Kennislacunes

Inleiding

Tijdens de ontwikkeling van de richtlijn ‘Diagnostiek en behandeling van de loopfunctie bij kinderen met Spina Bifida’ is systematisch gezocht naar onderzoeksbevindingen die nuttig konden zijn voor het beantwoorden van de uitgangsvragen. Een deel (of een onderdeel) van de uitgangsvragen is met het resultaat van deze zoekacties te beantwoorden, een groot deel echter niet. Door gebruik te maken van de evidence-based richtlijnontwikkelingsmethodiek  is duidelijk geworden dat op het terrein van diagnostiek en behandeling van de loopfunctie bij kinderen met SB nog lacunes in de beschikbare kennis bestaan. De werkgroep is van mening dat (vervolg)onderzoek wenselijk is om in de toekomst een duidelijker antwoord te kunnen verschaffen op vragen uit de praktijk. Om deze reden heeft de werkgroep per onderwerp aangegeven op welke vlakken nader onderzoek gewenst is.

 

Meetinstrumenten

Er zijn te weinig studies van voldoende omvang en kwaliteit verricht naar validiteit, betrouwbaarheid en de evaluatieve eigenschappen van meetinstrumenten om het lopen bij kinderen met SB te meten. De gevonden studies betreffen een beperkt aantal van de in de klinische praktijk gebruikte meetinstrumenten. Van een aantal andere meetinstrumenten zijn wel validiteitstudies verricht, echter bij andere patiënten groepen, met name bij kinderen met CP. Aanbevolen wordt om onderzoek te doen naar de validiteit en betrouwbaarheid van gangbeeldanalyse bij kinderen met SB en hierbij uitkomsten te meten op het ICF niveau van functies en activiteiten, zoals middels de 6 minuten wandel test. Daarnaast is het wenselijk onderzoek te verrichten naar de validiteit en betrouwbaarheid van accelerometrie bij lopende kinderen met SB en van de Functionele Mobiliteit Schaal. Ontwikkeling van een zelfgerapporteerde uitkomstmaat voor lopen en mobiliteit voor alle leeftijden bij lopende kinderen met SB en een beter protocol voor het reproduceerbaar meten van energetische maten zijn eveneens belangrijke onderwerpen voor toekomstig onderzoek.

 

Prognose

Er is gekeken naar welke beschermende factoren en risicofactoren kunnen bijdragen aan het behoud of het verlies van het bereikte ambulantieniveau bij kinderen met SB. Het meest geschikte onderzoeksdesign om deze uitgangsvraag te beantwoorden is een (prospectieve) cohortstudie. Sinds de jaren tachtig van de vorige eeuw is een beperkt aantal studies, waaronder cohortstudies, gepubliceerd die betrekking hebben op de uitgangsvraag. Echter, slechts één van deze cohortstudies beschreef factoren die mogelijk verband houden met veranderingen in ambulantieniveau. Naast deze cohortstudies is een aantal cross-sectionele studies verricht; hieruit kan echter geen oorzaakgevolg relatie worden vastgesteld. Bovendien hebben de meeste studies factoren op het niveau van lichaamsfuncties onderzocht en was de follow-up duur niet voldoende om uitkomsten aan het einde van de adolescentie te kunnen beoordelen. De werkgroep beveelt prospectief cohortonderzoek aan naar het beloop in ambulantieniveau tot het einde van de adolescentie. Hierbij dienen (veranderingen in) factoren op zowel het niveau van lichaamsfuncties, als op het niveau van activiteiten en participatie als determinant te worden meegenomen. Dergelijk onderzoek zal ook bijdragen aan de momenteel summiere kennis van de leeftijd waarop het zelfstandig lopen het meest wordt bedreigd.

