Lacunes in kennis

Inleiding

Tijdens de revisie van de richtlijn Spastische Cerebrale Parese bij Kinderen is systematisch gezocht naar onderzoeksbevindingen die nuttig konden zijn voor het beantwoorden van de uitgangsvragen. Een deel (of een onderdeel) van de uitgangsvragen is met het resultaat van deze zoekacties te beantwoorden, een groot deel echter niet. Door gebruik te maken van de evidence-based methodiek is duidelijk geworden dat op het terrein van diagnostiek en behandeling van spastische CP bij kinderen nog aanzienlijke lacunes in de beschikbare kennis bestaan. De werkgroep is van mening dat (vervolg)onderzoek wenselijk is, om in de toekomst een duidelijker antwoord te kunnen geven op vragen uit de praktijk. Om deze reden heeft de werkgroep de belangrijkste lacunes in kennis geprioriteerd en vervolgens per hoofdstuk aangegeven op welke vlakken nader onderzoek gewenst is.

 

De werkgroep Spastische Cerebrale Parese bij Kinderen heeft de volgende top drie van lacunes in kennis geprioriteerd, waarvoor nader onderzoek het meest dringend is (niet hierarchisch):

 

1. Wat is de effectiviteit van de diverse behandelopties ter bevordering van de mobiliteit (het lopen)? Probleem is dat de uitkomstmaat “verbetering van lopen” nog niet goed uitgewerkt is. In de praktijk worden problemen als beperkte loopduur of loopafstand, frequent vallen en vermoeidheid na lopen genoemd. Daarnaast heeft lopen ook veel met gedrag te maken: verplaatsen is slechts een middel om een activiteit uit te voeren. Verandering in de hoeveelheid die men loopt zal samenhangen met verandering van dagelijkse activiteiten.

2. Wat is de effectiviteit van de diverse behandelopties ter bevordering van participatie, bij kinderen en adolescenten met spastische CP? Er is een fundamenteel gebrek aan systematisch onderzoek waarin uniforme behandeling (interventie en controle) en uniforme uitkomstmaten worden gebruikt en de juiste en valide meetinstrumenten worden toegepast.

3. Wat is de optimale frequentie en intensiteit van (diverse vormen van) functionele therapie en wat is de effectiviteit van (diverse vormen van) functionele therapie in specifieke subgroepen (leeftijd; GMFCS-niveau)?

 

 

Overzicht van kennislacunes per uitgangsvraag

Module Diagnostiek – Revisie - Hoe dient de ernst van spastische CP te worden geclassificeerd op functie- en activiteitenniveau van arm en hand?

Kennislacune:

• de betrouwbaarheid van classificatiesystemen voor de ernst van spastische CP op functie- en activiteitenniveau van arm en hand is onvoldoende onderzocht. Voor de Swan-neckdeformatie is zeer beperkt betrouwbaarheidsonderzoek uitgevoerd;

• een betrouwbaar classificatiesysteem van de supinatie van de onderarm ontbreekt;

• de MACS is niet gevalideerd voor kinderen jonger dan vier jaar.

 

Onderzoeksvragen:

• wat is de betrouwbaarheid van de Swan-neckclassificatie?

• hoe kan de supinatie van de onderarm betrouwbaar worden geclassificeerd?

• wat is de validiteit van de MACS bij kinderen met spastische CP jonger dan vier jaar?

 

Module Diagnostiek – Nieuw - Wat is de plaats van participatiemeetinstrumenten bij de behandeling van kinderen met spastische CP?

Kennislacune:

• validiteit, betrouwbaarheid en responsiviteit van de Nederlandse versie van de Life-H, LAQ-CP en APCP zijn niet onderzocht;

• de bruikbaarheid van de PEM-CY en CASP bij kinderen met spastische CP is niet onderzocht.

 

Onderzoeksvragen:

• wat is de validiteit, betrouwbaarheid en responsiviteit van de Nederlandse versie van de Life-H, LAQ-CP en APCP?

• wat is de bruikbaarheid van de PEM-CY en CASP bij kinderen met spastische CP?

 

Module Diagnostiek – Nieuw - Op welke manier kunnen communicatieproblemen bij kinderen met spastische cerebrale parese geclassificeerd worden?

