Kennislacunes

Algemeen

De huidige aanbevelingen (met name in recidief refractair setting) zijn op uitzondering na (prednison/rituximab, sutimlimab, r-chemo) gebaseerd op observationele, vaak retrospectieve studies met kleine patiënten aantallen. Daarbij is er grote heterogeniteit in rapportage van uitkomsten, geïncludeerde groepen, voorbehandeling etc.

 

Medicamenteuze behandeling

• Herhalen van Rituximab of onderhoud: er is veel onzekerheid over de waarde van herhalen van rituximab of het geven van rituximab onderhoud. Hierbij is ook de vraag of monitoren van B cellen hierbij een rol zou kunnen spelen.
• De rol van complementremmers bij fulminante AIHA: bij fulminante AIHA is een medicijn dat snel en direct werkt mogelijk van grote toegevoegde waarde. Voor geselecteerde CAD patiënten is op dit moment mogelijk deze behandeling te starten. Bij CAS en wAIHA patiënten waar complement gemedieerde hemolyse op de voorgrond staat is er pathofysiologisch rationale voor complementremming, er is echter op dit moment geen data om dit te ondersteunen.

Bijzondere groepen

• Syndroom van Evans: patiënten met dit syndroom zijn vrijwel zonder uitzondering uitgesloten van prospectieve studies (naar ITP of AIHA), hiermee is er veel onzekerheid over vertalen van uitkomsten naar deze groep.
• SLE: Er zijn onvoldoende gegevens over effectiviteit van diverse medicamenteuze behandeling voor AIHA bij onderliggende SLE.
• Mixed AIHA: patiënte met mixed AIHA zijn vrijwel zonder uitzondering uitgesloten van prospectieve studies, hiermee is er veel onzekerheid over de behandeling van deze groep.

Supportive care

• Adequate reticulocytenrespons en starten van EPO: In de richtlijn worden een aantal niet gevalideerde methodes beschreven die een inadequate reticulocytenrespons ten overstaan van het Hb beschrijven; er is onzekerheid of deze methoden in de praktijk een rol kunnen spelen om de indicatie voor het starten van EPO duidelijker te maken.
• Tromboseprofylaxe: er bestaat geen prospectief onderzoek naar tromboseprofylaxe: incidentie wordt zeer divers gerapporteerd. Er is in algemene zin consensus over profylaxe bij opname, maar in welke poliklinische settings dit wenselijk zou zijn is op dit moment onduidelijk. Ook is de vraag of er een rol zou kunnen zijn voor profylactische behandeling met hogere doseringen.
• Vaccinaties rondom immuunsuppressieve behandeling: conform andere ziektes waarbij immuunsuppressieve behandeling wordt gegeven, is nog veel onbekend over de optimale timing van het geven van vaccinaties (en de daarmee samenhangende effectiviteit), indien immuunsuppressie niet kan worden uitgesteld. Ook is hierbij discussie geweest over de rol van het monitoren van B cellen.
• Infectieprofylaxe: de vraag is of er, na behandeling met rituximab, een rol zou kunnen zijn voor het monitoren van B cellen, gammaglobulines en of naar aanleiding van de resultaten interventies (zoals IVIG suppletie) verricht zouden moeten worden.