 

Conservatieve behandeling

Er is gekeken naar het effect van fysiotherapie en trainingsprogramma’s die erop gericht zijn om het lopen van kinderen en jongeren met SB te stimuleren en te behouden. Er is slechts één RCT gevonden van voldoende methodologische kwaliteit waarin aangetoond is dat loopbandtraining het lopen daadwerkelijk verbetert. Aanbevolen wordt om andere behandelmodaliteiten die binnen de fysiotherapie gangbaar zijn, zoals ROM oefeningen, spierkrachttraining, looptraining, conditietraining, maar ook het effect van actieve leefstijl op eenzelfde systematische wijze te onderzoeken.

Er is ook gekeken naar de effecten van loophulpmiddelen/ortheses/schoeisel op het lopen. De beschikbare studies hebben slechts gebruik gemaakt van uitkomstmaten op functie niveau (met gangbeeldanalyse is voornamelijk de invloed op het gangpatroon onderzocht). Daarbij is een gunstig effect aangetoond van verschillende orthese/schoen combinaties, maar het is niet duidelijk welk type orthese het beste effect heeft. Aanbevolen wordt om vergelijkend onderzoek naar welke type orthese/schoen combinatie het beste resultaat geeft.

Voor al deze toekomstige onderzoeken geldt dat er bij voorkeur gemeten wordt op de verschillende niveaus van de ICF en geadviseerd wordt gebruik te maken van de in de richtlijn aanbevolen meetinstrumenten (zie module 'Meetinstrumenten bij Spina Bifida'). 

 

Chirurgische behandeling

Met betrekking tot de lange termijn resultaten van prenatale sluiting zullen de verwachte vervolgresultaten van de RCT van Adzick (de MOMS-studie) mogelijk meer helderheid verschaffen.

De Nederlandse kinderen die in Leuven worden geopereerd zullen allen vervolgd worden. Een vergelijkend vervolg-onderzoek, in landelijk verband, tussen de prenataal en de postnataal behandelde kinderen is hierdoor niet alleen mogelijk, maar evenzeer gewenst.

Gezien het afnemend aantal behandelde pasgeborenen per academisch centrum zal ook de vraag aan de orde komen of concentratie van de primaire behandeling en onderzoek noodzakelijk is.

Met betrekking tot de resultaten van orthopedisch chirurgische behandeling is vooral gebruik gemaakt van uitkomstmaten op functie niveau. Aanbevolen wordt om voor toekomstige onderzoeken ook gebruik te maken van de in de richtlijn aanbevolen meetinstrumenten op het activiteiten- en participatieniveau (zie module 'Meetinstrumenten bij Spina Bifida').

 

Maatschappelijke participatie

Er is gekeken of er een (ervaren) verschil is in maatschappelijke participatie tussen kinderen met S die wel of niet kunnen lopen. Er is in de gevonden studies geen causaal verband aan te wijzen tussen maatschappelijke participatie en het lopen. Reden hiervoor is dat alle studies cross-sectioneel van opzet waren en uit zulke studies kan geen oorzaakgevolg relatie worden vastgesteld.

Een prospectief cohortonderzoek naar de relatie tussen maatschappelijke participatie en wel of niet kunnen lopen bij kinderen met SB is dan ook gewenst en zou van toegevoegde waarde zijn voor de algehele behandeling en beeldvorming rondom kinderen met SB.

 

Algemene aanbeveling

Door de in de richtlijn aanbevolen meetinstrumenten landelijk te implementeren in de diverse Spina Bifida teams, kan gewerkt worden aan een landelijke database, waarmee een deel van de bovenstaande onderzoeksvragen binnen reguliere zorg beantwoord worden. Voor betrouwbaarheid/validiteit- en interventiestudies is dan slechts een kleine aanpassing nodig, waardoor belasting voor de patiëntengroep, de onderzoekskosten en formatie lager zijn dan wanneer centra individueel onderzoek opstarten. Bij komend voordeel is dat patiënten aantallen in de studies dan veel groter zijn dan nu het geval is. Een landelijke database moet wel goed beheerd worden.