Kennislacune:

• onbekend is of kinderen van verschillende leeftijdscategorieën even betrouwbaar geclassificeerd kunnen worden met de CFCS;

 

Onderzoeksvragen:

Wat is de betrouwbaarheid van de CFCS in de verschillende leeftijdscategorieën bij kinderen met spastische CP?

 

Module Behandeling – Revisie - Wat is het effect van functionele therapie op het lopen en zich verplaatsen?

Kennislacune:

• de dosis-response relatie is onvoldoende onderzocht. Het is onvoldoende bekend wat de optimale frequentie en intensiteit van functionele therapie zijn;

• onbekend is in hoeverre functionele therapie meer of minder effectief is in specifieke subgroepen (bijvoorbeeld op basis van leeftijd of GMFCS-niveau);

• er is geen (internationale) consensus over de definitie van functionele therapie (aan welke criteria moet worden voldaan). Het is wenselijk de criteria die in de huidige richtlijnwerkgroep zijn ontwikkeld te toetsen in een internationale expert groep, om te komen tot een breed gedragen consensus van criteria en principes van functionele therapie. Dit zijn randvoorwaarden om in de toekomst tot studies te komen waarin functionele therapie eenduidig wordt uitgevoerd en in de wetenschappelijke output systematisch wordt beschreven. Ook een eenduidige vertaling van deze criteria naar klinisch handelen in de praktijksituatie is nodig.

 

Onderzoeksvragen:

• wat is de optimale frequentie en intensiteit van (diverse vormen van) functionele therapie?

• wat is de effectiviteit van (diverse vormen van) functionele therapie in specifieke subgroepen (leeftijd; GMFCS-niveau).

• wat moet onder functionele therapie worden verstaan, aan welke internationale consensus criteria moet worden voldaan?

 

Module Behandeling – Revisie - Wat is het effect van krachttraining op het lopen?

Kennislacune:

• er is een gebrek aan gerandomiseerd onderzoek van hoge kwaliteit naar de effecten van krachttraining (progressieve weerstandstraining) op het lopen bij kinderen met spastische CP;

• er is een gebrek aan systematisch onderzoek waarin uniforme behandeling en uniforme uitkomstmaten worden gebruikt en de juiste meetinstrumenten (onder andere PEDI-FSS en PEDI-CAS) worden toegepast;

• onvoldoende bekend is wat de effecten van krachttraining zijn op loopafstand en loopduur en de daadwerkelijke loopactiviteit gemeten met stappentellers;

• de optimale inhoud, intensiteit en duur van de krachttraining en de duur van de rustperiode tussendoor, is onvoldoende bekend;

• de effectiviteit van krachttraining voor subgroepen van kinderen met spastische CP (GMFCS klasse, leeftijd, mate van selectiviteit van bewegen) is onvoldoende onderzocht.

 

Onderzoeksvragen:

• wat is de optimale inhoud, intensiteit en duur van de krachttraining en de duur van de rustperiode tussendoor, bij verschillende subgroepen van kinderen met spastische CP (GMFCS, leeftijd, selectiviteit van bewegen)?

• wat zijn de effecten van krachttraining op loopafstand en loopduur en de daadwerkelijke loopactiviteit gemeten met stappentellers?

 

Module Behandeling – Revisie - Wat is het effect van conditietraining op het lopen?

Kennislacune:

• onvoldoende onderzocht is of aerobe training bij kinderen met spastische CP leidt tot verbetering van het lopen;

• er is een gebrek aan systematisch onderzoek waarin uniforme behandeling en uniforme uitkomstmaten worden gebruikt en de juiste meetinstrumenten (onder andere PEDI-FSS en PEDI-CAS) worden toegepast;

• onvoldoende bekend is wat de effecten van conditietraining zijn op loopafstand en loopduur en de daadwerkelijke loopactiviteit gemeten met activiteitenmonitors en stappentellers;

• onduidelijk is of een toename van de fitheid ook leidt tot een toename van de loopduur en/of loopafstand.

 

Onderzoeksvragen:

• wat zijn de effecten van (aerobe) conditietraining op loopafstand en loopduur en de daadwerkelijke loopactiviteit gemeten met stappentellers?

• Leidt een toename in fitheid bij kinderen met spastische CP tot een toenamen in loopduur en/of afstand?

