatige kwaliteit opgenomen. Er was sprake van klinische heterogeniteit waarbij patiëntgroepen qua leeftijd, longfunctie en ziekteactualiteit verschilden. Deze review geeft als conclusie dat CCPT geen voordeel heeft boven alle andere vormen van ‘airway clearance therapy’, met longfunctieparameters als primaire uitkomstmaat.

 

In een RCT (Button, 2003) met 20 pasgeborenen met CF werd standaard houdingsdrainage (waarbij hoofd/bovenlichaam omlaag) vergeleken met aangepaste houdingsdrainage (waarbij hoofd/bovenlichaam horizontaal). Naast houdingsdrainage werd bij beide groepen manuele percussie toegepast. De RCT was van matige kwaliteit (goede blindering, laag aantal patiënten). Follow-up momenten waren na 1, 2.5, en 5 jaar. Er werden na het eerste jaar significante verschillen gemeten in frequentie van symptomen van bovenste luchtweginfecties en duur van antibiotische behandeling ten gunste van de aangepaste houdingsdrainage. Na 2.5 (significant) en 5 jaar (rand significant) bleken meer afwijkingen op een X-thorax zichtbaar bij de groep kinderen met standaard houdingsdrainage. Na 5 jaar bleken FVC en FEV1 significant beter in de groep kinderen met aangepaste houdingsdrainage.

In een RCT met 20 patiënten, opgenomen voor de behandeling van een pulmonale exacerbatie middels 14 dagen AB-i.v., werd fluttertherapie vergeleken met ‘Conventional Chest Physiotherapie’ (Gondor, 1999). De RCT was van matige kwaliteit. Na 7 dagen werd een significant betere stijging van longfunctie gemeten bij de fluttergroep. Na 14 dagen was dit verschil in stijging verdwenen. Er was geen verschil in verbetering van een 6-minuten looptest tussen de groepen, zowel na 7 als 14 dagen.

In een gerandomiseerde cross-over studie met 14 patiënten werd HFCC (twee verschillende frequenties en drukken) vergeleken met ‘High Frequency Oral Airway Oscillation’ (HFOAO) (twee verschillende apparaten en frequenties) en ‘Conventional Chest Physiotherapie’ (CCPT) (Scherer, 1998). De RCT was van lage kwaliteit. Er werden geen significante verschillen gevonden in termen van opgevangen sputumkwantiteit, longfunctie en zuurstofsaturatie voor en na elke behandeling.

 

Other Airway Clearance Techniques (OACT)

• Active Cycle of Breathing Technique (ACBT)

Ontspanning/costodiafragmaal ademen, geforceerde expiratie en thoracale expansie oefening, eventueel met combinatie houdingsdrainage.

• Autogene Drainage (AD)

(max) expiratie op verschillende longvolumina; mucustransport van meer perifeer naar centrale luchtwegen.

In een gerandomiseerde cross-over studie (App 1998) met 14 patiënten werden autogene drainage en fluttertherapie vergeleken. Bij deze RCT van matige kwaliteit werden geen verschillen gevonden in termen van longfunctie parameters (FVC en FEV1) en gewicht van opgevangen sputum. Wel bleek de visco-elasticiteit van sputum na fluttertherapie significant lager.

• Oscillatie therapie

Flutter, Cornet, Acapella en Intra-pulmonary percussive ventilation (IPV).

In een gerandomiseerde cross-over studie met 22 kinderen en adolescenten werden geen verschillen gemeten voor longfunctieparameters en zuurstofsaturatie tussen het gebruik van een flutter en een PEP-masker (Van Winden 1998). Zie reeds eerder beschreven studies van Gondor (1999) en App (1998).

  • ‘High Frequency Chest Compression’ (HFCC) en Mechanische Percussie (MP)

Zie reeds eerder beschreven studie van Scherer (1998).

  • (High) Positive Expiratory Pressure therapy (PEP)

Er werd 1 systematische review gevonden over de effectiviteit van (High) PEP therapie (Elkins 2004). Er werden 20 RCT’s van lage tot middelmatige kwaliteit opgenomen (klinische heterogeniteit, geen van de RCT’s dubbelblind uitgevoerd, quasi-randomisatie). In elke studie werd het effect van (High) PEP, al dan niet in combinatie met een andere vorm van ACT, ten opzichte van een controle interventie beschreven. De conclusie van de auteurs is dat er geen duidelijk bewijs is dat het gebruik van het PEP-masker een méér of minder effectieve interventie is dan andere vormen van ACT.

