Kennislacunes

Inleiding

Tijdens de ontwikkeling van de kwaliteitsstandaard Cystic Fibrosis is systematisch gezocht naar onderzoeksbevindingen die nuttig konden zijn voor het beantwoorden van de uitgangsvragen. Een deel (of een onderdeel) van de hiervoor opgestelde zoekvragen is met het resultaat van deze zoekacties te beantwoorden, een groot deel echter niet. Door gebruik te maken van de evidence based methodiek (EBRO) is duidelijk geworden dat er nog kennislacunes bestaan. De werkgroep is van mening dat (vervolg)onderzoek wenselijk is om in de toekomst een duidelijker antwoord te kunnen geven op vragen uit de praktijk. Om deze reden heeft de werkgroep per module aangegeven op welke vlakken nader onderzoek gewenst is.

 

Module 1: Inconclusieve diagnose CF

Het is onvoldoende onderzocht of ICM bij patiënten met een inconclusieve CF diagnose tot betere voorspelling leidt van uiteindelijk CF diagnose of CF gerelateerde klachten.

 

Het is onvoldoende onderzocht wat de prognose is van patiënten met een inconclusieve CF diagnose op de lange termijn.

 

Module 2: Eradicatiebehandeling van een eerste positieve kweek met P. aeruginosa

Onvoldoende goed opgezette gerandomiseerde studies naar de beste eradicatie therapie voor P. aeruginosa.

 

Onvoldoende onderzocht is of droog poeder Tobramycine (Tobi podhaler) even effectief is als inhalatie met Tobramycine vloeistof.

 

Onvoldoende onderzocht is wat het antibiotische beleid moet zijn in geval van een tweede positieve sputumkweek met P. aeruginosa na een eerste eradicatiepoging.

 

Module 3: Behandeling van chronische P. aeruginosa

Het is niet (of onvoldoende) onderzocht wat de duurzaamheid van het effect van azitromycine bij de behandeling van chronische P. aeruginosa op longfunctie en exacerbatiefrequentie is.

 

Module 4: Behandeling van een chronische S. aureus infectie

Het is niet onderzocht of verschillende soorten antibiotische behandelingen van een chronische S. aureus infectie bij patiënten met CF tot een betere longfunctie en een langere tijd tot de eerstvolgende positieve sputumkweek leidt.

 

Module 5: MRSA

Het is onvoldoende onderzocht of een actieve behandeling van MRSA effectief is ten opzichte van afwachtend beleid in de eradicatie van zowel eerste als chronische MRSA infecties bij patiënten met CF.

 

Module 6: Behandeling chronische S. maltophilia en Achromobacter infectie

Het is niet onderzocht of en welke behandeling van S. maltophilia of Achromobacter bij patiënten met CF leidt tot betere overleving of eradicatie.

 

Module 7: Mycobacterium abscessus

Het is niet of onvoldoende onderzocht of behandeling van M. abscessus bij patiënten met CF tot betere uitkomsten voor de patiënt leidt. Echter de werkgroep is ook van mening dat dit zeer moeilijk te onderzoeken is in deze populatie.

 

Module 8: Behandeling van Allergische Bronchopulmonale Aspergillosis

Het is niet (of onvoldoende) onderzocht of Orkambi bij ABPA tot minder / meer bijwerkingen en gelijke effectiviteit (verbetering van klachten) leidt.

 

Het is niet (of onvoldoende) onderzocht of de toevoeging van azolen - en welke azole-, ambisome en methylprednisolon bij ABPA tot minder/ meer bijwerkingen en gelijke effectiviteit (verbetering van klachten) leidt.

 

Module 9: Gebruik antibioticagevoeligheidstesten

Het is onvoldoende onderzocht of antibioticagevoeligheidstesten (voor P. aeruginosa) bij CF patiënten met tot betere klinische uitkomsten voor de patiënt.

 

Module 10: Exacerbaties

Er zijn geen goed opgezette gerandomiseerde studies die de optimale behandelduur van orale danwel intraveneuze antibiotica hebben onderzocht met betrekking op klinische uitkomst.

 

Er zijn geen goed opgezette gerandomiseerde studies die het effect van langdurige behandeling (> 14 dagen) met intraveneuze antibiotica hebben onderzocht op uitkomsten als duur tot de volgende pulmonale exacerbatie, antibioticaresistentie, medicatie overgevoeligheid, kwaliteit van leven en zorgkosten.

 

Het is onvoldoende onderzocht of een aanvullende behandeling met corticosteroïden bij patiënten met CF en een acute exacerbatie tot een betere longfunctie leidt.

 

Module 11: Frequentie sputumkweken

Het is onbekend welke type kweek het beste kan worden afgenomen bij patiënten met CF. Totdat hier mee literatuur over bekend is, wordt dit weggelaten uit de uitgangsvraag, hier is nu niet naar gezocht in de literatuur.

 

Module 12. Indicatie voor longtransplantatie bij CF

Niet van toepassing.

 

Module 13: Voeding bij 0-2 jarigen

Het is niet (of onvoldoende) onderzocht of borstvoeding bij kinderen met CF met of zonder pancreasinsufficiëntie (PI) tot 24 maanden tot een betere voedingsstatus en minder exacerbaties of antibioticagebruik leidt vergeleken met standaard zuigelingenvoeding, alsmede het effect van verrijkte voeding versus niet-verrijkte voeding of polymere voeding versus (monomere)/oligomere voeding.