 

Module Behandeling – Revisie - Wat is het effect van botulinetoxine-A op het lopen?

Kennislacune:

• Tot op heden is van behandeling met BoNT-A geen meerwaarde aangetoond ten opzichte van intensieve fysiotherapie in de behandeling van het lopen bij kinderen met spastische CP. Op dit moment wordt de SPACEBOB studie uitgevoerd, die tot doel heeft een antwoord op deze vraag te geven;

• het is onvoldoende onderzocht wat in aanvulling op de BoNT-A behandeling de inhoud en intensiteit van de intensieve fysiotherapieperiode moet zijn;

• er is onvoldoende onderzoek uitgevoerd met uitkomstmaten op het niveau van performance van het lopen (loopduur, loopafstand, vallen). Naast het gebruik van vragenlijsten kan ook gedacht worden aan ambulante registratiedata als uitkomstmaat voor de actuele performance;

• niet duidelijk is of de effectiviteit van behandeling met BoNT-A in combinatie met intensieve fysiotherapie verschilt in specifieke subgroepen (leeftijd; GMFCS-niveau). Onderzocht zou moeten worden of er op jonge leeftijd sprake is van verbetering van het lopen terwijl er op latere leeftijd sprake is van behoud van het lopen.

• De effecten van BoNT-A behandeling ter verbetering van het lopen zijn niet specifiek bij kinderen van 2-4 jaar onderzocht, de leeftijdsgroep waarin de meeste vooruitgang optreedt in capacity van lopen.

• Uit klinische waarneming zijn er kinderen die sterk verbeteren (golden responders) en kinderen die niet verbeteren: het is onbekend waar deze verschillen in respons mee samenhangen.

• Er is onvoldoende onderzoek uitgevoerd naar de meerwaarde van BoNT-A bij de behandeling van problemen met lopen die gerelateerd zijn aan hyperactiviteit van spieren (vastgesteld met de omhullende van oppervlakte EMG).

 

Onderzoeksvragen:

• wat is de meerwaarde van BoNT-A in combinatie met intensieve fysiotherapie ten opzichte van alleen intensieve fysiotherapie in de behandeling van het lopen bij kinderen met spastische CP?

• wat is de optimale inhoud en intensiteit van de intensieve fysiotherapieperiode gebruikt in aanvulling op de BoNT-A behandeling?

• wat zijn de effecten van BoNT-A met op het niveau van performance van het lopen bij kinderen met spastische CP?

• hangt de effectiviteit van behandeling met BoNT-A in combinatie met intensieve fysiotherapie af van de leeftijd van het kind met spastische CP?

• Is er een subgroep kinderen met problemen tijdens het lopen die samenhangen met verhoogde spieractiviteit (vastgesteld met oppervlakte EMG), en is het effect van BoNT-A behandeling in deze groep anders dan bij kinderen waarbij problemen met lopen niet samenhangen met verhoogde spieractiviteit?

 

Module Behandeling – Revisie - Wat is de meerwaarde van functionele therapie / taakgericht oefenen / BIMT en CIMT op vaardigheidsniveau van de hand?

Kennislacune:

• het is onbekend of de positieve effecten van CIMT en BIMT variëren bij ipsi versus contralaterale aansturing van de hand;

• het is onvoldoende bekend wat het risico is op verminderde aanleg van corticospinale banen van de niet aangedane arm als gevolg van de constraint bij toepassing van CIMT/mCIMT bij zeer jonge kinderen;

• het is onvoldoende onderzocht in hoeverre een ernstige beperking van de handfunctiestoornis (Zancolli III) een contra-indicatie is voor CIMT/mCIMT (en een indicatie voor BIMT);

• het is onvoldoende onderzocht wat de optimale behandelintensiteit is van mCIMT, BIMT, hybrid CIMT, en aspecifieke handvaardigheidstraining;

• het is onvoldoende bekend wat de effectiviteit is van CIMT en BIMT bij specifieke subgroepen van kinderen met spastische CP (MACS niveau, leeftijd, mentaal niveau, omgeving);

• er is een gebrek aan standaardisatie bij RCT’s naar de effecten van (m)CIMT en BIMT op niveau van aard en intensiteit van de controle-interventie, aanpak en primaire uitkomstmaten, waardoor eenduidige positieve effecten mogelijk niet aan te tonen zijn.