• Overige vormen van ACT

In een cross-over studie met 20 volwassen CF-patiënten bleek dat ‘Resistive Inspiratory Manoeuvres’ (RIM) therapie een twee keer zo grote sputumexpectoratie opleverde ten opzichte van een combinatiebehandeling van houdingsdrainage, percussie en ACBT (Chatham 2004).

Referenties

  1. App EM, Kieselmann R, Reinhardt D, Lindemann H, Dasgupta B, King M, et al. Sputum rheology changes in cystic fibrosis lung disease following two different types of physiotherapy - Flutter vs autogenic drainage. Chest 1998 Jul;114(1):171-7.
  2. Button BM, Heine RG, Catto-Smith AG, Olinsky A, Phelan PD, Ditchfield MR, et al. Chest physiotherapy in infants with cystic fibrosis: To tip or not? A five-year study. Pediatr Pulmonol 2003;208-13.
  3. Button BM, Heine RG, CattoSmith AG, Phelan PD, Olinsky A. Postural drainage and gastro- oesophageal reflux in infants with cystic fibrosis. Archives of Disease in Childhood 1997 Feb;76(2):148-50.
  4. Chatham K, lonescu AA, Nixon LS, Shale DJ. A short-term comparison of two methods of sputum expectoration in cystic fibrosis. Eur Respir J 2004;23(3):435-9.
  5. Elkins M, Schans CPvd, Jones A. Positive expiratory pressure physiotherapy for airway clearance in people with Cystic Fibrosis. The Cochrane Library 2004;(1).
  6. Gondor M, Nixon PA, Mutich R, Rebovich P, Orenstein DM. Comparison of Flutter device and chest physical therapy in the treatment of cystic fibrosis pulmonary exacerbation. Pediatr Pulmonol 1999;28:255-60.
  7. Gumery L, Dodd M, Parker A, Prasad A, Pryor JA, Kennedy N. Clinical guidelines for the physiotherapy management of Cystic Fibrosis; Recommendations of a working group. Bromley, Kent, UK: Association of chartered physiotherapists in Cystic Fibrosis (ACPCF); Cystic Fibrosis Trust; 2002.
  8. Lannefors L, Button BM, Mcllwaine M. Physiotherapy in infants and young children with cystic fibrosis: current practice and future developments. Journal of the Royal Society of Medicine 2004;97:8-25.
  9. Main E, Prasad A, Schans CPvd. Conventional chest physiotherapy compared to other airway clearance techniques for cystic fibrosis. The Cochrane Database of Systematic Reviews 2005;(1):1-28.
  10. Schans CPvd, Prasad A, Main E. Chest physiotherapy compared to no chest physiotherapy for cystic fibrosis. The Cochrane Library 2003;(i):1-23.
  11. Scherer TA, Barandun J, Martinez E, Wanner A, Rubin EM. Effect of high-frequency oral airway and chest wall oscillation and conventional chest physical therapy on expectoration in patients with stable cystic fibrosis. Chest 1998;113(4):1019-27.
  12. Winden CMQv, Visser A, Hop W, Sterk PJ, Beckers S, Jongste JCd. Effects of flutter and PEP mask physiotherapy on symptoms and lung function in children with cystic fibrosis. Eur Respir J 1998;12(1):143-7.

Autorisatiedatum en geldigheid

Laatst beoordeeld : 01-01-2007

Laatst geautoriseerd : 01-01-2007

Herziening

Uiterlijk in 2010 zullen de Nederlandse Vereniging van Kindergeneeskunde en Nederlandse Vereniging Artsen Longziekten en Tuberculose na raadpleging van of op advies van andere aan de richtlijn participerende verenigingen, bepaald of deze richtlijn nog actueel is. Zo nodig wordt een nieuwe werkgroep geïnstalleerd om de richtlijn te herzien. De geldigheid van de richtlijn komt eerder te vervallen als nieuwe ontwikkelingen aanleiding zijn een herzieningstraject te starten.