 

Module 14. Vitamines ADEK

Niet van toepassing.

 

Module 15: Screening op maligniteiten

Het is niet (of onvoldoende) onderzocht of vervroegde screening op colorectaal carcinoom middels colonoscopie, ook in vergelijking met andere screeningsmethoden (faecesonderzoek ((i)FOBT) of alleen een sigmoidoscopie) bij patiënten met CF tot betere preventie van colorectale adenomateuze poliepen, colorectaal kanker leidt.

 

Module 16: Behandeling met pancreasenzymen

Het is onvoldoende onderzocht:

 

Module 17: CF gerelateerde leverziekte

Het is onvoldoende onderzocht of UDCA leidt tot betere uitkomsten voor patiënten met CF gerelateerde lever ziekte of hepatische abnormaliteiten. De werkgroep is van mening dat dit in de huidige praktijk, waar UDCA wel al wordt gebruikt niet meer onderzoekbaar is en geeft prioriteit heeft.

 

Module 18. Diagnostiek van diabetes bij patiënten met CF

Het is onvoldoende onderzocht of CGM superieur is in het vaststellen van afwijkingen in het glucose metabolisme bij CF, en de OGGT zou kunnen vervangen als screeningsinstrument.

 

Het is onvoldoende onderzocht welke methode (OGTT of CGM) het meest kosteneffectief kan worden ingezet.

 

Module 19: Behandeling van diabetes bij patiënten met CF

Het is onvoldoende onderzocht of behandeling met repaglinide naast, of als alternatief voor insuline bij patiënten met CFRD tot een betere regulatie van bloedsuikers leidt en een betere CF uitkomst (BMI, pulmonaal) geeft.

 

Het is onvoldoende onderzocht of insuline behandeling bij een gestoorde glucosetolerantie leidt tot betere klinische (CF) uitkomsten.

 

Module 20: Stopcriteria CFTR modulatoren

Het ontbreekt op dit moment aan evident effectieve CFTR modulatoren waardoor er in de studies slechts kleine effecten worden gemeten. De verwachting is dat met de nieuwere CFTR modulatoren grotere effecten zullen worden gevonden en er beter kan worden bepaald welke maten daadwerkelijk relevant zijn voor de patiënt.

 

Voor jonge patiënten en patiënten met relatief weinig klachten is niet goed vastgesteld wat betrouwbare en gevoelige uitkomstmaten zijn. Het is wenselijk dat toekomstige studies zich ook richten op deze groep.

 

Module 21. Behandeling chronische rhinosinusitis

Het is niet (of onvoldoende) onderzocht of het gebruik van dornase nasaal bij patiënten met CRS(+/-NP) bij CF tot lagere scores op ziekte-specifieke vragenlijsten (bijvoorbeeld SNOT-22) leidt.

 

Het is niet (of onvoldoende) onderzocht of het gebruik van dornase nasaal bij patiënten met CRS(+/-NP) bij CF tot mildere afwijkingen in het nasendoscopisch beeld (bijvoorbeeld score van Lund-Kennedy) leidt.

 

Het is niet (of onvoldoende) onderzocht of het verrichten van endoscopische neusbijholtenchirurgie bij patiënten met CRS(+/-NP) bij CF met intermitterende kolonisatie van neusbijholten en/of longen ondanks adequate eradicatiekuren tot behoud van longfunctie (bijvoorbeeld FEV1), verbetering van CRS-klachtencontrole (bijvoorbeeld SNOT-22) en/of verbetering van het nasendoscopisch beeld (bijvoorbeeld score van Lund-Kennedy) leidt.

 

Het is niet gebruikelijk om bij onderzoek naar (chirurgische) interventies bij patiënten met CRS(+/-NP) bij CF dezelfde gestandaardiseerde testbatterij te gebruiken hetgeen vergelijkingen tussen studies bemoeilijkt. Zie ook: CHronic Rhinosinusitis Outcome MEasures (CHROME), developing a core outcome set for trials of interventions in chronic rhinosinusitis. Hopkins C, et al. Rhinology. 2018 Mar 1;56(1):22-32. doi: 10.4193/Rhin17.247.

 

Bovenstaande kennislacunes zijn niet meegenomen in de zoekvraag van deze module.

 

Module 22: Airway clearance technieken

Het is niet onderzocht wat de meest optimale frequentie is voor airway clearance technieken (ACT) bij patiënten met CF.

 

Module 23: Inspanningstest

Er zijn geen gerandomiseerde studies naar de optimale keuze en frequentie van inspanningstesten voor CF patiënten.

 

Module 24: Psychosociale zorg bij CF

Uit de systematische literatuuranalyse en/of overwegingen komen tekortkomingen in onze kennis naar voren die het beantwoorden van de uitgangsvraag bemoeilijken.

 

Er is op dit moment onvoldoende bewijs voor specifieke psychologische interventies of benaderingen om mensen met CF en hun verzorgers te ondersteunen, maar er zijn wel veelbelovende studies. Er is meer onderzoek nodig naar de verschillende interventies om elk type interventie te ondersteunen/bewijzen, met name multicenter studies met grotere aantallen patiënten.

 

Module 25: Organisatie en kwaliteit van zorg

Niet relevant.