 

Onderzoeksvragen:

• wat is de effectiviteit van CIMT en BIMT op bij ipsi versus contralaterale aansturing van de hand?

• wat is de optimale behandelintensiteit van mCIMT, BIMT, hybrid CIMT, en aspecifieke handvaardigheidstraining?

• wat is de effectiviteit van CIMT en BIMT bij specifieke subgroepen van kinderen met spastische CP (MACS niveau, leeftijd, mentaal niveau, omgeving)?

 

Module Behandeling – Revisie - Wat is de meerwaarde van botulinetoxine-A (BoNT-A) bij de behandeling van kinderen met spastische CP op vaardigheidsniveau van de hand?

Kennislacune:

• onbekend is of BoNT-A in combinatie met een taakspecifiek oefenprogramma bij kinderen met of onder de leeftijd van vier jaar met behoorlijke spasticiteit van de pols- en vingerflexoren en de duimadductor en -flexor wél een klinisch relevante meerwaarde heeft;

• onbekend is of het gebruik van EMG bewegingsanalyse bij het bepalen van de te injecteren spieren (hyperactiviteit) meerwaarde heeft bij de behandeling met BoNT-A van kinderen met spastische CP. Helaas is diagnostiek en onderzoek met EMG bewegingsanalyse bij zeer jonge kinderen (< 4 jaar) moeilijk uitvoerbaar.

 

Onderzoeksvragen:

• wat is de effectiviteit van BoNT-A in combinatie met een taakspecifiek oefenprogramma bij kinderen van vier jaar of jonger met behoorlijke spasticiteit van de pols- en vingerflexoren en de duimadductor en –flexor? Wenselijk is een meetinstrument te gebruiken dat specifiek in deze jonge leeftijdsgroep de kwaliteit van bewegen van de aangedane hand vastlegt door middel van videobeelden, die later blind gescoord kunnen worden, zoals bij de OSAS (Speth 2013).

• wat is de meerwaarde van EMG bewegingsanalyse bij het bepalen van de te injecteren spieren (hyperactiviteit) bij de behandeling van kinderen met spastische CP met BoNT-A?

 

Module Behandeling – Nieuw - Hoe kunnen adolescenten met spastische CP het best begeleid worden tijdens hun transitie naar volwassenheid?

Kennislacune:

• er zijn nog geen resultaten van gecontroleerd effectonderzoek beschikbaar naar de effectiviteit van interventies bij jongeren met spastische CP ter ondersteuning van het vinden en behouden van betaald werk en het aangaan van intieme relaties. Met betrekking tot werkparticipatie is een gecontroleerde studie gaande naar de interventie [TraJect: Aan het werk?!];

• er is onvoldoende onderzoek verricht naar (interventies ter verbetering van) autonomie in andere domeinen van participatie, zoals zelfstandig wonen, vrije tijd, transport en verantwoordelijkheid nemen voor je eigen gezondheid(szorg);

• er is onvoldoende bekend over de lange termijn effecten van programma's die tijdens de adolescentie worden aangeboden om de autonomie in participatie te bevorderen. Een bijkomend probleem hierbij is dat 'autonoom participeren' complex is en blootstaat aan een grote externe invloed (directe sociale omgeving, maatschappelijke ontwikkeling). Het gaat dus niet alleen over CP-gerelateerde factoren en persoonlijke factoren die een optimale transitie naar volwassenheid kunnen belemmeren, maar zeker ook om omgevingsfactoren.

 

Onderzoeksvragen:

• wat is de effectiviteit van interventies bij jongeren met spastische CP ter ondersteuning van het vinden en behouden van betaald werk en het aangaan van intieme relaties?

• wat is de effectiviteit van interventies bij jongeren met spastische CP ter verbetering van autonomie in andere domeinen van participatie, zoals zelfstandig wonen, vrije tijd, transport en verantwoordelijkheid nemen voor je eigen gezondheid(szorg)?

• wat zijn de lange termijn effecten van programma's die tijdens de adolescentie worden aangeboden om de autonomie in participatie te bevorderen? Wat is de effectiviteit van interventies bij jongeren met spastische CP ter ondersteuning van het vinden en behouden van betaald werk en het aangaan van intieme relaties?