 

Momenteel is de richtlijn nog niet herzien, de NVALT en NVK beraden zich hierover.

Initiatief en autorisatie

Initiatief : Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose

Geautoriseerd door:
  • Nederlandse Internisten Vereniging
  • Nederlandse Vereniging van Maag-Darm-Leverartsen
  • Nederlandse Vereniging voor Heelkunde
  • Nederlandse Vereniging voor Keel-Neus-Oorheelkunde en Heelkunde van het Hoofd-Halsgebied
  • Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde
  • Nederlandse Vereniging voor Medische microbiologie
  • Nederlandse Vereniging voor Obstetrie en Gynaecologie
  • Nederlandse Vereniging voor Psychiatrie
  • Nederlandse Vereniging voor Radiologie
  • Vereniging Klinische Genetica Nederland
  • Nederlandse Vereniging van Ziekenhuisapothekers
  • Nederlandse Vereniging voor Klinische Chemie en Laboratoriumgeneeskunde

Algemene gegevens

Aanleiding

Cystic fibrosis (CF), ook wel pancreasfibrose, mucoviscidosis of taaislijmziekte genoemd, is één van de meest voorkomende erfelijke stofwisselingsziekten onder het blanke ras. In 1989 is het CF-gen geïdentificeerd en hierbij is duidelijk geworden dat vele verschillende CF- mutaties, indien in tweevoud voorkomend, de ziekte kunnen veroorzaken. Afhankelijk van de groep waartoe een specifieke mutatie behoort, is het epitheliale chloridentransport in mindere of meerdere mate gestoord. Voor de diagnostiek blijft de klassieke zweettest een vooraanstaande plaats innemen. De diagnose wordt definitief bevestigd door genetisch onderzoek. Andere functionele tests (elektrofysiologisch onderzoek van neus- en darmepitheel) kunnen in bijzondere gevallen worden aangewend voor de diagnostiek en hebben mede het inzicht in de pathofysiologie van CF vergroot. Patiënten met minder ernstige vormen van CF worden nu herkend, echter veelal pas op volwassen leeftijd.

In de longen, pancreas, galwegen, vasa deferentia en darmen vormt het taaie mucus pluggen en leidt het tot progressieve schade aan de betrokken organen. Door een frequente en deskundige controle kunnen zich ontwikkelende complicaties op tijd onderkend worden en kan een eventuele interventie gestart worden. De behandeling en controle geschiedt in omschreven centra waar orgaanspecialistische kennis op dit gebied is opgebouwd en verschillende disciplines tezamen een optimale zorg kunnen garanderen. Tussentijdse controles kunnen incidenteel buiten het centrum plaatsvinden, mits daarover goede werkafspraken tussen het centrum en medebehandelaar bestaan.

In 1998 werd de richtlijn 'Diagnostiek en Behandeling van cystic fibrosis gepubliceerd. Deze "consensus based” richtlijn is inmiddels op verscheidene onderdelen achterhaald en er bestaat behoefte om de richtlijn aan te passen aan het huidige kennisniveau en nieuwe inzichten. Zo zijn er nieuwe inzichten betreffende:

  • de pathogenese;
  • het belang van vroegdiagnostiek en  neonatale screening;
  • longinfecties;

-            overdracht van pathogene micro-organismen

-            indicatie en effect van inhalatie van antibiotica

-            vroege antimicrobiële behandeling

-            fysiotherapie;

  • longtransplantaties
  • organisatie van zorg (centrum-behandeling)

Daarnaast zijn onlangs (inter-)nationale publicaties verschenen die belangrijke aanvullingen geven op de reeds gebruikte literatuur. Voorbeelden hiervan zijn de publicatie van de Europese Consensus over de diagnostiek en behandeling van infectie met Pseudomonas aeruginosa; de publicatie op het gebied van de gastroenterologie van de Europese Consensus betreffende voeding; Services for adults with Cystic Fibrosis (WHO report 1999); Standards of care for patients with Cystic Fibrosis: a European consensus (Kerem 2005). Daarnaast kunnen er ook op het gebied van de implementatie knelpunten geconstateerd worden, zoals verwoord in de publicatie op het gebied van de organisatie van zorg "CF- centrumzorg”, Gespecialiseerde zorg voor patiënten met Cystic Fibrosis”, (NCFS, Baarn, juni 2002). Hoewel Nederlandse CF-centra in grote lijnen consensus hebben over de kwaliteitscriteria van CF-zorg, ontbreekt het tot op heden aan gezaghebbende visitatie- en controlerichtlijnen, alsmede aan een adequate financiële structuur.

Derhalve heeft de Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde en de Nederlandse Vereniging Artsen Longziekten en Tuberculose het initiatief genomen een multidisciplinaire, ‘evidence-based’ richtlijn te ontwikkelen over de diagnostiek en behandeling van CF. Het Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO verleende hierbij methodologische expertise en logistieke steun.

 

Initiatief:

Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting

 

Organisatie:

Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO

 

Mandaterende verenigingen/instanties:

Koninklijke Nederlands Genootschap voor Fysiotherapie

Nederlands Genootschap van Maag-Darm-Leverartsen

Nederlands Instituut van Psychologen

Nederlandsche Internisten Vereeniging Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting

Nederlandse Vereniging van Artsen voor Longziekten en Tuberculose

Nederlandse Vereniging van Diëtisten

Nederlandse Vereniging van Maatschappelijk Werkers

Nederlandse Vereniging van Ziekenhuisapothekers

Nederlandse Vereniging voor Arbeids- en Bedrijfsgeneeskunde

Nederlandse Vereniging voor Heelkunde

Nederlandse Vereniging voor Intensive Care

Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde

Nederlandse Vereniging voor Klinische Chemie en Laboratoriumgeneeskunde

Nederlandse Vereniging voor Keel-, neus en oorkunde en Heelkunde van het Hoofd-

Halsgebied

Nederlandse Vereniging voor Medische Microbiologie

Nederlandse Vereniging voor Obstetrie en Gynaecologie

Nederlandse Vereniging voor Psychiatrie

Nederlandse Vereniging voor Radiologie

Platform CF-verpleegkundigen

Vereniging Klinische Genetica Nederland

 

Financiering:

Deze richtlijn is mede tot stand gekomen met financiële steun van de Orde van Medisch Specialisten in het kader van het programma ‘Evidence-Based Richtlijn Ontwikkeling (EBRO)’.

 

Doel en doelgroep

Doelstelling

Deze richtlijn is een document met aanbevelingen ter ondersteuning van de dagelijkse praktijkvoering. De richtlijn berust op de resultaten van wetenschappelijk onderzoek en aansluitende meningsvorming gericht op het vaststellen van goed medisch handelen.

Deze richtlijn geeft aanbevelingen over de diagnostiek en behandeling van CF. De richtlijn schenkt tevens aandacht aan de psychosociale zorg, arbeidsparticipatie en patiëntenvoorlichting. Daarnaast zijn aanbevelingen geformuleerd over de organisatie van zorg, waar onder meer aandacht is besteed aan de transitie van kind- naar volwassenenzorg. De richtlijn kan worden gebruikt bij het geven van voorlichting aan patiënten. Ook biedt de richtlijn aanknopingspunten voor bijvoorbeeld lokale protocollen ter bevordering van de implementatie.

Met de "evidence based” richtlijn over de diagnostische en therapeutische aanpak van CF wordt beoogd dat er sturing kan worden gegeven aan het realiseren van optimale zorg voor de patiënt, doelmatige inzet van middelen en een daarbij behorende organisatiestructuur, hetgeen een goede samenwerking vereist tussen de diverse bij de behandeling betrokken specialismen en paramedici en tussen centra voor cystic fibrosis en ziekenhuizen zonder centrumfunctie.

 

Doelgroep

De richtlijn is bestemd voor alle disciplines, die zich met zorg voor CF-patiënten bezig houden; zoals longartsen, kinderlongartsen, kinderartsen, huisartsen, kinderchirurgen, ziekenhuisapothekers, internisten, intensivisten, KNO-artsen, klinisch chemici, MDL-artsen, artsen-microbioloog, klinisch genetici, gynaecologen, psychiaters, radiologen, CF- verpleegkundigen, (kinder)fysiotherapeuten, psychologen, diëtisten, maatschappelijk werkers en bedrijfsartsen.

Samenstelling werkgroep

Samenstelling van de werkgroep

Voor het ontwikkelen van de richtlijn werd een multidisciplinaire werkgroep ingesteld, bestaande uit 20 disciplines; voor een overzicht zie hieronder. De patiëntenorganisatie Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) heeft geparticipeerd in de werkgroep.

Bij het samenstellen van de werkgroep werd rekening gehouden met de geografische spreiding van de werkgroepleden, met een evenredige vertegenwoordiging van de diverse betrokken verenigingen en instanties en CF-centra. De werkgroepleden hebben onafhankelijk gehandeld en waren gemandateerd door hun vereniging.

De werkgroep werd ondersteund en methodologisch begeleid door twee adviseurs van het Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg CBO.

 

  • Dr. C.K. van der Ent, kinderarts, Utrecht, voorzitter
  • Dr. H.G.M. Heijerman, longarts, Den Haag, vice-voorzitter
  • Mw. drs. J.J. Noordhoek-van der Staay, directeur NCFS, Baarn
  • Mw. drs. J.J. van Croonenborg, senior adviseur, Utrecht
  • Mw. drs. H.C. van de Steeg, adviseur, Utrecht
  • Prof.dr. W.M.C. van Aalderen, kinderarts, Amsterdam
  • L.E. Albeda, fysiotherapeut, Den Haag
  • Dr. F.J.A. Beek, radioloog, Utrecht
  • Drs. F.A.J.A. Bodewes, kinderarts, Groningen
  • Mw. I.C.M. Bon, kinderlongverpleegkundige, Amsterdam
  • Drs. R.W. Brimicombe, arts-microbioloog, Den Haag
  • Dr. P.P.H. Le Brun, ziekenhuisapotheker, Den Haag
  • Dr. J. Buwalda, KNO-arts, Utrecht
  • Dr. J.W.H. Custers, kinderfysiotherapeut, Utrecht
  • Dr. E.A. van der Graaf, longarts, Utrecht
  • Dr. V.A.M. Gulmans, coördinator onderzoek NCFS, Baarn
  • Dr. J.J.E. Hendriks, kinderarts-pulmonoloog, Maastricht
  • Dr. B. van Hoek, MDL-arts, Leiden
  • Mw. F.M. Hollander, diëtist, Utrecht
  • Drs. H.J.M. Jacobs, bedrijfsarts, Hapert
  • Dr. H.R. de Jonge, biochemicus, Rotterdam
  • Mw. H. Kalkman, CF-verpleegkundige, Rotterdam
  • Dr. J.W. Mouton, arts-microbioloog, Nijmegen
  • Prof.dr. M.F. Niermeijer, klinisch geneticus, Rotterdam
  • Mw. M.E. Philipsen, maatschappelijk werker, Den Haag
  • Mw. E.M.C. van der Ploeg, diëtist, Maastricht
  • Mw. drs. M.O.J. Raus, psychiater, Den Haag
  • Dr. P.N.M.A. Rieu, kinderchirurg, Nijmegen
  • Drs. P.M.S. Schröder, longarts-intensivist, Blaricum
  • Dr. M. Sinaasappel, kindergastro-enteroloog, Rotterdam
  • Dr. G. Sinnema, klinisch psycholoog, Utrecht
  • Dr. J.WJ. van der Stappen, klinisch chemicus, Nijmegen
  • Dr. G.R. Swart, internist, Rotterdam
  • Mw. drs. M.A.F. Traas, arts in opleiding gynaecologie, Dinxperlo
  • Prof.dr. H.J. Verkade, kinderarts-gastroenteroloog, Groningen
  • Mw. J. de Vries, verpleegkundige, Den Haag
  • Mw. dr. E.J.M. Weersink, longarts, Amsterdam
  • Dr. T.S. van der Werf, longarts-intensivist, Groningen

Methode ontwikkeling

Evidence based

Implementatie

Implementatie en evaluatie

In de verschillende fasen van de ontwikkeling van het concept van de richtlijn is zoveel mogelijk rekening gehouden met de implementatie van de richtlijn en de daadwerkelijke uitvoerbaarheid van de aanbevelingen.

De richtlijn wordt verspreid naar alle relevante beroepsgroepen en ziekenhuizen. Ook wordt een samenvatting van de richtlijn gepubliceerd in het Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde, en er zal in verschillende specifieke vaktijdschriften aandacht worden besteed aan de richtlijn. De Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS) maakt een samenvatting specifiek voor mensen met CF.

Om de implementatie en evaluatie van deze richtlijn te stimuleren, zijn indicatoren ontwikkeld aan de hand waarvan de implementatie kan worden gemeten in een CF-centrum. Indicatoren geven in het algemeen de zorgverleners de mogelijkheid te evalueren of zij de gewenste zorg leveren. Zij kunnen daarmee ook onderwerpen voor verbeteringen van de zorgverlening identificeren. Ook in het implementatietraject zal de NCFS een rol spelen.

Werkwijze

Werkwijze van de werkgroep

De werkgroep werkte gedurende twee jaar (13 vergaderingen) aan een conceptrichtlijntekst. Gestart werd met een inventarisatie van knelpunten. Een groot aantal specialisten uit verschillende disciplines betrokken bij de diagnostiek en behandeling van CF werd gevraagd naar knelpunten betreffende de inhoud van de zorg, zorgorganisatie en zorgproces. Aan de hand van de knelpunteninventarisatie zijn uitgangsvragen geformuleerd.

Gezien de omvang van het werk, werd een aantal subgroepen gevormd met vertegenwoordigers uit relevante disciplines (screening en diagnostiek, tractus respiratorius, tractus digestivus, late complicaties en psychosociale aspecten). Via systematische zoekopdrachten en reference checking is bruikbare literatuur verzameld. De werkgroepleden hebben de literatuur beoordeeld op inhoud en kwaliteit. Vervolgens schreven de werkgroepleden teksten, waarin de beoordeelde literatuur werd verwerkt, die tijdens vergaderingen besproken en na verwerking van de commentaren werden geaccordeerd.

De uiteindelijke teksten vormden samen de conceptrichtlijn die in april 2007 aan alle betrokken wetenschappelijke verenigingen werd aangeboden. Tevens werd men in staat gesteld om via website van het Kwaliteitsinstituut voor de Gezondheidszorg commentaar op de richtlijn te geven. De commentaren zijn in de definitieve versie van de richtlijn verwerkt.

 

Wetenschappelijke bewijsvoering

De aanbevelingen uit deze richtlijn zijn voor zover mogelijk gebaseerd op bewijs uit gepubliceerd wetenschappelijk onderzoek. Relevante artikelen werden gezocht door het verrichten van systematische zoekacties in de Cochrane Library, Medline. Incidenteel is ook gezocht in Embase en PsycInfo. De geraadpleegde periode beslaat voor de meeste hoofdstukken de afgelopen 15 jaar; in sommige gevallen werd verder in de tijd teruggegaan. Daarnaast werden enkele recent verschenen artikelen meegenomen. Als trefwoorden voor de patiëntenpopulatie werden in Medline gebruikt:

1          "Cystic-Fibrosis"/ all subheadings

2          pancreatic near1 fibros*

3          mucoviscidosis

4          #1 or #2 or #3

5          cystic near fibrosis

6          "Pseudomonas-aeruginosa"/ all subheadings

7          #5 and #6

8           (cystic near fibrosis) in ti,ab

9           #4 or #7 or #8

10        "Cystic-Fibrosis"/ all subheadings or (((pancreatic nearl fibros*) or cf or mucoviscidosis or (cystic near fibrosis)) in ti,ab) or #6

Ook werden artikelen geselecteerd uit referentielijsten van reeds gevonden artikelen. Tevens werden andere richtlijnen aangaande cystic fibrosis geraadpleegd.

De artikelen werden geselecteerd op grond van de volgende criteria: (a) overwegend Engelstalige, Duitstalige, of Nederlandstalige publicaties en (b) gepubliceerd als ‘full paper’. (c) studietype.

Artikelen van matige of slechte kwaliteit werden uitgesloten. Na deze selectie bleven de artikelen over die als onderbouwing bij de verschillende conclusies in de richtlijn staan vermeld. De geselecteerde artikelen zijn vervolgens gegradeerd naar de mate van bewijs, waarbij de indeling is gebruikt zoals te zien is in tabel 1.

De beschrijving en beoordeling van de verschillende artikelen staan in de verschillende teksten onder het kopje “samenvatting van de literatuur”. De literatuur is samengevat in een conclusie, waarbij het niveau van het relevante bewijs is weergegeven. Bij gebrek aan bewijs bij CF-patiënten is soms gezocht welk bewijs voor handen was bij niet CF-patiënten om op zodanige wijze tot wetenschappelijke onderbouwing te komen.

 

Tabel 1: Indeling van de literatuur naar de mate van bewijskracht Voor artikelen betreffende: interventie (preventie of therapie)

A1

systematische reviews die tenminste enkele onderzoeken van A2-niveau betreffen, waarbij de resultaten van afzonderlijke onderzoeken consistent zijn;

A2

gerandomiseerd vergelijkend klinisch onderzoek van goede    kwaliteit (gerandomiseerde,dubbelblind gecontroleerde trials) van voldoende omvang en consistentie;

B

gerandomiseerde klinische trials van matige kwaliteit of onvoldoende     omvang  of ander vergelijkend onderzoek (niet-gerandomiseerd, vergelijkend cohortonderzoek, patiënt-controle- onderzoek;

C

niet-vergelijkend onderzoek;

E

mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden.

 

Voor artikelen betreffende: diagnostiek

A1 onderzoek naar de effecten van diagnostiek op klinische uitkomsten bij een prospectief gevolgde goed gedefinieerde patiëntengroep met een tevoren gedefinieerd beleid op grond van de te onderzoeken testuitslagen, of besliskundig onderzoek naar de effecten van diagnostiek op klinische uitkomsten, waarbij resultaten van onderzoek van A2-niveau als basis worden gebruikt en voldoende rekening wordt gehouden met onderlinge afhankelijkheid van diagnostische tests;

A2 onderzoek ten opzichte van een referentietest, waarbij van tevoren criteria zijn gedefinieerd voor de te onderzoeken test en voor een referentietest, met een goede beschrijving van de est en de onderzochte klinische populatie; het moet een voldoende grote serie van opeenvolgende patiënten betreffen, er moet gebruikgemaakt zijn van tevoren gedefinieerde afkapwaarden en de resultaten van de test en de 'gouden standaard' moeten onafhankelijk zijn beoordeeld. Bij situaties waarbij multipele, diagnostische tests een rol spelen, is er in principe een onderlinge afhankelijkheid en dient de analyse hierop te zijn aangepast, bijvoorbeeld met logistische regressie;

B vergelijking met een referentietest, beschrijving van de onderzochte test en populatie, maar niet de kenmerken die verder onder niveau A staan genoemd;

C niet-vergelijkend onderzoek;

D mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden.

 

Niveau van de conclusies op basis van het bewijs

  1. 1 systematische review (A1) of tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau A1 of A2
  2. tenminste 2 onafhankelijk van elkaar uitgevoerde onderzoeken van niveau B
  3. 1 onderzoek van niveau A2 of B of onderzoek van niveau C
  4. mening van deskundigen, bijvoorbeeld de werkgroepleden

 

Totstandkoming van de aanbevelingen

Voor het komen tot een aanbeveling zijn er naast het wetenschappelijk bewijs vaak andere Aspecten van belang, bijvoorbeeld: patiëntenvoorkeuren, beschikbaarheid van speciale technieken of expertise, organisatorische aspecten, maatschappelijke consequenties of kosten. Deze aspecten worden besproken na de ‘Conclusie’. Hierin wordt de conclusie op basis van de literatuur geplaatst in de context van de dagelijkse praktijk en vindt een afweging plaats van de voor- en nadelen van de verschillende beleidsopties. De uiteindelijk geformuleerde aanbeveling is het resultaat van het beschikbare bewijs in combinatie met deze overwegingen.

Het volgen van deze procedure en het opstellen van de richtlijn in dit ‘format’ heeft als doel de transparantie van de richtlijn te verhogen. Het biedt ruimte voor een efficiënte discussie tijdens de werkgroepvergaderingen en vergroot bovendien de helderheid voor de gebruiker van de richtlijn.